Tutkimus SelG1:n turvallisuuden ja vaikutuksen arvioimiseksi hydroksiureahoidon kanssa tai ilman sitä sirppisolutautipotilailla, joilla on kipukriisejä (SUSTAIN)
tiistai 21. tammikuuta 2020 päivittänyt: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Vaiheen II, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, 12 kuukauden tutkimus SelG1:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi hydroksiureahoidon kanssa tai ilman sitä sirppisolutautipotilailla, joilla on sirppisoluihin liittyviä kipukriisejä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli selvittää, oliko tutkimuslääke SelG1 annettuna sirppisolusairauspotilaille, jotka joko ottavat tai eivät saa hydroksiureaa, tehokas kipukriisien estämisessä tai vähentämisessä. SelG1 estää verenkierron eri soluja tarttumasta yhteen. Pysäyttämällä nämä solujen väliset vuorovaikutukset SelG1 voi estää pienten verisuonten tukkeutumisen ja siten vähentää kipukriisien esiintymistä ja vakavuutta. SelG1:n muita vaikutuksia arvioitiin, samoin kuin lääkkeen turvallisuutta ja kuinka kauan se pysyi verenkierrossa.
Rahoituslähde – FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
198
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia
-
São Paulo, Brasilia
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasilia
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilia
-
-
-
-
-
Kingston, Jamaika
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
Orange, California, Yhdysvallat
-
Sacramento, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Yhdysvallat
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
-
Miami, Florida, Yhdysvallat
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
-
Sumter, South Carolina, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sirppisolutauti (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talassemia tai HbSβ⁺-talassemia)
- Jos saat hydroksiureaa tai erytropoietiinia, hoitoa on oltava määrätty vähintään 6 kuukauden ajan ja annoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukauden ajan
- 2–10 sirppisoluihin liittyvää kipukriisiä viimeisen 12 kuukauden aikana
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kroonisessa verensiirto-ohjelmassa tai vaihtosiirtoa suunnittelemassa tutkimuksen aikana
- Hemoglobiini <4,0 g/dl
- Suunniteltu hydroksiurean aloittaminen, lopettaminen tai annoksen muuttaminen tutkimuksen aikana
- Saat kroonista antikoagulaatiohoitoa (esim. varfariini, hepariini) muut kuin aspiriini
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Suuriannoksinen SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
IV-infuusio kerran 4 viikossa viikolle 50 asti
|
|
|
KOKEELLISTA: Pieni annos SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
IV-infuusio kerran 4 viikossa viikolle 50 asti
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
IV-infuusio kerran 4 viikossa viikolle 50 asti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sirppisoluihin liittyvien kipukriisien (SCPC) vuositaso Hodges-Lehmann-mediaania kohti
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
SCPC määritellään akuuttiksi kipujaksoksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä kuin vasookklusiivinen tapahtuma, joka vaatii lääkärikäynnin ja hoitoa suun kautta tai parenteraalisesti annettavilla huumausaineilla tai parenteraalisilla ei-steroidisilla tulehduskipulääkkeillä.
SCPC:n vuositaso määritellään potilaan kipukriisien kokonaismääränä satunnaistamisen päivämäärästä päättymispäivään kerrottuna 365:llä jaettuna päivien määrällä saman ajanjakson aikana.
Lopetuspäivämääräksi määritellään viimeinen annostuspäivä plus 14 päivää.
Osallistujille, jotka eivät koskaan saaneet annostusta, päättymispäivä oli tutkimuksen päättymispäivä.
Tämä laskelma ottaa huomioon varhaiset keskeyttämiset tai seurannan menetykset ekstrapoloimalla jokaisen osallistujan SCPC-aste yhteen vuoteen.
|
Yksi vuosi
|
|
Sirppisoluihin liittyvien kipukriisien vuotuinen määrä (SCPC) - standardimediaania kohti
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
SCPC määritellään akuuttiksi kipujaksoksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä kuin vasookklusiivinen tapahtuma, joka vaatii lääkärikäynnin ja hoitoa suun kautta tai parenteraalisesti annettavilla huumausaineilla tai parenteraalisilla ei-steroidisilla tulehduskipulääkkeillä.
SCPC:n vuositaso määritellään potilaan kipukriisien kokonaismääränä satunnaistamisen päivämäärästä päättymispäivään kerrottuna 365:llä jaettuna päivien määrällä saman ajanjakson aikana.
Lopetuspäivämääräksi määritellään viimeinen annostuspäivä plus 14 päivää.
Osallistujille, jotka eivät koskaan saaneet annostusta, päättymispäivä oli tutkimuksen päättymispäivä.
Tämä laskelma ottaa huomioon varhaiset keskeyttämiset tai seurannan menetykset ekstrapoloimalla jokaisen osallistujan SCPC-aste yhteen vuoteen.
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen sairaalahoitopäivien määrä (tärkeä toissijainen päätepiste) Hodges-Lehmann-mediaani kohti
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Vuotuinen sairaalahoitopäivien määrä laskettiin jaettuna sairaalassa pidettyjen päivien määrällä 365 jaettuna päättymispäivämäärällä, josta on vähennetty satunnaistamisen päivämäärä plus yksi, jossa lopetuspäivämääräksi määritellään viimeinen annospäivä plus 14 päivää (henkilöille, jotka eivät koskaan saaneet annostusta, lopetuspäivämäärä oli yhtä suuri kuin tutkimuksen päättymispäivä, joka oli näiden potilaiden viimeinen yhteyspiste).
|
Yksi vuosi
|
|
Aika ensimmäiseen sirppisoluihin liittyvään kipukriisiin
Aikaikkuna: Jopa yksi vuosi
|
Aika ensimmäiseen SCPC:hen määritellään kuukausina satunnaistamisesta ensimmäiseen SCPC:hen.
Osallistuja, jolla ei ole SCPC:tä ennen tutkimuksen peruuttamista tai loppuun saattamista, katsotaan sensuroiduksi päättymispäivänä.
Lopetuspäivämäärä on viimeinen annos plus 14 päivää.
Osallistujille, jotka eivät koskaan saaneet annostusta, päättymispäivä on tutkimuksen päättymispäivä.
|
Jopa yksi vuosi
|
|
Aika toiseen sirppisoluihin liittyvään kipukriisiin
Aikaikkuna: Jopa yksi vuosi
|
Aika toiseen SCPC:hen määritellään kuukausina satunnaistamisesta toiseen SCPC:hen.
Potilasta, jolla on vähemmän kuin kaksi SCPC:tä ennen tutkimuksen peruuttamista tai loppuun saattamista, katsotaan sensuroiduksi lopetuspäivänä.
Lopetuspäivämäärä on viimeinen annos plus 14 päivää.
Potilaille, jotka eivät koskaan saaneet annostusta, päättymispäivä on tutkimuksen päättymispäivä.
|
Jopa yksi vuosi
|
|
Komplisoitumattomien sirppisoluihin liittyvien kipukriisien vuositaso Hodges-Lehmann-mediaania kohti
Aikaikkuna: Jopa yksi vuosi
|
Komplisoitumaton SCPC määritellään akuuttiksi kipujaksoksi, jolla ei ole tunnettua muuta syytä kivulle kuin vasookklusiivinen tapahtuma; vaativat käyntiä lääketieteellisessä laitoksessa; ja jotka vaativat hoitoa parenteraalisella tai oraalisella huumeella (mukaan lukien opiaatit) tai parenteraalisilla NSAID-lääkkeillä; mutta sitä EI luokitella akuuttiksi rintasyndroomaksi, maksan sekvestraatioksi, pernan sekvestraatioksi tai priapismiksi.
|
Jopa yksi vuosi
|
|
Akuutin rintasyndrooman vuositaso Hodges-Lehmann-mediaania kohden
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Akuutti rintasyndrooma (ACS) määritellään sellaisen uuden keuhkoinfiltraatin löydön perusteella, joka sisältää vähintään yhden täydellisen keuhkosegmentin, joka vastasi alveolaarista konsolidaatiota, mutta ei atelektaasia (kuten rintakehän röntgenkuva osoittaa).
Myös vähintään yhden seuraavista lisämerkeistä tai -oireista tulee olla: osallistujan on täytynyt ilmoittaa rintakipusta, yli 38,5 oC:n lämpötilasta, takypneasta, hengityksen vinkumisesta tai yskästä.
|
Yksi vuosi
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Muutos lähtötilanteesta kivun vaikeusasteen/kipuhäiriöiden alueella lyhyen kipukartoituksen (BPI) kyselylomakkeesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15, viikko 14, viikko 26, viikko 38, viikko 52 ja viikko 58, enintään 58 viikkoa
|
Potilaat suorittivat BPI-instrumentin ennalta määrätyillä tutkimuskäynneillä ennen hoito- ja seuranta-arviointivaiheita ja niiden aikana.
Potilaat suorittivat lyhyen kipuinventaarion pitkän muodon, 1 viikon palautuksen ilmoitetuilla ennalta määrätyillä tutkimuskäynneillä.
BPI on standardoitu itseraportoitu kyselylomake, joka on kehitetty antamaan tietoa kivun intensiteetistä (sensorinen ulottuvuus) sekä siitä, missä määrin kipu häiritsee toimintaa (reaktiivinen ulottuvuus).
BPI kysyy myös kivunlievitystä, kivun laatua ja potilaan käsitystä kivun syystä.
Koska kipu voi vaihdella melko paljon päivän aikana, BPI pyytää potilaita arvioimaan kipunsa kyselyyn vastatessaan (kipu nyt) ja myös pahimmillaan, vähiten ja keskiarvo edellisen viikon ajalta.
Kivun ja häiriön pisteytykset vaihtelevat 0:sta (ei kipua/ei häiriötä) 10:een (pahin kipu/täydellinen häiriö).
BPI-pisteytyskäsikirjaa käytettiin laskettaessa pisteet jokaiselle verkkotunnukselle.
|
Lähtötilanne, päivä 15, viikko 14, viikko 26, viikko 38, viikko 52 ja viikko 58, enintään 58 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 31. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH)
- R01FD004805 (FDA)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .