통증 위기가 있는 낫적혈구병 환자에서 수산화요소 치료 유무에 관계없이 SelG1의 안전성 및 영향을 평가하기 위한 연구 (SUSTAIN)
2020년 1월 21일 업데이트: Reprixys Pharmaceutical Corporation
겸상적혈구 관련 통증 위기가 있는 낫적혈구병 환자에서 수산화요소 치료 유무에 관계없이 SelG1의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중맹검, 12개월 연구
이 연구의 목적은 수산화요소를 복용하거나 복용하지 않는 낫적혈구병 환자에게 투여했을 때 임상시험용 약물 SelG1이 통증 위기의 발생을 예방하거나 줄이는 데 효과적인지 여부를 결정하는 것이었습니다. SelG1은 혈류의 다양한 세포가 서로 달라붙는 것을 방지합니다. 이러한 세포 간 상호 작용을 중지함으로써 SelG1은 작은 혈관이 막히는 것을 방지하여 통증 위기의 발생 및 심각성을 줄일 수 있습니다. SelG1의 다른 효과는 물론 약물의 안전성과 혈류에 머무는 기간도 평가했습니다.
자금 출처 - FDA 희귀의약품개발국(OOPD)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
198
단계
- 2 단계
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 낫적혈구병(HbSS, HbSC, HbSβ⁰-지중해빈혈 또는 HbSβ⁺-지중해빈혈)
- 수산화요소 또는 에리트로포이에틴을 투여받는 경우 최소 6개월 동안 치료를 처방받아야 하며 최소 3개월 동안 용량이 안정적이어야 합니다.
- 지난 12개월 동안 2~10번의 겸상적혈구 관련 통증 위기
주요 제외 기준:
- 연구 기간 동안 만성 수혈 프로그램 또는 교환 수혈 계획 중
- 헤모글로빈 <4.0g/dL
- 연구 중 수산화요소의 계획된 시작, 종료 또는 용량 변경
- 만성 항응고 요법(예: 아스피린 이외의 와파린, 헤파린)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 고용량 SelG1(Selg1 5.0mg/kg)
IV 주입, 50주차까지 4주에 한 번
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실험적: 저용량 SelG1(Selg1 2.5mg/kg)
IV 주입, 50주차까지 4주에 한 번
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플라시보_COMPARATOR: 위약
IV 주입, 50주차까지 4주에 한 번
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Hodges-Lehmann 중앙값당 겸상 적혈구 관련 통증 위기(SCPC)의 연간 비율
기간: 1년
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SCPC는 의료 시설 방문 및 경구 또는 비경구 마약 또는 비경구 비스테로이드성 항염증 약물로 치료를 필요로 하는 혈관폐쇄성 사건 외에 다른 의학적으로 확인된 원인이 없는 급성 통증 에피소드로 정의됩니다.
SCPC의 연간 비율은 무작위 배정 날짜부터 종료 날짜까지 발생하는 환자의 총 통증 위기 수에 365를 곱하고 동일한 기간 동안의 일수로 나눈 값으로 정의됩니다.
종료 날짜는 마지막 투여 날짜에 14일을 더한 날짜로 정의됩니다.
투여하지 않은 참가자의 경우 종료일은 연구 종료일이었습니다.
이 계산은 모든 참가자의 SCPC 비율을 1년으로 추정하여 조기 탈락 또는 후속 조치 실패를 설명합니다.
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1년
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겸상 적혈구 관련 통증 위기(SCPC)의 연간 비율 - 표준 중앙값 기준
기간: 1년
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SCPC는 의료 시설 방문 및 경구 또는 비경구 마약 또는 비경구 비스테로이드성 항염증 약물로 치료를 필요로 하는 혈관폐쇄성 사건 외에 다른 의학적으로 확인된 원인이 없는 급성 통증 에피소드로 정의됩니다.
SCPC의 연간 비율은 무작위 배정 날짜부터 종료 날짜까지 발생하는 환자의 총 통증 위기 수에 365를 곱하고 동일한 기간 동안의 일수로 나눈 값으로 정의됩니다.
종료 날짜는 마지막 투여 날짜에 14일을 더한 날짜로 정의됩니다.
투여하지 않은 참가자의 경우 종료일은 연구 종료일이었습니다.
이 계산은 모든 참가자의 SCPC 비율을 1년으로 추정하여 조기 탈락 또는 후속 조치 실패를 설명합니다.
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Hodges-Lehmann 중앙값당 연간 입원 일수(주요 2차 종료점)
기간: 1년
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연간 입원 일수는 입원 일수에 365를 곱하고 종료 날짜에서 무작위 추출 날짜를 뺀 날짜에 1을 더한 값으로 계산했습니다. 여기서 종료 날짜는 마지막 투여 날짜에 14일을 더한 것으로 정의됩니다(투여하지 않은 피험자의 경우, 종료 날짜는 연구 종료 날짜와 같으며, 이 날짜는 이들 환자의 마지막 사이트 접촉이었습니다.
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1년
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겸상적혈구 관련 통증 위기가 처음 발생하기까지의 시간
기간: 최대 1년
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첫 번째 SCPC까지의 시간은 무작위 배정에서 첫 번째 SCPC까지의 개월 수로 정의됩니다.
연구가 철회 또는 완료되기 전에 SCPC가 없는 참가자는 종료 날짜에 검열된 것으로 간주됩니다.
종료일은 마지막 용량 + 14일로 정의됩니다.
투여한 적이 없는 참가자의 경우 종료일은 연구 종료일입니다.
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최대 1년
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두 번째 겸상 적혈구 관련 통증 위기까지의 시간
기간: 최대 1년
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두 번째 SCPC까지의 시간은 무작위화에서 두 번째 SCPC까지의 개월 수로 정의됩니다.
연구가 철회되거나 완료되기 전에 2개 미만의 SCPC를 가진 환자는 종료일 시점에 중도절단된 것으로 간주됩니다.
종료일은 마지막 용량 + 14일로 정의됩니다.
투여한 적이 없는 환자의 경우 종료일은 연구 종료일입니다.
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최대 1년
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Hodges-Lehmann 중앙값당 단순 낫적혈구 관련 통증 위기의 연간 비율
기간: 최대 1년
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복잡하지 않은 SCPC는 혈관폐색 사건 외에 통증에 대해 알려진 원인이 없는 급성 통증 에피소드로 정의됩니다. 의료 시설 방문이 필요한 경우 비경구 또는 경구 마약(아편제 포함) 또는 비경구 NSAID를 사용한 치료가 필요한 경우 그러나 급성 흉부 증후군, 간 격리, 비장 격리 또는 지속발기증으로 분류되지는 않습니다.
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최대 1년
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Hodges-Lehmann 중앙값당 급성 흉부 증후군의 연간 발생률
기간: 1년
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급성 흉부 증후군(ACS)은 폐포 경화와 일치하지만 무기폐(흉부 X-선으로 표시된 바와 같이)를 제외한 적어도 하나의 완전한 폐 분절을 포함하는 새로운 폐 침윤의 발견에 기초하여 정의됩니다.
다음 추가 징후 또는 증상 중 적어도 하나가 있어야 합니다. 참가자는 흉통, 38.5oC 이상의 체온, 빈호흡, 쌕쌕거림 또는 기침을 보고해야 했습니다.
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1년
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환자가 보고한 결과: 간략한 통증 목록(BPI) 설문지에서 통증 중증도/통증 간섭 영역의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 15일차, 14주차, 26주차, 38주차, 52주차, 58주차, 최대 58주
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BPI 도구는 치료 및 후속 평가 단계 이전 및 동안 사전 지정된 연구 방문에서 환자에 의해 완료되었습니다.
환자들은 지정된 사전 지정된 연구 방문에서 간략한 통증 인벤토리 긴 형식의 1주 리콜을 완료했습니다.
BPI는 통증의 강도(감각적 차원)와 통증이 기능을 방해하는 정도(반응적 차원)에 대한 정보를 제공하기 위해 개발된 표준화된 자가 보고 설문지입니다.
BPI는 또한 통증 완화, 통증의 질 및 통증 원인에 대한 환자의 인식에 대한 질문을 합니다.
통증은 하루 동안 매우 다양할 수 있기 때문에 BPI는 환자에게 설문지에 응답할 때(현재 통증), 그리고 지난 주 동안의 최악, 최소 및 평균 통증을 평가하도록 요청합니다.
통증 및 장애에 대한 점수 범위는 0(통증 없음/장애 없음)에서 10(최악의 통증/완전한 장애)까지입니다.
BPI 채점 매뉴얼을 사용하여 각 영역의 점수를 계산했습니다.
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기준선, 15일차, 14주차, 26주차, 38주차, 52주차, 58주차, 최대 58주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 9일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH : 국립보건원)
- R01FD004805 (FDA)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .