Estudo para avaliar a segurança e o impacto da SelG1 com ou sem terapia com hidroxiureia em pacientes com doença falciforme com crises de dor (SUSTAIN)
21 de janeiro de 2020 atualizado por: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Um estudo de fase II, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de 12 meses para avaliar a segurança e a eficácia de SelG1 com ou sem terapia com hidroxiureia em pacientes com doença falciforme com crises de dor relacionadas à doença falciforme
O objetivo deste estudo foi determinar se o medicamento experimental SelG1, quando administrado a pacientes com doença falciforme, tomando ou não hidroxiureia, era eficaz na prevenção ou redução da ocorrência de crises de dor. SelG1 impede que várias células na corrente sanguínea se unam. Ao interromper essas interações célula-célula, o SelG1 pode impedir que pequenos vasos sanguíneos sejam bloqueados e, portanto, reduzir a ocorrência e a gravidade das crises de dor. Outros efeitos do SelG1 foram avaliados, bem como a segurança do medicamento e quanto tempo ele permaneceu na corrente sanguínea.
Fonte de Financiamento - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
198
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro, Brasil
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São Paulo, Brasil
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Bahia
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Salvador, Bahia, Brasil
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
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Mobile, Alabama, Estados Unidos
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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Oakland, California, Estados Unidos
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Orange, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Florida
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Daytona Beach, Florida, Estados Unidos
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Augusta, Georgia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Peoria, Illinois, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
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Newark, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos
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Brooklyn, New York, Estados Unidos
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos
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Sumter, South Carolina, Estados Unidos
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos
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Richmond, Virginia, Estados Unidos
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Kingston, Jamaica
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Doença falciforme (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talassemia ou HbSβ⁺-talassemia)
- Se estiver recebendo hidroxiureia ou eritropoietina, o tratamento deve ter sido prescrito por pelo menos 6 meses, com dose estável por pelo menos 3 meses
- Entre 2 e 10 crises de dor relacionadas à anemia falciforme nos últimos 12 meses
Principais Critérios de Exclusão:
- Em um programa de transfusão crônica ou planejando transfusão de troca durante o estudo
- Hemoglobina <4,0 g/dL
- Início planejado, término ou alteração da dose de hidroxiureia durante o estudo
- Receber terapia anticoagulante crônica (por exemplo, varfarina, heparina) exceto aspirina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: SelG1 de alta dose (Selg1 5,0 mg/kg)
Infusão IV, uma vez a cada 4 semanas até a Semana 50
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EXPERIMENTAL: SelG1 de baixa dose (Selg1 2,5 mg/kg)
Infusão IV, uma vez a cada 4 semanas até a Semana 50
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Infusão IV, uma vez a cada 4 semanas até a Semana 50
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anual de crises de dor relacionadas à anemia falciforme (SCPC) por Hodges-Lehmann Mediana
Prazo: Um ano
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Um SCPC é definido como um episódio agudo de dor sem outra causa clinicamente determinada além de um evento vaso-oclusivo que requer uma visita a um centro médico e tratamento com narcóticos orais ou parenterais, ou anti-inflamatórios não esteróides parenterais.
A taxa anual de SCPC é definida como o número total de crises de dor para um paciente ocorrendo desde a data de randomização até a data final multiplicado por 365 dividido pelo número de dias durante o mesmo período de tempo.
A data final é definida como a data da última dose mais 14 dias.
Para participantes nunca administrados, a data final foi a data final do estudo.
Esse cálculo leva em conta as desistências precoces ou a perda de acompanhamento, extrapolando a taxa SCPC de cada participante para um ano.
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Um ano
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Taxa anual de crises de dor relacionadas à anemia falciforme (SCPC) - por mediana padrão
Prazo: Um ano
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Um SCPC é definido como um episódio agudo de dor sem outra causa clinicamente determinada além de um evento vaso-oclusivo que requer uma visita a um centro médico e tratamento com narcóticos orais ou parenterais, ou anti-inflamatórios não esteróides parenterais.
A taxa anual de SCPC é definida como o número total de crises de dor para um paciente ocorrendo desde a data de randomização até a data final multiplicado por 365 dividido pelo número de dias durante o mesmo período de tempo.
A data final é definida como a data da última dose mais 14 dias.
Para participantes nunca administrados, a data final foi a data final do estudo.
Esse cálculo leva em conta as desistências precoces ou a perda de acompanhamento, extrapolando a taxa SCPC de cada participante para um ano.
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Um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anual de dias hospitalizados (desfecho secundário principal) por Hodges-Lehmann Median
Prazo: Um ano
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A taxa anual de dias hospitalizados foi calculada como o número de dias hospitalizados multiplicado por 365 dividido pela data final menos a data de randomização mais um onde a data final é definida como a data da última dose mais 14 dias (para indivíduos nunca administrados, a a data final igualou a data final do estudo, que foi o último contato do local para esses pacientes).
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Um ano
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Tempo para a primeira crise de dor relacionada à anemia falciforme
Prazo: Até um ano
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O tempo até o primeiro SCPC é definido como meses desde a randomização até o primeiro SCPC.
Um participante sem SCPC antes da retirada ou conclusão do estudo é considerado censurado no momento da data final.
A data final é definida como a última dose mais 14 dias.
Para participantes nunca administrados, a data final é a data final do estudo.
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Até um ano
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Hora da segunda crise de dor relacionada à anemia falciforme
Prazo: Até um ano
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O tempo até o segundo SCPC é definido como meses desde a randomização até o segundo SCPC.
Um paciente com menos de dois SCPC antes da retirada ou conclusão do estudo é considerado censurado no momento da data final.
A data final é definida como a última dose mais 14 dias.
Para pacientes nunca administrados, a data final é a data final do estudo.
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Até um ano
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Taxa anual de crise de dor relacionada à anemia falciforme não complicada por mediana de Hodges-Lehmann
Prazo: Até um ano
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O SCPC não complicado é definido como um episódio agudo de dor sem causa conhecida para dor além de um evento vaso-oclusivo; exigindo uma visita a um centro médico; e necessitando de tratamento com um narcótico parenteral ou oral (incluindo opiáceos), ou AINEs parenterais; mas NÃO é classificado como síndrome torácica aguda, sequestro hepático, sequestro esplênico ou priapismo.
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Até um ano
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Taxa Anual de Síndrome Torácica Aguda Por Hodges-Lehmann Mediana
Prazo: Um ano
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A Síndrome Torácica Aguda (SCA) é definida com base no achado de um novo infiltrado pulmonar envolvendo pelo menos um segmento pulmonar completo consistente com consolidação alveolar, mas excluindo atelectasia (indicada por radiografia de tórax).
Pelo menos um dos seguintes sinais ou sintomas adicionais também precisa estar presente: o participante deve ter relatado dor no peito, temperatura superior a 38,5oC, taquipnéia, chiado ou tosse.
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Um ano
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Resultado relatado pelo paciente: alteração da linha de base na gravidade da dor/domínio de interferência na dor a partir do questionário do inventário breve de dor (BPI)
Prazo: Linha de base, Dia 15, Semana 14, Semana 26, Semana 38, Semana 52 e Semana 58, até 58 semanas
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O instrumento BPI foi preenchido pelos pacientes em visitas de estudo pré-especificadas antes e durante as fases de avaliação de tratamento e acompanhamento.
Os pacientes completaram o breve inventário de dor de forma longa, recordação de 1 semana nas visitas de estudo pré-especificadas indicadas.
O BPI é um questionário padronizado de autorrelato desenvolvido para fornecer informações sobre a intensidade da dor (a dimensão sensorial), bem como o grau em que a dor interfere na função (a dimensão reativa).
O BPI também faz perguntas sobre o alívio da dor, a qualidade da dor e a percepção do paciente sobre a causa da dor.
Uma vez que a dor pode ser bastante variável ao longo de um dia, o BPI pede aos pacientes que avaliem sua dor no momento de responder ao questionário (dor agora), e também no seu pior, mínimo e média na semana anterior.
As pontuações para dor e interferência variam de 0 (sem dor/sem interferência) a 10 (pior dor/interferência total).
O manual de pontuação BPI foi usado para calcular as pontuações para cada domínio.
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Linha de base, Dia 15, Semana 14, Semana 26, Semana 38, Semana 52 e Semana 58, até 58 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de março de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
1 de março de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de julho de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
10 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
31 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH)
- R01FD004805 (FDA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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