Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og virkningen af ​​SelG1 med eller uden hydroxyurea-terapi hos patienter med seglcellesygdomme med smertekriser (SUSTAIN)

21. januar 2020 opdateret af: Reprixys Pharmaceutical Corporation

Et fase II, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, 12-måneders studie til vurdering af sikkerhed og effektivitet af SelG1 med eller uden hydroxyurea-terapi hos patienter med seglcellesygdomme med seglcelle-relaterede smertekriser

Formålet med denne undersøgelse var at afgøre, om undersøgelseslægemidlet SelG1, når det blev givet til seglcelle-patienter, der enten tog eller ikke tog hydroxyurinstof, var effektivt til at forebygge eller reducere forekomsten af ​​smertekriser. SelG1 forhindrer forskellige celler i blodbanen i at klæbe sammen. Ved at stoppe disse celle-celle-interaktioner kan SelG1 forhindre, at små blodkar bliver blokeret og derfor reducere forekomsten og sværhedsgraden af ​​smertekriser. Andre virkninger af SelG1 blev evalueret, såvel som lægemidlets sikkerhed og hvor længe det blev i blodbanen.

Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

198

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • Orange, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Forenede Stater
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
      • Sumter, South Carolina, Forenede Stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Seglcellesygdom (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-thalassæmi eller HbSβ⁺-thalassæmi)
  • Hvis du får hydroxyurinstof eller erythropoietin, skal behandlingen have været ordineret i mindst 6 måneder, med dosis stabil i mindst 3 måneder
  • Mellem 2 og 10 seglcelle-relaterede smertekriser inden for de seneste 12 måneder

Nøgleekskluderingskriterier:

  • På et kronisk transfusionsprogram eller planlægning af udvekslingstransfusion under undersøgelsen
  • Hæmoglobin <4,0 g/dL
  • Planlagt initiering, afslutning eller dosisændring af hydroxyurinstof under undersøgelsen
  • Modtager kronisk antikoagulationsbehandling (f. warfarin, heparin) bortset fra aspirin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Højdosis SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
IV-infusion, én gang hver 4. uge til og med uge 50
Medicin: SelG1
EKSPERIMENTEL: Lavdosis SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
IV-infusion, én gang hver 4. uge til og med uge 50
Medicin: SelG1
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
IV-infusion, én gang hver 4. uge til og med uge 50
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig rate af seglcelle-relaterede smertekriser (SCPC) pr. Hodges-Lehmann median
Tidsramme: Et år
En SCPC er defineret som en akut episode af smerte uden anden medicinsk bestemt årsag end en vasookklusiv hændelse, der kræver et lægebesøg og behandling med orale eller parenterale narkotika eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler. Den årlige rate af SCPC er defineret som det samlede antal smertekriser for en patient, der opstår fra randomiseringsdatoen til slutdatoen ganget med 365 divideret med antallet af dage i den samme tidsperiode. Slutdato er defineret som dato for sidste dosis plus 14 dage. For deltagere, der aldrig fik doseret, var slutdatoen slutdatoen for undersøgelsen. Denne beregning tager højde for tidlige frafald eller tabt til opfølgning ved at ekstrapolere SCPC-raten for hver deltager til et år.
Et år
Årlig rate af seglcelle-relaterede smertekriser (SCPC) - pr. standard median
Tidsramme: Et år
En SCPC er defineret som en akut episode af smerte uden anden medicinsk bestemt årsag end en vasookklusiv hændelse, der kræver et lægebesøg og behandling med orale eller parenterale narkotika eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler. Den årlige rate af SCPC er defineret som det samlede antal smertekriser for en patient, der opstår fra randomiseringsdatoen til slutdatoen ganget med 365 divideret med antallet af dage i den samme tidsperiode. Slutdato er defineret som dato for sidste dosis plus 14 dage. For deltagere, der aldrig fik doseret, var slutdatoen slutdatoen for undersøgelsen. Denne beregning tager højde for tidlige frafald eller tabt til opfølgning ved at ekstrapolere SCPC-raten for hver deltager til et år.
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig antal indlagte dage (sekundært nøgleslutpunkt) pr. Hodges-Lehmann Median
Tidsramme: Et år
Den årlige frekvens af indlagte dage blev beregnet som antallet af dage indlagt ganget med 365 divideret med slutdatoen minus datoen for randomisering plus én, hvor slutdatoen er defineret som datoen for sidste dosis plus 14 dage (for forsøgspersoner, der aldrig blev doseret, slutdatoen svarede til slutdatoen for undersøgelsen, som var den sidste kontakt på stedet for disse patienter).
Et år
Tid til første seglcelle-relateret smertekrise
Tidsramme: Op til et år
Tid til første SCPC er defineret som måneder fra randomisering til første SCPC. En deltager uden SCPC før tilbagetrækning eller afslutning af undersøgelsen betragtes som censureret på tidspunktet for slutdatoen. Slutdato er defineret som den sidste dosis plus 14 dage. For deltagere, der aldrig har fået doseret, er slutdatoen slutdatoen for undersøgelsen.
Op til et år
Tid til anden seglcelle-relateret smertekrise
Tidsramme: Op til et år
Tid til anden SCPC er defineret som måneder fra randomisering til anden SCPC. En patient med mindre end to SCPC før tilbagetrækning eller afslutning af undersøgelsen betragtes som censureret på tidspunktet for slutdatoen. Slutdato er defineret som den sidste dosis plus 14 dage. For patienter, der aldrig er blevet doseret, er slutdatoen slutdatoen for undersøgelsen.
Op til et år
Årlig rate af ukomplicerede seglcelle-relateret smertekrise pr. Hodges-Lehmann median
Tidsramme: Op til et år
Ukompliceret SCPC er defineret som en akut smerteepisode uden kendt årsag til smerte ud over en vasookklusiv hændelse; kræve et besøg på en medicinsk facilitet; og kræver behandling med et parenteralt eller oralt narkotikum (herunder opiater) eller parenterale NSAID'er; men er IKKE klassificeret som et akut thoraxsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Op til et år
Årlig rate af akut brystsyndrom pr. Hodges-Lehmann Median
Tidsramme: Et år
Akut brystsyndrom (ACS) er defineret på grundlag af fundet af et nyt lungeinfiltrat, der involverer mindst ét ​​komplet lungesegment, som var i overensstemmelse med alveolær konsolidering, men ekskluderer atelektase (som indikeret ved røntgen af ​​thorax). Mindst et af følgende yderligere tegn eller symptomer skal også være til stede: en deltager skulle have rapporteret brystsmerter, en temperatur på mere end 38,5oC, takypnø, hvæsende vejrtrækning eller hoste.
Et år
Patientrapporteret resultat: Ændring fra baseline i smertesværhedsgrad/smerteinterferensdomæne fra kort smerteoversigt (BPI) spørgeskema
Tidsramme: Baseline, dag 15, uge ​​14, uge ​​26, uge ​​38, uge ​​52 og uge 58, op til 58 uger
BPI-instrumentet blev udfyldt af patienterne ved forudspecificerede undersøgelsesbesøg før og under behandlings- og opfølgningsevalueringsfaserne. Patienterne gennemførte den korte smerteopgørelse i lang form, 1 uges tilbagekaldelse ved de angivne forudspecificerede undersøgelsesbesøg. BPI er et standardiseret selvrapporteret spørgeskema udviklet til at give information om intensiteten af ​​smerte (den sensoriske dimension) samt i hvilken grad smerte interfererer med funktionen (den reaktive dimension). BPI stiller også spørgsmål om smertelindring, smertekvalitet og patientens opfattelse af årsagen til smerten. Da smerte kan være ret varierende over en dag, beder BPI patienterne om at vurdere deres smerte på tidspunktet for besvarelsen af ​​spørgeskemaet (smerte nu), og også når det er værst, mindst og gennemsnitligt over den foregående uge. Scoringerne for smerte og interferens har et område fra 0 (ingen smerte/ingen interferens) til 10 (værste smerte/komplet interferens). BPI-scoringsmanualen blev brugt til at beregne scores for hvert domæne.
Baseline, dag 15, uge ​​14, uge ​​26, uge ​​38, uge ​​52 og uge 58, op til 58 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Reprixys Pharmaceutical Corporation

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Food and Drug Administration (FDA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2013

Først opslået (SKØN)

10. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

31. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SelG1-00005
  • R44HL093893 (NIH)
  • R01FD004805 (FDA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner