レット症候群の女児に対する酢酸グラチラマーの治療効果を調査する非盲検探索研究
2014年2月3日 更新者：Prof. Bruria Ben-Zeev MD、Sheba Medical Center
女子ウォスレット症候群に対する酢酸グラチラマー（コパキソン®）の治療効果を調査する非盲検探索研究
主な目的: 酢酸グラチラマー (GA) による 6 か月の治療により、レット症候群の若い女の子のてんかん活動が減少するという仮説を検証すること。
主な安全性の目的:これらの患者における GA による 6 か月間の治療の安全性と忍容性を評価すること。
二次的な目的:
- 酢酸グラチラマー (GA) による 6 か月の治療により呼吸機能障害が改善されるという仮説を検証するため。
- 一般的な行動コミュニケーション、手の常同行動、摂食、睡眠、その他の自律神経症状（胃腸症状や心臓症状）に対する GA 治療の効果を評価する。
- 身体の発達に対する GA 治療の効果を評価する。
主要評価項目: 24 時間の EEG で記録されたてんかん様活動の改善。
主要な安全性エンドポイント: 治療関連の AE の頻度と重症度 (安全検査室のパラメーターを含む)。
二次エンドポイント:
- 非侵襲性呼吸誘導プレチスモグラフィー (NoxT3 デバイス) と両親の日記で測定した、息止めと過換気のスコアの改善。
- 研究者によって評価され（カーとナイドゥが検証した重症度スコアに基づいて）、両親の日記に記録された、一般的な行動、コミュニケーション、摂食および運動能力の変化。
- 両親の日記に報告されている発作頻度の減少。
- 睡眠日記に記録される睡眠スケジュールの改善。
- 身長と体重の変化。 対象者：レット症候群（RTT）と診断された6歳から15歳の少女10名 研究デザイン：これは、RTTと診断された少女10名を対象とした、単一施設の探索的、非盲検の研究である。 この研究は、スクリーニングとベースライン評価、初期および最終用量設定期間、治療期間、および研究終了後のフォローアップの 4 つの部分で構成されます。
治験製品:酢酸グラチラマー (Copaxone®、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) サンプルサイズの検討: 計画された患者 10 人のサンプルサイズは、この第 1 相探索的概念実証研究では研究者によって適切であると考えられました。 この研究では統計的有意性や統計的検出力が示されることは期待されておらず、研究のエンドポイントの傾向のみが示されることが期待されています。 各患者は自分自身の対照として機能します。
研究期間: 患者あたり約 8 か月 (最大 2 週間の治療前評価、6 か月の初回投与期間と治療期間、および研究終了後の来院を含む)。
全体的な研究期間: 研究は 12 か月以内に完了すると予想されます (採用率によって異なります)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ramat Gan、イスラエル
- 募集
- Sheba medical center
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コンタクト：
- BRURIA BEN ZEEV, MD
- 電話番号：+972 3 5302687
- メール：Bruria.BenZeev@sheba.health.gov.il
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コンタクト：
- Irit Avisar, R.N M.A
- 電話番号：+972544222786
- メール：irit.avisar@sheba.health.gov.il
-
主任研究者：
- Bruria Ben Zeev, MD
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副調査官：
- ANDREEA NISSENKORN, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 女性、6～15歳（両端を含む）。
- 両親または法定後見人が研究参加について書面によるインフォームドコンセントを提出している患者。
- RTT の診断 (古典的または変異型)。国際的に合意された 2010 年の RetSearch 基準に従って定義されます [4]。
- MECP2遺伝子における遺伝的に定義された病理学的変化（点突然変異または欠失）の証拠
- EEGで記録されたてんかん様活動が既知の患者。
- 正常範囲内の血圧と心拍数（血圧：収縮期 90 ～ 140 mmHg、拡張期 50 ～ 90 mmHg、心拍数 40 ～ 120 拍/分）
- 研究者の判断によれば、研究への参加が禁忌とならない心電図（ECG）。
- スクリーニング時の血液学、血液化学検査で臨床的に重大な異常なし。
- 親は研究の要件を理解でき、研究の要件に喜んで従う必要があります。
除外基準:
- レット症候群に関連することが知られている以外の医学的問題または慢性疾患で、治験責任医師の判断で治験薬の投与が禁忌である。
- 重度の呼吸機能障害（気管切開術および/または1日あたり少なくとも4時間の慢性酸素療法および/または繰り返しの誤嚥性肺炎として定義され、過去1年間に少なくとも4回）。
- -研究開始前の過去6ヶ月間に始まった難治性発作。
- グラチラマーまたはマンニトールに対する既知の過敏症。
- 別の臨床研究への参加。
- 研究者やスタッフとうまくコミュニケーションをとることができず、研究手順やフォローアップに従うことができない患者の親
- 同意書に署名することに消極的な患者の親。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コパキソン
酢酸グラチラマー (Copaxone®、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg を毎日、または用量設定期間で決められた間隔で投与。
投与は、上腕の後ろ（2 箇所）、大腿部の前面および外側（2 箇所）、臀部上部/臀部後部（2 箇所）、および胃（腹部）の身体のさまざまな領域の皮下に行います。
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GA は Th2 細胞の強力な誘導物質であり、これらの免疫細胞を調節して高レベルの神経栄養因子、特に BDNF を分泌します。
誘導された細胞は血液脳関門 (BBB) を通過し、CNS に蓄積し、BDNF およびその他の調節物質をその場で発現します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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24 時間の EEG で記録されたてんかん様活動の改善。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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1.非侵襲性呼吸インダクタンスプレチスモグラフィー（NoxT3デバイス）と両親の日記で測定した、息止めと過換気のスコアリングの改善。
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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2. 研究者によって評価され（カーとナイドゥが検証した重症度スコアに基づいて）両親の日記に記録された、一般的な行動、コミュニケーション、摂食および運動能力の変化。
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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両親の日記に報告されている発作頻度の減少。
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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睡眠日記に記録される睡眠スケジュールの改善。
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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身長と体重の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bruria Ben Zeev, prof.、Sheba medical center
- 主任研究者：Andreea Nissenkorn, Dr.、Sheba medical center
- スタディディレクター：Irit Avisar, R.N M.A、Sheba medical center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年1月1日
一次修了 (予想される)
2014年9月1日
研究の完了 (予想される)
2015年2月1日
試験登録日
最初に提出
2013年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月23日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月3日
最終確認日
2014年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。