Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie eksploracyjne mające na celu zbadanie wpływu leczenia octanem glatirameru na dziewczęta z zespołem Wotha-Retta

3 lutego 2014 zaktualizowane przez: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Otwarte badanie eksploracyjne mające na celu zbadanie wpływu leczenia octanem glatirameru (Copaxone®) na dziewczęta z zespołem Woth-Retta

Główny cel: przetestowanie hipotezy, że 6-miesięczna terapia octanem glatirameru (GA) zmniejsza aktywność padaczkową u młodych dziewcząt z zespołem Retta.

Główny cel dotyczący bezpieczeństwa: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji 6-miesięcznego leczenia GA u tych pacjentów.

Cele drugorzędne:

  1. Aby przetestować hipotezę, że 6-miesięczna terapia octanem glatirameru (GA) poprawia dysfunkcję układu oddechowego.
  2. Ocena wpływu leczenia GA na ogólną komunikację behawioralną, stereotypizację rąk, jedzenie, sen i inne objawy autonomiczne: żołądkowo-jelitowe i sercowe.
  3. Ocena wpływu leczenia GA na rozwój organizmu.

Pierwszorzędowy punkt końcowy: Poprawa aktywności padaczkowopodobnej zarejestrowana w 24-godzinnym zapisie EEG.

Pierwszorzędowy punkt końcowy bezpieczeństwa: Częstotliwość i nasilenie AE związanych z leczeniem (w tym parametry laboratoryjne bezpieczeństwa).

Drugorzędowe punkty końcowe:

  1. Poprawa oceny wstrzymania oddechu i hiperwentylacji, mierzona za pomocą nieinwazyjnej pletyzmografii indukcyjności oddechowej (urządzenie NoxT3) i dzienników rodziców.
  2. Zmiany w ogólnym zachowaniu, komunikacji, karmieniu i zdolnościach motorycznych oceniane przez badacza (w oparciu o potwierdzoną przez Kerra i Naidu skalę nasilenia) i odnotowywane w dzienniczkach rodziców.
  3. Zmniejszenie częstości napadów, jak odnotowano w dzienniczkach rodziców.
  4. Poprawa harmonogramu snu zgodnie z zapisem w dzienniku snu.
  5. Zmiana wzrostu i wagi. Populacja: Dziesięć dziewcząt w wieku od 6 do 15 lat, u których zdiagnozowano zespół Retta (RTT). Projekt badania: Jest to jednoośrodkowe, eksploracyjne, otwarte badanie z udziałem 10 dziewcząt, u których zdiagnozowano RTT. Badanie będzie składać się z czterech części: ocena przesiewowa i wyjściowa, okres ustalania dawki początkowej i końcowej, okres leczenia i obserwacja po zakończeniu badania.

Badany produkt: octan glatirameru (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Rozważanie dotyczące wielkości próby: Zaplanowana wielkość próby 10 pacjentów została uznana przez badacza za odpowiednią dla tej fazy I wstępnego badania potwierdzającego słuszność koncepcji. Nie oczekuje się, że badanie wykaże istotność statystyczną lub moc statystyczną, a jedynie trend dla punktów końcowych badania. Każdy pacjent będzie służył jako jej własna kontrola.

Czas trwania badania: Około 8 miesięcy na pacjenta (w tym do 2 tygodni oceny przed leczeniem, 6 miesięcy dawki początkowej i okresu leczenia oraz wizyty na zakończenie badania).

Całkowity czas trwania badania: oczekuje się, że badanie zostanie zakończone w ciągu 12 miesięcy (w zależności od tempa rekrutacji).

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kobiety, wiek 6-15 lat (włącznie).
  2. Pacjenci, których rodzice lub opiekunowie prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.
  3. Rozpoznanie RTT (klasyczne lub wariantowe), zdefiniowane zgodnie z międzynarodowymi kryteriami RetSearch z 2010 roku [4].
  4. Dowód na genetycznie zdefiniowaną zmianę patologiczną w genie MECP2 (mutacja punktowa lub delecja)
  5. Pacjenci ze znaną aktywnością padaczkopodobną zarejestrowaną w EEG.
  6. Ciśnienie krwi i tętno w granicach normy (ciśnienie krwi: skurczowe 90-140 mmHg; rozkurczowe 50-90 mmHg, tętno 40-120 uderzeń na minutę
  7. Elektrokardiogram (EKG), który w ocenie Badacza nie stanowi przeciwwskazania do udziału w badaniu.
  8. Brak klinicznie istotnych nieprawidłowości w badaniach hematologicznych, laboratoryjnych badaniach biochemicznych krwi podczas badań przesiewowych.
  9. Rodzice muszą być w stanie zrozumieć wymagania badania i muszą być chętni do przestrzegania wymagań badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakikolwiek problem medyczny lub choroba przewlekła poza tymi, o których wiadomo, że są związane z zespołem Retta, które w ocenie badacza stanowią przeciwwskazanie do podania badanego leku.
  2. Ciężka dysfunkcja układu oddechowego (definiowana jako tracheostomia i/lub przewlekła tlenoterapia co najmniej 4 godziny dziennie i/lub powtarzające się zachłystowe zapalenie płuc – co najmniej 4 w ciągu ostatniego roku).
  3. Napady oporne na leczenie, które rozpoczęły się w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  4. Znana nadwrażliwość na glatiramer lub mannitol.
  5. Udział w innym badaniu klinicznym.
  6. Rodzice pacjenta, którzy nie są w stanie dobrze komunikować się z badaczem i personelem oraz przestrzegać procedur badania i obserwacji
  7. Rodzice pacjenta, którzy nie chcą podpisać formularza zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Copaxone
Octan glatirameru (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg dziennie lub w odstępie czasu określonym w okresie ustalania dawki. Podanie będzie podskórne w różne miejsca na ciele: tylną część ramion (2 obszary), przednią i zewnętrzną część ud (2 obszary), górną część pośladków/tylne biodra (2 obszary) i brzuch (brzuch).
Lek: Octan glatirameru (Copaxone®)
GA jest silnym induktorem komórek Th2 i moduluje te komórki odpornościowe w celu wydzielania wysokich poziomów czynników neurotroficznych, zwłaszcza BDNF. Zaindukowane komórki przekraczają barierę krew-mózg (BBB), gromadzą się w OUN i eksprymują BDNF i inne substancje regulacyjne in situ.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poprawa aktywności padaczkowopodobnej zarejestrowana w 24-godzinnym EEG.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
1. Poprawa oceny wstrzymania oddechu i hiperwentylacji, mierzona za pomocą nieinwazyjnej pletyzmografii indukcyjności oddechowej (aparat NoxT3) i dzienników rodziców.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy
2. Zmiany w ogólnym zachowaniu, komunikacji, karmieniu i zdolnościach motorycznych ocenione przez badacza (w oparciu o potwierdzoną przez Kerra i Naidu skalę nasilenia) i odnotowane w dzienniczkach rodziców.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy
Zmniejszenie częstości napadów, jak odnotowano w dzienniczkach rodziców.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy
Poprawa harmonogramu snu zgodnie z zapisem w dzienniku snu.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy
Zmiana wzrostu i wagi
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
  • Główny śledczy: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
  • Dyrektor Studium: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lutego 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na Octan glatirameru (Copaxone®)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj