Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, eksplorativt studie for at undersøge behandlingseffekten af ​​Glatirameracetat på piger med Rett-syndrom

3. februar 2014 opdateret af: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Et åbent, eksplorativt studie for at undersøge behandlingseffekten af ​​Glatiramer Acetat (Copaxone ®) på piger med Rett-syndrom

Primært mål: At teste hypotesen om, at 6 måneders behandling med glatirameracetat (GA) nedsætter epileptiform aktivitet hos unge piger med Rett syndrom.

Primært sikkerhedsmål: At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​6 måneders behandling med GA hos disse patienter.

Sekundære mål:

  1. For at teste hypotesen om, at 6 måneders behandling med glatirameracetat (GA) forbedrer respiratorisk dysfunktion.
  2. At evaluere effekten af ​​GA-behandling på generel adfærdskommunikation, håndstereotyper, fodring, søvn og andre autonome symptomer: gastrointestinale og hjertesygdomme.
  3. At vurdere effekten af ​​GA-behandling på den kropslige udvikling.

Primært endepunkt: Forbedring af epileptiform aktivitet som registreret i et 24-timers EEG.

Primært sikkerhedsendepunkt: Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (inklusive sikkerhedslaboratorieparametre).

Sekundære endepunkter:

  1. Forbedring i scoring af vejrtrækningsstop og hyperventilation, målt med ikke-invasiv respiratorisk induktans plethysmografi (NoxT3-enhed) og forældres dagbøger.
  2. Ændringer i generel adfærd, kommunikation, fodring og motoriske færdigheder som vurderet af investigator (baseret på Kerr og Naidu validerede sværhedsgrader) og registreret i forældrenes dagbog.
  3. Fald i anfaldshyppighed som rapporteret i forældrenes dagbog.
  4. Forbedring af søvnplanen som registreret i en søvndagbog.
  5. Ændring i højde og vægt. Befolkning: Ti piger, 6 til 15 år, diagnosticeret med Rett syndrom (RTT) Undersøgelsesdesign: Dette er et enkelt-center, undersøgende, åbent, studie i 10 piger diagnosticeret med RTT. Undersøgelsen vil bestå af fire dele: Screening og baselinevurderinger, indledende og endelig dosisindstillingsperiode, behandlingsperiode og opfølgning ved afslutningen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsesprodukt: Glatirameracetat (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Prøvestørrelsesovervejelse: Den planlagte prøvestørrelse på 10 patienter blev anset for tilstrækkelig af investigator til denne fase I eksplorative proof-of-concept-undersøgelse. Studiet forventes ikke at vise statistisk signifikans eller statistisk styrke, kun en tendens for undersøgelsens endepunkter. Hver patient vil tjene som sin egen kontrol.

Undersøgelsens varighed: Cirka 8 måneder pr. patient (inklusive op til 2 ugers vurdering før behandling, 6 måneders initial dosis og behandlingsperioder og afslutning af studiebesøg).

Samlet studievarighed: Studiet forventes afsluttet inden for 12 måneder (afhængig af rekrutteringshastigheden).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinder, alderen 6-15 år (inklusive).
  2. Patienter, hvis forældre eller juridiske værge har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  3. En diagnose af RTT (klassisk eller variant), defineret i henhold til de internationalt vedtagne 2010 RetSearch-kriterier [4].
  4. Bevis på en genetisk defineret patologisk ændring i MECP2-genet (punktmutation eller deletion)
  5. Patienter med kendt epileptiform aktivitet som registreret på EEG.
  6. Blodtryk og hjertefrekvens inden for normale grænser (blodtryk: systolisk 90-140 mmHg; diastolisk 50-90 mmHg, puls 40-120 slag i minuttet
  7. Et elektrokardiogram (EKG), som ifølge Investigators vurdering ikke kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen.
  8. Ingen klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi, blodkemi laboratorietest ved screening.
  9. Forældre skal kunne forstå kravene til undersøgelsen og skal være villige til at overholde undersøgelsens krav

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert medicinsk problem eller kronisk sygdom ud over dem, der vides at være forbundet med Retts syndrom, som efter investigatorens vurdering kontraindicerer administration af undersøgelsesmedicinen.
  2. Alvorlig respiratorisk dysfunktion (defineret som trakeostomi og/eller kronisk iltbehandling mindst 4 timer om dagen og/eller gentagen aspirationspneumoni - mindst 4 i det sidste år).
  3. Intraktable anfald, der startede i løbet af de sidste 6 måneder forud for begyndelsen af ​​undersøgelsen.
  4. Kendt overfølsomhed over for glatiramer eller mannitol.
  5. Deltagelse i et andet klinisk studie.
  6. Forældre til en patient, der ikke er i stand til at kommunikere godt med investigator og personale og overholde undersøgelsesprocedurer og opfølgning
  7. Forældre til en patient, der ikke er villig til at underskrive samtykkeerklæring.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Copaxone
Glatirameracetat (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg dagligt eller i et interval bestemt i dosisindstillingsperioden. Administrationen vil være subkutan til forskellige områder på kroppen: bagsiden af ​​overarmene (2 områder), forsiden og ydersiden af ​​lårene (2 områder), øvre balder/bageste hofter (2 områder) og maven (maven).
Medicin: Glatirameracetat (Copaxone®)
GA er en potent inducer af Th2-celler og modulerer disse immunceller til at udskille høje niveauer af neurotrofiske faktorer, især BDNF. De inducerede celler krydser blod-hjernebarrieren (BBB), akkumuleres i CNS og udtrykker BDNF og andre regulatoriske stoffer in situ.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring af epileptiform aktivitet som registreret i et 24-timers EEG.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
1.Forbedring i scoringen af ​​vejrtrækningsstop og hyperventilation, målt med ikke-invasiv respiratorisk induktans plethysmografi (NoxT3-enhed) og forældres dagbøger.
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder
2. Ændringer i generel adfærd, kommunikation, fodring og motoriske færdigheder som vurderet af investigator (baseret på Kerr og Naidu validerede sværhedsgrader) og registreret i forældrenes dagbog.
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder
Fald i anfaldshyppighed som rapporteret i forældrenes dagbog.
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder
Forbedring af søvnplanen som registreret i en søvndagbog.
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder
Ændring i højde og vægt
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Ledende efterforsker: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Studieleder: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2013

Først opslået (Skøn)

30. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner