Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, průzkumná studie ke zkoumání léčebného účinku Glatiramer acetátu na dívky Woth Rettův syndrom

3. února 2014 aktualizováno: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Otevřená, průzkumná studie ke zkoumání léčebného účinku glatiramer acetátu (Copaxone ®) na dívky Woth Rettův syndrom

Primární cíl: Testovat hypotézu, že 6měsíční léčba glatiramer acetátem (GA) snižuje epileptiformní aktivitu u mladých dívek s Rettovým syndromem.

Primární cíl bezpečnosti: Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost 6měsíční léčby GA u těchto pacientů.

Sekundární cíle:

  1. Testovat hypotézu, že 6měsíční léčba glatiramer acetátem (GA) zlepšuje respirační dysfunkci.
  2. Zhodnotit účinek léčby GA na obecnou komunikaci chování, stereotypizaci rukou, krmení, spánek a další autonomní symptomy: gastrointestinální a srdeční.
  3. Posoudit účinek léčby GA na tělesný vývoj.

Primární cíl: Zlepšení epileptiformní aktivity zaznamenané na 24hodinovém EEG.

Primární cílový bod bezpečnosti: Frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (včetně parametrů bezpečnostní laboratoře).

Sekundární koncové body:

  1. Zlepšení hodnocení zadrženého dechu a hyperventilace, měřeno pomocí neinvazivní respirační indukční pletysmografie (zařízení NoxT3) a deníků rodičů.
  2. Změny v obecném chování, komunikaci, krmení a motorických dovednostech hodnocené výzkumníkem (na základě Kerr a Naidu validovaných skóre závažnosti) a zaznamenané v deníku rodičů.
  3. Snížení frekvence záchvatů, jak je uvedeno v deníku rodičů.
  4. Zlepšení spánkového plánu zaznamenaného ve spánkovém deníku.
  5. Změna výšky a hmotnosti. Populace:Deset dívek ve věku 6 až 15 let s diagnostikovaným Rettovým syndromem (RTT) Design studie: Jedná se o jednocentrovou, explorativní, otevřenou studii u 10 dívek s diagnózou RTT. Studie se bude skládat ze čtyř částí: Screening a základní hodnocení, počáteční a konečné období pro nastavení dávky, období léčby a sledování na konci studie.

Zkoušený produkt: Glatiramer acetát (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Zvážení velikosti vzorku: Plánovaná velikost vzorku 10 pacientů byla zkoušejícím považována za adekvátní pro tuto fázi I průzkumné studie proof-of-concept. Neočekává se, že studie bude vykazovat statistickou významnost nebo statistickou sílu, pouze trend pro koncové body studie. Každý pacient bude sloužit jako její vlastní kontrola.

Délka studie: Přibližně 8 měsíců na pacienta (včetně až 2 týdnů hodnocení před léčbou, 6 měsíců počáteční dávky a léčebných období a návštěvy na konci studie).

Celková doba trvání studie: očekává se, že studie bude dokončena do 12 měsíců (v závislosti na míře náboru).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Nábor
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Feny, věk 6-15 let (včetně).
  2. Pacienti, jejichž rodiče nebo zákonní opatrovníci poskytli písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
  3. Diagnóza RTT (klasická nebo variantní), definovaná podle mezinárodně dohodnutých kritérií RetSearch z roku 2010 [4].
  4. Důkaz geneticky definované patologické změny v genu MECP2 (bodová mutace nebo delece)
  5. Pacienti se známou epileptiformní aktivitou zaznamenanou na EEG.
  6. Krevní tlak a srdeční frekvence v normálních mezích (krevní tlak: systolický 90-140 mmHg; diastolický 50-90 mmHg, srdeční frekvence 40-120 tepů za minutu
  7. Elektrokardiogram (EKG), který podle úsudku zkoušejícího není kontraindikací účasti ve studii.
  8. Žádné klinicky významné abnormality v hematologii, krevních chemických laboratorních testech při screeningu.
  9. Rodiče musí být schopni porozumět požadavkům studia a musí být ochotni vyhovět požadavkům studia

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli zdravotní problém nebo chronické onemocnění kromě těch, o kterých je známo, že jsou spojeny s Rettovým syndromem, které podle úsudku výzkumníka kontraindikují podávání studovaného léku.
  2. Těžká respirační dysfunkce (definovaná jako tracheostomie a/nebo chronická oxygenoterapie minimálně 4 hodiny denně a/nebo opakovaná aspirační pneumonie – minimálně 4 za poslední rok).
  3. Neléčitelné záchvaty, které začaly během posledních 6 měsíců před začátkem studie.
  4. Známá přecitlivělost na glatiramer nebo mannitol.
  5. Účast v jiné klinické studii.
  6. Rodiče pacienta, kteří nejsou schopni dobře komunikovat se zkoušejícím a personálem a dodržovat postupy studie a sledování
  7. Rodiče pacienta, kteří nejsou ochotni podepsat souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Copaxone
Glatiramer Acetate (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg denně nebo v intervalu stanoveném v období pro nastavení dávky. Podání bude subkutánní do různých oblastí těla: zadní část horní části paží (2 oblasti), přední a vnější strana stehen (2 oblasti), horní část hýždí/zadní boky (2 oblasti) a břicho (břicho).
Lék: Glatiramer acetát (Copaxone®)
GA je silný induktor Th2-buněk a moduluje tyto imunitní buňky tak, aby vylučovaly vysoké hladiny neurotrofických faktorů, zejména BDNF. Indukované buňky procházejí hematoencefalickou bariérou (BBB), hromadí se v CNS a exprimují BDNF a další regulační látky in situ.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zlepšení epileptiformní aktivity zaznamenané na 24hodinovém EEG.
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
1. Zlepšení hodnocení zadrženého dechu a hyperventilace, měřeno pomocí neinvazivní respirační indukční pletysmografie (přístroj NoxT3) a deníků rodičů.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
2. Změny v obecném chování, komunikaci, krmení a motorických dovednostech hodnocené zkoušejícím (na základě Kerr a Naidu validovaných skóre závažnosti) a zaznamenané v deníku rodičů.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
Snížení frekvence záchvatů, jak je uvedeno v deníku rodičů.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
Zlepšení spánkového plánu zaznamenaného ve spánkovém deníku.
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců
Změna výšky a hmotnosti
Časové okno: 8 měsíců
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Vrchní vyšetřovatel: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Ředitel studie: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

30. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit