- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02023424
Avoin tutkimus, jossa tutkitaan glatirameeriasetaatin hoitovaikutuksia tyttöjen Woth Rett -oireyhtymään
Avoin tutkimus, jossa tutkitaan glatirameeriasetaatin (Copaxone®) hoidon vaikutusta Rett-oireyhtymän tyttöihin
Ensisijainen tavoite: Testaa hypoteesi, jonka mukaan kuuden kuukauden hoito glatirameeriasetaatilla (GA) vähentää epileptiformista aktiivisuutta nuorilla tytöillä, joilla on Rett-oireyhtymä.
Ensisijainen turvallisuustavoite: Arvioida 6 kuukauden GA-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä näillä potilailla.
Toissijaiset tavoitteet:
- Sen hypoteesin testaamiseksi, että kuuden kuukauden hoito glatirameeriasetaatilla (GA) parantaa hengityshäiriöitä.
- Arvioida GA-hoidon vaikutusta yleiseen käyttäytymisviestintään, käsien stereotypioihin, ruokkimiseen, uneen ja muihin autonomisiin oireisiin: maha-suolikanavaan ja sydämeen.
- Arvioida GA-hoidon vaikutusta kehon kehitykseen.
Ensisijainen päätepiste: Epileptiformisen aktiivisuuden paraneminen 24 tunnin EEG:ssä.
Ensisijainen turvallisuuspäätepiste: Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (mukaan lukien turvallisuuslaboratorioparametrit).
Toissijaiset päätepisteet:
- Hengityspidätysten ja hyperventilaatioiden pisteytyksen paraneminen mitattuna non-invasiivisella hengitysinduktanssipletysmografialla (NoxT3-laite) ja vanhempien päiväkirjoilla.
- Muutokset yleisessä käyttäytymisessä, viestinnässä, ruokinnassa ja motorisissa taidoissa tutkijan arvioimina (Kerrin ja Naidun vahvistamien vakavuuspisteiden perusteella) ja kirjattuina vanhempien päiväkirjaan.
- Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen vanhempien päiväkirjan mukaan.
- Unipäiväkirjaan tallennetun uniaikataulun parantaminen.
- Muutos pituudessa ja painossa. Populaatio: Kymmenen tyttöä, 6–15-vuotiaita, joilla on diagnosoitu Rett-oireyhtymä (RTT). Tutkimussuunnitelma: Tämä on yhden keskuksen, tutkiva, avoin tutkimus, jossa on 10 tyttöä, joilla on diagnosoitu RTT. Tutkimus koostuu neljästä osasta: seulonta- ja lähtötilanteen arvioinnit, annoksen alku- ja loppuasetusjakso, hoitojakso ja tutkimuksen lopun seuranta.
Tutkimustuote: Glatirameeriasetaatti (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Näytteen koon huomioon ottaminen: Tutkija piti suunniteltua 10 potilaan otoskokoa riittävänä tähän vaiheen I tutkivaan proof-of-concept-tutkimukseen. Tutkimuksen ei odoteta osoittavan tilastollista merkitsevyyttä tai tilastollista voimaa, vaan ainoastaan suuntauksen tutkimuksen päätepisteille. Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan.
Tutkimuksen kesto: Noin 8 kuukautta potilasta kohti (sisältäen korkeintaan 2 viikon arvioinnin ennen hoitoa, 6 kuukauden aloitusannos- ja hoitojaksot sekä tutkimuskäynnin lopussa).
Tutkimuksen kokonaiskesto: tutkimuksen odotetaan valmistuvan 12 kuukauden kuluessa (riippuen rekrytointiasteesta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: BRURIA BEN ZEEV, MD
- Puhelinnumero: +972 3 5302687
- Sähköposti: Bruria.BenZeev@sheba.health.gov.il
Opiskelupaikat
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Rekrytointi
- Sheba Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- BRURIA BEN ZEEV, MD
- Puhelinnumero: +972 3 5302687
- Sähköposti: Bruria.BenZeev@sheba.health.gov.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Irit Avisar, R.N M.A
- Puhelinnumero: +972544222786
- Sähköposti: irit.avisar@sheba.health.gov.il
-
Päätutkija:
- Bruria Ben Zeev, MD
-
Alatutkija:
- ANDREEA NISSENKORN, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naiset, ikä 6-15 vuotta (mukaan lukien).
- Potilaat, joiden vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
- RTT-diagnoosi (klassinen tai variantti), määritelty kansainvälisesti sovittujen 2010 RetSearch-kriteerien mukaisesti [4].
- Todisteet geneettisesti määritellystä patologisesta muutoksesta MECP2-geenissä (pistemutaatio tai deleetio)
- Potilaat, joiden epileptiforminen aktiivisuus tunnetaan EEG:ssä.
- Verenpaine ja syke normaalin rajoissa (verenpaine: systolinen 90-140 mmHg; diastolinen 50-90 mmHg, syke 40-120 lyöntiä minuutissa
- Elektrokardiogrammi (EKG), joka ei tutkijan arvion mukaan estä tutkimukseen osallistumista.
- Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologisissa, verikemiallisissa laboratoriotutkimuksissa seulonnassa.
- Vanhempien tulee ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja olla valmiita noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen ongelma tai krooninen sairaus, lukuun ottamatta niitä, joiden tiedetään liittyvän Rett-oireyhtymään ja jotka tutkijan arvion mukaan ovat vasta-aiheisia tutkimuslääkkeen antamiselle.
- Vaikea hengityshäiriö (määritelty trakeostomiaksi ja/tai krooniseksi happihoidoksi vähintään 4 tuntia päivässä ja/tai toistuvaksi aspiraatiokeuhkokuumeeksi – vähintään 4 viimeisen vuoden aikana).
- Vaikeat kohtaukset, jotka alkoivat viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua.
- Tunnettu yliherkkyys glatirameerille tai mannitolille.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
- Potilaan vanhemmat, jotka eivät pysty kommunikoimaan hyvin tutkijan ja henkilökunnan kanssa ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja seurantaa
- Potilaan vanhemmat, jotka eivät halua allekirjoittaa suostumuslomaketta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Copaxone
Glatirameeriasetaatti (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg päivässä tai Annosasetusjaksossa määritetyin väliajoin.
Anto annetaan ihonalaisesti kehon eri alueille: olkavarsien takaosaan (2 aluetta), reisien etu- ja ulkopuolelle (2 aluetta), pakaraan/takalantioon (2 aluetta) ja vatsaan (vatsa).
|
GA on voimakas Th2-solujen indusoija ja moduloi näitä immuunisoluja erittämään suuria määriä neurotrofisia tekijöitä, erityisesti BDNF:ää.
Indusoidut solut ylittävät veri-aivoesteen (BBB), kerääntyvät keskushermostoon ja ekspressoivat BDNF:ää ja muita sääteleviä aineita in situ.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Epileptiformisen aktiivisuuden paraneminen 24 tunnin EEG:ssä.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
1. Hengityspidätysten ja hyperventilaation pisteytyksen paraneminen mitattuna non-invasiivisella hengitysinduktanssipletysmografialla (NoxT3-laite) ja vanhempien päiväkirjoilla.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
2. Muutokset yleisessä käyttäytymisessä, viestinnässä, ruokinnassa ja motorisissa taidoissa tutkijan arvioimina (Kerrin ja Naidun vahvistamien vakavuuspisteiden perusteella) ja kirjattuina vanhempien päiväkirjaan.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen vanhempien päiväkirjan mukaan.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
Unipäiväkirjaan tallennetun uniaikataulun parantaminen.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
Muutos pituudessa ja painossa
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
- Päätutkija: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
- Opintojohtaja: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Oireyhtymä
- Rettin syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Adjuvantit, immunologiset
- Glatirameeriasetaatti
- (T,G)-A-L
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma
-
Hoffmann-La RocheEi ole enää käytettävissä
-
Applied Pharmaceutical Science, Inc.RekrytointiTutkimus APS03118:sta kehittyneissä kiinteissä kasvaimissa, joissa on RET-mutaatioita tai -fuusioitaRET-muunnetut kiinteät kasvaimetKiina
-
Helsinn Healthcare SAICON Clinical ResearchRekrytointiRET-muunnetut kiinteät kasvaimet | RET-muunnettu ei-pienisoluinen keuhkosyöpäYhdysvallat, Japani
-
Hoffmann-La RocheValmisNeoplasmat | Neoplasmat histologisen tyypin mukaan | Keuhkosairaudet | Neoplasmat sivustoittain | Adenokarsinooma | Karsinooma | Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet | Endokriinisen järjestelmän sairaudet | Ruoansulatuskanavan kasvaimet | Neoplasmat, sukusolut ja alkiot | Pään ja kaulan kasvaimet | Karsinooma, ei-pienisoluinen... ja muut ehdotRanska, Espanja, Yhdysvallat, Korean tasavalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Kiina, Belgia, Singapore, Alankomaat, Saksa, Italia, Hong Kong
-
Dana-Farber Cancer InstituteGenentech, Inc.LopetettuALK-positiivinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC) | RET-positiivinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC) | RET-positiivinen kilpirauhassyöpäYhdysvallat
-
Eisai Inc.ValmisKIF5B-RET-positiivinen keuhkojen adenokarsinoomaYhdysvallat, Hong Kong, Japani, Taiwan, Singapore
-
TYK Medicines, IncRekrytointiNeoplasmat | Medullaarinen kilpirauhassyöpä | RET-muunnettu ei-pienisoluinen keuhkosyöpä | RET-muutettu papillaarinen kilpirauhassyöpäKiina
-
University of VirginiaAktiivinen, ei rekrytointiKeuhkosyöpä | ALK-geenimutaatio | MET-geenimutaatio | KRAS-mutaatioihin liittyvät kasvaimet | RET-geenimutaatio | EGFR-geenimutaatio | EGFR | ROS1-geenimutaatio | BRAFYhdysvallat
-
Guangdong Provincial People's HospitalShanghai Junshi Bioscience Co., Ltd.RekrytointiEi-pienisoluinen keuhkosyöpä | BRAF V600 -mutaatio | MET-vahvistus | MET Exon 14:n ohitusmutaatio | RET-ohjaimen mutaatio | Erb-B2-reseptorityrosiinikinaasin eksonin 20 mutaatioKiina
-
Centre Leon BerardRekrytointiSyöpä | Metastaattinen syöpä | ALK Fusion Protein Expression | FGFR2-geenin translokaatio | FGFR3-geenin translokaatio | NTRK-perheen geenimutaatio | Gene Fusion | ROS1-geenin translokaatio | NTRK-geenifuusion yliekspressio | ATIC-ALK Fusion Protein Expression | BCR-FGFR1-fuusioproteiinin ilmentyminen | COL1A1-PDGFB-fuusioproteiinin... ja muut ehdotRanska, Tanska, Alankomaat, Itävalta, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki, Puola, Slovenia, Espanja
Kliiniset tutkimukset Glatirameeriasetaatti (Copaxone®)
-
Julio RamirezUniversity of LouisvilleLopetettuOsteomyeliittiYhdysvallat