Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus, jossa tutkitaan glatirameeriasetaatin hoitovaikutuksia tyttöjen Woth Rett -oireyhtymään

maanantai 3. helmikuuta 2014 päivittänyt: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Avoin tutkimus, jossa tutkitaan glatirameeriasetaatin (Copaxone®) hoidon vaikutusta Rett-oireyhtymän tyttöihin

Ensisijainen tavoite: Testaa hypoteesi, jonka mukaan kuuden kuukauden hoito glatirameeriasetaatilla (GA) vähentää epileptiformista aktiivisuutta nuorilla tytöillä, joilla on Rett-oireyhtymä.

Ensisijainen turvallisuustavoite: Arvioida 6 kuukauden GA-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä näillä potilailla.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Sen hypoteesin testaamiseksi, että kuuden kuukauden hoito glatirameeriasetaatilla (GA) parantaa hengityshäiriöitä.
  2. Arvioida GA-hoidon vaikutusta yleiseen käyttäytymisviestintään, käsien stereotypioihin, ruokkimiseen, uneen ja muihin autonomisiin oireisiin: maha-suolikanavaan ja sydämeen.
  3. Arvioida GA-hoidon vaikutusta kehon kehitykseen.

Ensisijainen päätepiste: Epileptiformisen aktiivisuuden paraneminen 24 tunnin EEG:ssä.

Ensisijainen turvallisuuspäätepiste: Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (mukaan lukien turvallisuuslaboratorioparametrit).

Toissijaiset päätepisteet:

  1. Hengityspidätysten ja hyperventilaatioiden pisteytyksen paraneminen mitattuna non-invasiivisella hengitysinduktanssipletysmografialla (NoxT3-laite) ja vanhempien päiväkirjoilla.
  2. Muutokset yleisessä käyttäytymisessä, viestinnässä, ruokinnassa ja motorisissa taidoissa tutkijan arvioimina (Kerrin ja Naidun vahvistamien vakavuuspisteiden perusteella) ja kirjattuina vanhempien päiväkirjaan.
  3. Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen vanhempien päiväkirjan mukaan.
  4. Unipäiväkirjaan tallennetun uniaikataulun parantaminen.
  5. Muutos pituudessa ja painossa. Populaatio: Kymmenen tyttöä, 6–15-vuotiaita, joilla on diagnosoitu Rett-oireyhtymä (RTT). Tutkimussuunnitelma: Tämä on yhden keskuksen, tutkiva, avoin tutkimus, jossa on 10 tyttöä, joilla on diagnosoitu RTT. Tutkimus koostuu neljästä osasta: seulonta- ja lähtötilanteen arvioinnit, annoksen alku- ja loppuasetusjakso, hoitojakso ja tutkimuksen lopun seuranta.

Tutkimustuote: Glatirameeriasetaatti (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Näytteen koon huomioon ottaminen: Tutkija piti suunniteltua 10 potilaan otoskokoa riittävänä tähän vaiheen I tutkivaan proof-of-concept-tutkimukseen. Tutkimuksen ei odoteta osoittavan tilastollista merkitsevyyttä tai tilastollista voimaa, vaan ainoastaan ​​suuntauksen tutkimuksen päätepisteille. Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan.

Tutkimuksen kesto: Noin 8 kuukautta potilasta kohti (sisältäen korkeintaan 2 viikon arvioinnin ennen hoitoa, 6 kuukauden aloitusannos- ja hoitojaksot sekä tutkimuskäynnin lopussa).

Tutkimuksen kokonaiskesto: tutkimuksen odotetaan valmistuvan 12 kuukauden kuluessa (riippuen rekrytointiasteesta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytointi
        • Sheba medical center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Alatutkija:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Naiset, ikä 6-15 vuotta (mukaan lukien).
  2. Potilaat, joiden vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
  3. RTT-diagnoosi (klassinen tai variantti), määritelty kansainvälisesti sovittujen 2010 RetSearch-kriteerien mukaisesti [4].
  4. Todisteet geneettisesti määritellystä patologisesta muutoksesta MECP2-geenissä (pistemutaatio tai deleetio)
  5. Potilaat, joiden epileptiforminen aktiivisuus tunnetaan EEG:ssä.
  6. Verenpaine ja syke normaalin rajoissa (verenpaine: systolinen 90-140 mmHg; diastolinen 50-90 mmHg, syke 40-120 lyöntiä minuutissa
  7. Elektrokardiogrammi (EKG), joka ei tutkijan arvion mukaan estä tutkimukseen osallistumista.
  8. Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologisissa, verikemiallisissa laboratoriotutkimuksissa seulonnassa.
  9. Vanhempien tulee ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja olla valmiita noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa lääketieteellinen ongelma tai krooninen sairaus, lukuun ottamatta niitä, joiden tiedetään liittyvän Rett-oireyhtymään ja jotka tutkijan arvion mukaan ovat vasta-aiheisia tutkimuslääkkeen antamiselle.
  2. Vaikea hengityshäiriö (määritelty trakeostomiaksi ja/tai krooniseksi happihoidoksi vähintään 4 tuntia päivässä ja/tai toistuvaksi aspiraatiokeuhkokuumeeksi – vähintään 4 viimeisen vuoden aikana).
  3. Vaikeat kohtaukset, jotka alkoivat viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua.
  4. Tunnettu yliherkkyys glatirameerille tai mannitolille.
  5. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
  6. Potilaan vanhemmat, jotka eivät pysty kommunikoimaan hyvin tutkijan ja henkilökunnan kanssa ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja seurantaa
  7. Potilaan vanhemmat, jotka eivät halua allekirjoittaa suostumuslomaketta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Copaxone
Glatirameeriasetaatti (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg päivässä tai Annosasetusjaksossa määritetyin väliajoin. Anto annetaan ihonalaisesti kehon eri alueille: olkavarsien takaosaan (2 aluetta), reisien etu- ja ulkopuolelle (2 aluetta), pakaraan/takalantioon (2 aluetta) ja vatsaan (vatsa).
Lääke: Glatirameeriasetaatti (Copaxone®)
GA on voimakas Th2-solujen indusoija ja moduloi näitä immuunisoluja erittämään suuria määriä neurotrofisia tekijöitä, erityisesti BDNF:ää. Indusoidut solut ylittävät veri-aivoesteen (BBB), kerääntyvät keskushermostoon ja ekspressoivat BDNF:ää ja muita sääteleviä aineita in situ.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Epileptiformisen aktiivisuuden paraneminen 24 tunnin EEG:ssä.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
1. Hengityspidätysten ja hyperventilaation pisteytyksen paraneminen mitattuna non-invasiivisella hengitysinduktanssipletysmografialla (NoxT3-laite) ja vanhempien päiväkirjoilla.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
8 kuukautta
2. Muutokset yleisessä käyttäytymisessä, viestinnässä, ruokinnassa ja motorisissa taidoissa tutkijan arvioimina (Kerrin ja Naidun vahvistamien vakavuuspisteiden perusteella) ja kirjattuina vanhempien päiväkirjaan.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
8 kuukautta
Kohtausten esiintymistiheyden väheneminen vanhempien päiväkirjan mukaan.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
8 kuukautta
Unipäiväkirjaan tallennetun uniaikataulun parantaminen.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
8 kuukautta
Muutos pituudessa ja painossa
Aikaikkuna: 8 kuukautta
8 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sheba Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Päätutkija: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Opintojohtaja: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 30. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa