Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое предварительное исследование по изучению лечебного эффекта глатирамера ацетата на девочек с синдромом Ретта

3 февраля 2014 г. обновлено: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Открытое предварительное исследование по изучению лечебного эффекта глатирамера ацетата (копаксона ®) на синдром Вот-Ретта у девочек

Основная цель: проверить гипотезу о том, что 6-месячное лечение глатирамера ацетатом (ГА) снижает эпилептиформную активность у молодых девушек с синдромом Ретта.

Основная цель безопасности: оценить безопасность и переносимость 6-месячного лечения ГА у этих пациентов.

Второстепенные цели:

  1. Проверить гипотезу о том, что лечение глатирамера ацетатом (ГА) в течение 6 месяцев улучшает дыхательную дисфункцию.
  2. Оценить влияние лечения ГА на общую поведенческую коммуникацию, стереотипизацию рук, кормление, сон и другие вегетативные симптомы: желудочно-кишечные и сердечные.
  3. Оценить влияние лечения ГА на физическое развитие.

Первичная конечная точка: улучшение эпилептиформной активности по данным 24-часовой ЭЭГ.

Первичная конечная точка безопасности: частота и тяжесть НЯ, связанных с лечением (включая лабораторные параметры безопасности).

Вторичные конечные точки:

  1. Улучшение оценки задержки дыхания и гипервентиляции, измеренной с помощью неинвазивной плетизмографии дыхательной индукции (устройство NoxT3) и дневников родителей.
  2. Изменения в общем поведении, общении, кормлении и двигательных навыках, оцененные исследователем (на основе утвержденных показателей серьезности Керра и Найду) и записанные в дневнике родителей.
  3. Снижение частоты приступов, о чем сообщается в дневниках родителей.
  4. Улучшение графика сна по данным дневника сна.
  5. Изменение роста и веса. Население: Десять девочек в возрасте от 6 до 15 лет с диагнозом синдром Ретта (РТТ). Дизайн исследования: Это одноцентровое, исследовательское, открытое исследование с участием 10 девочек с диагнозом РТТ. Исследование будет состоять из четырех частей: скрининг и исходные оценки, начальный и конечный период установления дозы, период лечения и последующее наблюдение в конце исследования.

Исследуемый продукт: глатирамера ацетат (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Размер выборки. Запланированный размер выборки из 10 пациентов был сочтен исследователем достаточным для этой фазы I исследовательского исследования для подтверждения концепции. Ожидается, что исследование не продемонстрирует статистическую значимость или статистическую мощность, а только тенденцию для конечных точек исследования. Каждая пациентка будет служить ее собственным контролем.

Продолжительность исследования: примерно 8 месяцев на пациента (включая до 2 недель до лечения, 6 месяцев начальной дозы и периодов лечения и визита в конце исследования).

Общая продолжительность исследования: ожидается, что исследование будет завершено в течение 12 месяцев (в зависимости от скорости набора).

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль
        • Рекрутинг
        • Sheba Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Младший исследователь:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  1. Женщины, возраст 6-15 лет (включительно).
  2. Пациенты, чьи родители или законные опекуны дали письменное информированное согласие на участие в исследовании.
  3. Диагноз RTT (классический или вариантный), определенный в соответствии с согласованными на международном уровне критериями RetSearch 2010 года [4].
  4. Свидетельство генетически обусловленного патологического изменения в гене MECP2 (точечная мутация или делеция)
  5. Пациенты с известной эпилептиформной активностью, зарегистрированной на ЭЭГ.
  6. Артериальное давление и частота сердечных сокращений в пределах нормы (артериальное давление: систолическое 90-140 мм рт.ст.; диастолическое 50-90 мм рт.ст., частота сердечных сокращений 40-120 ударов в минуту
  7. Электрокардиограмма (ЭКГ), которая, по мнению исследователя, не является противопоказанием для участия в исследовании.
  8. Отсутствие клинически значимых отклонений в гематологии, биохимическом анализе крови при скрининге.
  9. Родители должны быть в состоянии понять требования исследования и должны быть готовы соблюдать требования исследования.

Критерий исключения:

  1. Любая медицинская проблема или хроническое заболевание, кроме тех, которые, как известно, связаны с синдромом Ретта, которые, по мнению исследователя, противопоказаны для приема исследуемого препарата.
  2. Тяжелая дыхательная недостаточность (определяется как трахеостомия и/или хроническая оксигенотерапия не менее 4 часов в сутки и/или повторная аспирационная пневмония - не менее 4 за последний год).
  3. Некупируемые судороги, которые начались в течение последних 6 месяцев до начала исследования.
  4. Известная гиперчувствительность к глатирамеру или манниту.
  5. Участие в другом клиническом исследовании.
  6. Родители пациента, которые не могут хорошо общаться с исследователем и персоналом и соблюдать процедуры исследования и последующего наблюдения.
  7. Родители пациента, которые не желают подписывать форму согласия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Копаксон
Глатирамера ацетат (Копаксон®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 мг в день или с интервалом, установленным в период установления дозы. Введение будет подкожным в различные области тела: задняя часть плеч (2 области), передняя и внешняя поверхность бедер (2 области), верхняя часть ягодиц/задняя часть бедер (2 области) и живот (живот).
Лекарство: Глатирамера ацетат (Копаксон®)
ГА является мощным индуктором Th2-клеток и модулирует эти иммунные клетки для секреции высоких уровней нейротрофических факторов, особенно BDNF. Индуцированные клетки преодолевают гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), накапливаются в ЦНС и экспрессируют BDNF и другие регуляторные вещества in situ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Улучшение эпилептиформной активности по данным 24-часовой ЭЭГ.
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
1. Улучшение оценки задержки дыхания и гипервентиляции, измеренной с помощью неинвазивной плетизмографии дыхательной индуктивности (устройство NoxT3) и дневников родителей.
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев
2. Изменения в общем поведении, общении, питании и двигательных навыках, оцененные исследователем (на основе утвержденных показателей Керра и Найду) и записанные в дневнике родителей.
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев
Снижение частоты приступов, о чем сообщается в дневниках родителей.
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев
Улучшение графика сна по данным дневника сна.
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев
Изменение роста и веса
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sheba Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
  • Главный следователь: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
  • Директор по исследованиям: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 сентября 2014 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 февраля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 декабря 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 декабря 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 декабря 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Angola

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться