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Eine offene, explorative Studie zur Untersuchung der Behandlungswirkung von Glatirameracetat bei Mädchen mit Rett-Syndrom

3. Februar 2014 aktualisiert von: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Eine offene, explorative Studie zur Untersuchung der Behandlungswirkung von Glatirameracetat (Copaxone®) bei Mädchen mit Rett-Syndrom

Hauptziel: Überprüfung der Hypothese, dass eine 6-monatige Behandlung mit Glatirameracetat (GA) die epileptiforme Aktivität bei jungen Mädchen mit Rett-Syndrom verringert.

Primäres Sicherheitsziel: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer 6-monatigen Behandlung mit GA bei diesen Patienten.

Sekundäre Ziele:

  1. Um die Hypothese zu testen, dass eine 6-monatige Behandlung mit Glatirameracetat (GA) die Atemfunktionsstörung verbessert.
  2. Um die Wirkung der GA-Behandlung auf die allgemeine Verhaltenskommunikation, Handstereotypisierung, Nahrungsaufnahme, Schlaf und andere autonome Symptome zu bewerten: Magen-Darm- und Herzsymptome.
  3. Beurteilung der Wirkung einer GA-Behandlung auf die körperliche Entwicklung.

Primärer Endpunkt: Verbesserung der epileptiformen Aktivität, aufgezeichnet in einem 24-Stunden-EEG.

Primärer Sicherheitsendpunkt: Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter Nebenwirkungen (einschließlich Sicherheitslaborparametern).

Sekundäre Endpunkte:

  1. Verbesserung der Bewertung von Atemanhalten und Hyperventilation, gemessen mit nicht-invasiver respiratorischer Induktivitätsplethysmographie (NoxT3-Gerät) und Tagebüchern der Eltern.
  2. Veränderungen im allgemeinen Verhalten, in der Kommunikation, beim Füttern und in den motorischen Fähigkeiten, wie vom Untersucher beurteilt (basierend auf den von Kerr und Naidu validierten Schweregradwerten) und im Tagebuch der Eltern aufgezeichnet.
  3. Abnahme der Anfallshäufigkeit, wie im Tagebuch der Eltern angegeben.
  4. Verbesserung des Schlafplans, aufgezeichnet in einem Schlaftagebuch.
  5. Veränderung von Größe und Gewicht. Population: Zehn Mädchen im Alter von 6 bis 15 Jahren, bei denen Rett-Syndrom (RTT) diagnostiziert wurde. Studiendesign: Dies ist eine explorative, offene Studie mit einem Zentrum an 10 Mädchen, bei denen RTT diagnostiziert wurde. Die Studie wird aus vier Teilen bestehen: Screening und Basisbewertung, anfänglicher und endgültiger Dosiseinstellungszeitraum, Behandlungszeitraum und Nachbeobachtung am Ende der Studie.

Untersuchungsprodukt: Glatirameracetat (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Überlegungen zur Probengröße: Die geplante Probengröße von 10 Patienten wurde vom Prüfarzt für diese explorative Proof-of-Concept-Studie der Phase I als angemessen erachtet. Es wird nicht erwartet, dass die Studie statistische Signifikanz oder statistische Aussagekraft aufweist, sondern lediglich einen Trend für die Studienendpunkte. Jeder Patient dient als seine eigene Kontrolle.

Studiendauer: Ungefähr 8 Monate pro Patient (einschließlich bis zu 2 Wochen Beurteilung vor der Behandlung, 6 Monaten Anfangsdosis und Behandlungsperioden sowie Besuch am Ende der Studie).

Gesamtstudiendauer: Die Studie wird voraussichtlich innerhalb von 12 Monaten abgeschlossen sein (abhängig von der Rekrutierungsrate).

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Frauen, Alter 6–15 Jahre (einschließlich).
  2. Patienten, deren Eltern oder Erziehungsberechtigte eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgegeben haben.
  3. Eine Diagnose von RTT (klassisch oder Variante), definiert gemäß den international vereinbarten RetSearch-Kriterien von 2010 [4].
  4. Nachweis einer genetisch definierten pathologischen Veränderung im MECP2-Gen (Punktmutation oder Deletion)
  5. Patienten mit bekannter epileptiformer Aktivität, aufgezeichnet im EEG.
  6. Blutdruck und Herzfrequenz im normalen Bereich (Blutdruck: systolisch 90–140 mmHg; diastolisch 50–90 mmHg, Herzfrequenz 40–120 Schläge pro Minute).
  7. Ein Elektrokardiogramm (EKG), das nach Einschätzung des Prüfarztes keine Kontraindikation für die Teilnahme an der Studie darstellt.
  8. Keine klinisch signifikanten Anomalien in den hämatologischen und blutchemischen Labortests beim Screening.
  9. Die Eltern müssen in der Lage sein, die Anforderungen der Studie zu verstehen und bereit sein, sich an die Anforderungen der Studie zu halten

Ausschlusskriterien:

  1. Jedes medizinische Problem oder jede chronische Erkrankung, die über die bekanntermaßen mit dem Rett-Syndrom verbundenen Erkrankungen hinausgeht und nach Einschätzung des Prüfarztes eine Kontraindikation für die Verabreichung des Studienmedikaments darstellt.
  2. Schwere Atemfunktionsstörung (definiert als Tracheotomie und/oder chronische Sauerstofftherapie für mindestens 4 Stunden am Tag und/oder wiederholte Aspirationspneumonie – mindestens 4 im letzten Jahr).
  3. Hartnäckige Anfälle, die in den letzten 6 Monaten vor Beginn der Studie aufgetreten sind.
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Glatiramer oder Mannitol.
  5. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie.
  6. Eltern eines Patienten, die nicht in der Lage sind, gut mit dem Prüfer und dem Personal zu kommunizieren und die Studienabläufe und Nachsorgemaßnahmen einzuhalten
  7. Eltern eines Patienten, die nicht bereit sind, die Einverständniserklärung zu unterschreiben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Copaxone
Glatirameracetat (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg täglich oder in einem im Dosiseinstellungszeitraum festgelegten Intervall. Die Verabreichung erfolgt subkutan an verschiedenen Körperstellen: Rückseite der Oberarme (2 Bereiche), Vorder- und Außenseite der Oberschenkel (2 Bereiche), oberes Gesäß/hintere Hüften (2 Bereiche) und Bauch (Bauch).
Arzneimittel: Glatirameracetat (Copaxone®)
GA ist ein starker Induktor von Th2-Zellen und moduliert diese Immunzellen so, dass sie große Mengen neurotropher Faktoren, insbesondere BDNF, absondern. Die induzierten Zellen passieren die Blut-Hirn-Schranke (BBB), reichern sich im ZNS an und exprimieren BDNF und andere regulatorische Substanzen in situ.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verbesserung der epileptiformen Aktivität, aufgezeichnet im 24-Stunden-EEG.
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
1.Verbesserung der Bewertung von Atemanhalten und Hyperventilation, gemessen mit nicht-invasiver respiratorischer Induktivitätsplethysmographie (NoxT3-Gerät) und Tagebüchern der Eltern.
Zeitfenster: 8 Monate
8 Monate
2. Veränderungen des allgemeinen Verhaltens, der Kommunikation, der Nahrungsaufnahme und der motorischen Fähigkeiten, wie vom Prüfer beurteilt (basierend auf den von Kerr und Naidu validierten Schweregradwerten) und im Tagebuch der Eltern aufgezeichnet.
Zeitfenster: 8 Monate
8 Monate
Abnahme der Anfallshäufigkeit, wie im Tagebuch der Eltern angegeben.
Zeitfenster: 8 Monate
8 Monate
Verbesserung des Schlafplans, aufgezeichnet in einem Schlaftagebuch.
Zeitfenster: 8 Monate
8 Monate
Veränderung von Größe und Gewicht
Zeitfenster: 8 Monate
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sheba Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Hauptermittler: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Studienleiter: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

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