Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label, verkennend onderzoek om het behandelingseffect van Glatirameer-acetaat op meisjes met het Rett-syndroom te onderzoeken

3 februari 2014 bijgewerkt door: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Een open-label, verkennend onderzoek om het behandelingseffect van glatirameeracetaat (Copaxone ®) op meisjes met Rett-syndroom te onderzoeken

Primair doel: de hypothese testen dat 6 maanden behandeling met glatirameeracetaat (GA) de epileptiforme activiteit vermindert bij jonge meisjes met het Rett-syndroom.

Primaire veiligheidsdoelstelling: evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van 6 maanden behandeling met GA bij deze patiënten.

Secundaire doelstellingen:

  1. Om de hypothese te testen dat een behandeling van 6 maanden met glatirameeracetaat (GA) de ademhalingsdisfunctie verbetert.
  2. Om het effect van GA-behandeling op algemene gedragscommunicatie, handstereotypering, voeding, slaap en andere autonome symptomen te evalueren: gastro-intestinaal en cardiaal.
  3. Om het effect van GA-behandeling op de lichamelijke ontwikkeling te beoordelen.

Primair eindpunt: verbetering van epileptiforme activiteit zoals vastgelegd in een 24-uurs EEG.

Primair veiligheidseindpunt: frequentie en ernst van behandelingsgerelateerde bijwerkingen (inclusief veiligheidslaboratoriumparameters).

Secundaire eindpunten:

  1. Verbetering van de score van adem inhouden en hyperventilatie, zoals gemeten met niet-invasieve respiratoire inductieplethysmografie (NoxT3-apparaat) en dagboeken van ouders.
  2. Veranderingen in algemeen gedrag, communicatie, voeding en motorische vaardigheden zoals beoordeeld door de onderzoeker (gebaseerd op door Kerr en Naidu gevalideerde ernstscores) en vastgelegd in het dagboek van de ouders.
  3. Afname van de aanvalsfrequentie zoals gerapporteerd in het dagboek van de ouders.
  4. Verbetering van het slaapschema zoals vastgelegd in een slaapdagboek.
  5. Verandering in lengte en gewicht. Populatie: Tien meisjes, 6 tot 15 jaar oud, gediagnosticeerd met Rett-syndroom (RTT) Onderzoeksopzet: Dit is een single-center, verkennend, open-label onderzoek bij 10 meisjes gediagnosticeerd met RTT. De studie zal uit vier delen bestaan: screening en basislijnbeoordelingen, initiële en laatste dosisinstellingsperiode, behandelingsperiode en follow-up aan het einde van de studie.

Onderzoeksproduct: Glatiramer Acetate (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Overweging van de steekproefomvang: De geplande steekproefomvang van 10 patiënten werd door de onderzoeker als voldoende beschouwd voor deze verkennende fase I-proof-of-concept-studie. Het onderzoek zal naar verwachting geen statistische significantie of statistisch vermogen laten zien, alleen een trend voor de eindpunten van het onderzoek. Elke patiënt zal dienen als haar eigen controle.

Duur van het onderzoek: ongeveer 8 maanden per patiënt (inclusief maximaal 2 weken beoordeling voorafgaand aan de behandeling, 6 maanden initiële dosis- en behandelingsperioden en bezoek aan het einde van het onderzoek).

Totale duur van de studie: de studie zal naar verwachting binnen 12 maanden worden afgerond (afhankelijk van de rekruteringsgraad).

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwtjes, leeftijd 6-15 jaar (inclusief).
  2. Patiënten van wie de ouders of wettelijke voogden schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voor deelname aan het onderzoek.
  3. Een diagnose van RTT (klassiek of variant), gedefinieerd volgens de internationaal overeengekomen RetSearch-criteria uit 2010 [4].
  4. Bewijs van een genetisch gedefinieerde pathologische verandering in het MECP2-gen (puntmutatie of deletie)
  5. Patiënten met bekende epileptiforme activiteit zoals vastgelegd op EEG.
  6. Bloeddruk en hartslag binnen normale grenzen (bloeddruk: systolisch 90-140 mmHg; diastolisch 50-90 mmHg, hartslag 40-120 slagen per minuut
  7. Een elektrocardiogram (ECG) dat naar het oordeel van de onderzoeker geen contra-indicatie vormt voor deelname aan het onderzoek.
  8. Geen klinisch significante afwijkingen in hematologie, bloedchemie laboratoriumtesten bij screening.
  9. Ouders moeten de vereisten van het onderzoek kunnen begrijpen en moeten bereid zijn om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen

Uitsluitingscriteria:

  1. Elk medisch probleem of chronische ziekte die niet geassocieerd is met het Rett-syndroom en die, naar het oordeel van de onderzoeker, een contra-indicatie vormt voor toediening van de onderzoeksmedicatie.
  2. Ernstige respiratoire disfunctie (gedefinieerd als tracheostomie en/of chronische zuurstoftherapie van minstens 4 uur per dag en/of herhaalde aspiratiepneumonie - minstens 4 in het afgelopen jaar).
  3. Hardnekkige aanvallen die begonnen tijdens de laatste 6 maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek.
  4. Bekende overgevoeligheid voor glatirameer of mannitol.
  5. Deelname aan een andere klinische studie.
  6. Ouders van een patiënt die niet goed kunnen communiceren met de onderzoeker en het personeel en zich niet aan de onderzoeksprocedures en follow-up kunnen houden
  7. Ouders van een patiënt die het toestemmingsformulier niet willen ondertekenen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Copaxone
Glatiramer-acetaat (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg per dag of met een interval bepaald in de dosisinstellingsperiode. Toediening vindt subcutaan plaats op verschillende delen van het lichaam: achterkant van de bovenarmen (2 delen), voorkant en buitenkant van de dijen (2 delen), bovenste billen/achterste heupen (2 delen) en buik (de buik).
Geneesmiddel: Glatirameer-acetaat (Copaxone®)
GA is een krachtige inductor van Th2-cellen en moduleert deze immuuncellen om hoge niveaus van neurotrofe factoren uit te scheiden, met name BDNF. De geïnduceerde cellen passeren de bloed-hersenbarrière (BBB), hopen zich op in het CZS en brengen BDNF en andere regulerende stoffen in situ tot expressie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verbetering van epileptiforme activiteit zoals vastgelegd in een 24-uurs EEG.
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
1. Verbetering van het scoren van adem inhouden en hyperventilatie, zoals gemeten met niet-invasieve respiratoire inductantieplethysmografie (NoxT3-apparaat) en dagboeken van ouders.
Tijdsspanne: 8 maanden
8 maanden
2. Veranderingen in algemeen gedrag, communicatie, voeding en motorische vaardigheden zoals beoordeeld door de onderzoeker (gebaseerd op door Kerr en Naidu gevalideerde ernstscores) en vastgelegd in het dagboek van de ouders.
Tijdsspanne: 8 maanden
8 maanden
Afname van de aanvalsfrequentie zoals gerapporteerd in het dagboek van de ouders.
Tijdsspanne: 8 maanden
8 maanden
Verbetering van het slaapschema zoals vastgelegd in een slaapdagboek.
Tijdsspanne: 8 maanden
8 maanden
Verandering in lengte en gewicht
Tijdsspanne: 8 maanden
8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sheba Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
  • Studie directeur: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 februari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

30 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren