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Un estudio exploratorio de etiqueta abierta para investigar el efecto del tratamiento con acetato de glatiramer en el síndrome de Woth Rett en niñas

3 de febrero de 2014 actualizado por: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Un estudio exploratorio de etiqueta abierta para investigar el efecto del tratamiento con acetato de glatiramer (Copaxone ®) en el síndrome de Girls Woth Rett

Objetivo principal: probar la hipótesis de que el tratamiento de 6 meses con acetato de glatiramer (GA) disminuye la actividad epileptiforme en niñas jóvenes con síndrome de Rett.

Objetivo principal de seguridad: Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento de 6 meses con AG en estos pacientes.

Objetivos secundarios:

  1. Probar la hipótesis de que el tratamiento de 6 meses con acetato de glatiramer (GA) mejora la disfunción respiratoria.
  2. Evaluar el efecto del tratamiento con AG sobre la comunicación conductual general, los estereotipos manuales, la alimentación, el sueño y otros síntomas autonómicos: gastrointestinales y cardíacos.
  3. Evaluar el efecto del tratamiento con AG sobre el desarrollo corporal.

Punto final primario: mejora de la actividad epileptiforme registrada en un EEG de 24 horas.

Criterio principal de valoración de la seguridad: Frecuencia y gravedad de los AA relacionados con el tratamiento (incluidos los parámetros de laboratorio de seguridad).

Puntos finales secundarios:

  1. Mejora en la puntuación de apnea e hiperventilación, medida con pletismografía de inductancia respiratoria no invasiva (dispositivo NoxT3) y diarios de los padres.
  2. Cambios en el comportamiento general, la comunicación, la alimentación y las habilidades motoras evaluados por el investigador (basado en puntuaciones de gravedad validadas por Kerr y Naidu) y registrados en el diario de los padres.
  3. Disminución en la frecuencia de las convulsiones según lo informado en el diario de los padres.
  4. Mejora en el horario de sueño registrado en un diario de sueño.
  5. Cambio de altura y peso. Población: Diez niñas, de 6 a 15 años, diagnosticadas con síndrome de Rett (RTT) Diseño del estudio: Este es un estudio exploratorio, abierto, de un solo centro en 10 niñas diagnosticadas con RTT. El estudio constará de cuatro partes: evaluaciones de detección y de referencia, período de establecimiento de dosis inicial y final, período de tratamiento y seguimiento al final del estudio.

Producto en investigación: Acetato de glatiramer (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Consideración del tamaño de la muestra: El investigador consideró adecuado el tamaño de muestra planificado de 10 pacientes para este estudio exploratorio de prueba de concepto de fase I. No se espera que el estudio muestre significancia estadística o poder estadístico, solo una tendencia para los criterios de valoración del estudio. Cada paciente servirá como su propio control.

Duración del estudio: aproximadamente 8 meses por paciente (incluyendo hasta 2 semanas de evaluación previa al tratamiento, 6 meses de dosis inicial y períodos de tratamiento y visita al final del estudio).

Duración general del estudio: se espera que el estudio se complete dentro de los 12 meses (dependiendo de la tasa de reclutamiento).

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Reclutamiento
        • Sheba medical center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Sub-Investigador:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Mujeres, de 6 a 15 años (inclusive).
  2. Pacientes cuyos padres o tutores legales hayan dado su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
  3. Un diagnóstico de RTT (clásico o variante), definido según los criterios RetSearch 2010 acordados internacionalmente [4].
  4. Evidencia de un cambio patológico genéticamente definido en el gen MECP2 (mutación puntual o deleción)
  5. Pacientes con actividad epileptiforme conocida registrada en el EEG.
  6. Presión arterial y frecuencia cardíaca dentro de los límites normales (presión arterial: sistólica 90-140 mmHg; diastólica 50-90 mmHg, frecuencia cardíaca 40-120 latidos por minuto
  7. Un electrocardiograma (ECG) que, a juicio del Investigador, no contraindique la participación en el estudio.
  8. Sin anomalías clínicamente significativas en hematología, pruebas de laboratorio de química sanguínea en la selección.
  9. Los padres deben poder entender los requisitos del estudio y deben estar dispuestos a cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier problema médico o enfermedad crónica más allá de los que se sabe que están asociados con el Síndrome de Rett que, a juicio del investigador, contraindica la administración del medicamento del estudio.
  2. Disfunción respiratoria grave (definida como traqueostomía y/o oxigenoterapia crónica al menos 4 horas al día y/o neumonía aspirativa de repetición - al menos 4 en el último año).
  3. Convulsiones intratables que comenzaron durante los últimos 6 meses antes del comienzo del estudio.
  4. Hipersensibilidad conocida al glatiramer o al manitol.
  5. Participación en otro estudio clínico.
  6. Padres de un paciente que no pueden comunicarse bien con el investigador y el personal y cumplir con los procedimientos y el seguimiento del estudio
  7. Padres de un paciente que no están dispuestos a firmar el formulario de consentimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Copaxona
Acetato de Glatiramer (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg diarios o en un intervalo determinado en el período de ajuste de dosis. La administración será subcutánea en varias áreas del cuerpo: parte posterior de la parte superior de los brazos (2 áreas), parte delantera y externa de los muslos (2 áreas), parte superior de las nalgas/parte posterior de las caderas (2 áreas) y estómago (el abdomen).
Droga: Acetato de Glatirámero (Copaxone®)
GA es un potente inductor de células Th2 y modula estas células inmunes para secretar altos niveles de factores neurotróficos, particularmente BDNF. Las células inducidas atraviesan la barrera hematoencefálica (BBB), se acumulan en el SNC y expresan BDNF y otras sustancias reguladoras in situ.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mejora de la actividad epileptiforme registrada en un EEG de 24 horas.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
1.Mejora en la puntuación de apnea e hiperventilación, medida con pletismografía de inductancia respiratoria no invasiva (dispositivo NoxT3) y diarios de los padres.
Periodo de tiempo: 8 meses
8 meses
2. Cambios en el comportamiento general, la comunicación, la alimentación y las habilidades motoras evaluados por el investigador (basado en puntuaciones de gravedad validadas por Kerr y Naidu) y registrados en el diario de los padres.
Periodo de tiempo: 8 meses
8 meses
Disminución en la frecuencia de las convulsiones según lo informado en el diario de los padres.
Periodo de tiempo: 8 meses
8 meses
Mejora en el horario de sueño registrado en un diario de sueño.
Periodo de tiempo: 8 meses
8 meses
Cambio en la altura y el peso
Periodo de tiempo: 8 meses
8 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sheba Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Investigador principal: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Director de estudio: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de febrero de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de febrero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2014

Última verificación

1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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