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Um estudo exploratório aberto para investigar o efeito do tratamento com acetato de glatiramer em meninas com síndrome de Woth Rett

3 de fevereiro de 2014 atualizado por: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Um estudo exploratório aberto para investigar o efeito do tratamento com acetato de glatiramer (Copaxone ®) em meninas com síndrome de Woth Rett

Objetivo primário: Testar a hipótese de que o tratamento de 6 meses com acetato de glatiramer (GA) diminui a atividade epileptiforme em meninas com síndrome de Rett.

Objetivo Primário de Segurança: Avaliar a segurança e a tolerabilidade do tratamento de 6 meses com AG nesses pacientes.

Objetivos Secundários:

  1. Testar a hipótese de que o tratamento de 6 meses com acetato de glatiramer (GA) melhora a disfunção respiratória.
  2. Avaliar o efeito do tratamento com GA na comunicação comportamental geral, estereotipagem das mãos, alimentação, sono e outros sintomas autonômicos: gastrointestinais e cardíacos.
  3. Avaliar o efeito do tratamento com GA no desenvolvimento corporal.

Endpoint Primário: Melhora da atividade epileptiforme registrada em um EEG de 24 horas.

Ponto final primário de segurança: frequência e gravidade de EAs relacionados ao tratamento (incluindo parâmetros laboratoriais de segurança).

Pontos finais secundários:

  1. Melhora na pontuação de apneia e hiperventilação, medida com pletismografia de indutância respiratória não invasiva (dispositivo NoxT3) e diários dos pais.
  2. Alterações no comportamento geral, comunicação, alimentação e habilidades motoras avaliadas pelo investigador (com base nos escores de gravidade validados por Kerr e Naidu) e registradas no diário dos pais.
  3. Diminuição na frequência de convulsões conforme relatado no diário dos pais.
  4. Melhoria no horário de sono conforme registrado em um diário de sono.
  5. Mudança de altura e peso. População: Dez meninas, de 6 a 15 anos de idade, diagnosticadas com síndrome de Rett (RTT) Desenho do estudo: Este é um estudo de centro único, exploratório, aberto, em 10 meninas diagnosticadas com RTT. O estudo consistirá em quatro partes: triagem e avaliações basais, período inicial e final de ajuste da dose, período de tratamento e acompanhamento no final do estudo.

Produto experimental: Acetato de Glatiramer (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Consideração sobre o tamanho da amostra: O tamanho planejado da amostra de 10 pacientes foi considerado adequado pelo investigador para este estudo exploratório de prova de conceito de fase I. Não se espera que o estudo mostre significância estatística ou poder estatístico, apenas uma tendência para os desfechos do estudo. Cada paciente servirá como seu próprio controle.

Duração do estudo: aproximadamente 8 meses por paciente (incluindo até 2 semanas de avaliação pré-tratamento, 6 meses de dose inicial e períodos de tratamento e consulta de final de estudo).

Duração geral do estudo: espera-se que o estudo seja concluído em 12 meses (dependendo da taxa de recrutamento).

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Recrutamento
        • Sheba medical center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Subinvestigador:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Mulheres, de 6 a 15 anos (inclusive).
  2. Pacientes cujos pais ou responsáveis ​​legais forneceram consentimento informado por escrito para participar do estudo.
  3. Um diagnóstico de RTT (clássico ou variante), definido de acordo com os critérios RetSearch de 2010 acordados internacionalmente [4].
  4. Evidência de uma alteração patológica geneticamente definida no gene MECP2 (mutação pontual ou deleção)
  5. Pacientes com atividade epileptiforme conhecida registrada no EEG.
  6. Pressão arterial e frequência cardíaca dentro dos limites normais (pressão arterial: sistólica 90-140 mmHg; diastólica 50-90 mmHg, frequência cardíaca 40-120 batimentos por minuto
  7. Um eletrocardiograma (ECG) que, de acordo com o julgamento do Investigador, não contra-indica a participação no estudo.
  8. Sem anormalidades clinicamente significativas em hematologia, testes de laboratório de química do sangue na triagem.
  9. Os pais devem ser capazes de entender os requisitos do estudo e devem estar dispostos a cumprir os requisitos do estudo

Critério de exclusão:

  1. Qualquer problema médico ou doença crônica além daqueles conhecidos por estarem associados à Síndrome de Rett que, na opinião do investigador, contra-indica a administração da medicação do estudo.
  2. Disfunção respiratória grave (definida como traqueostomia e/ou oxigenoterapia crônica pelo menos 4 horas por dia e/ou pneumonia aspirativa repetida - pelo menos 4 no último ano).
  3. Convulsões intratáveis ​​que começaram durante os últimos 6 meses antes do início do estudo.
  4. Hipersensibilidade conhecida ao glatiramer ou manitol.
  5. Participação em outro estudo clínico.
  6. Pais de um paciente que não conseguem se comunicar bem com o investigador e a equipe e cumprir os procedimentos e acompanhamento do estudo
  7. Pais de um paciente que não estão dispostos a assinar o formulário de consentimento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Copaxone
Acetato de Glatiramer (Copaxone® , Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg diariamente ou em um intervalo determinado no período de ajuste da dose. A administração será subcutânea em várias áreas do corpo: parte de trás da parte superior dos braços (2 áreas), frente e parte externa das coxas (2 áreas), parte superior das nádegas/parte traseira dos quadris (2 áreas) e estômago (o abdômen).
Medicamento: Acetato de Glatiramer (Copaxone®)
GA é um potente indutor de células Th2 e modula essas células imunes para secretar altos níveis de fatores neurotróficos, particularmente BDNF. As células induzidas atravessam a barreira hematoencefálica (BHE), acumulam-se no SNC e expressam BDNF e outras substâncias reguladoras in situ.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Melhora da atividade epileptiforme registrada em um EEG de 24 horas.
Prazo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
1. Melhora na pontuação de suspensões respiratórias e hiperventilação, conforme medido com pletismografia de indutância respiratória não invasiva (dispositivo NoxT3) e diários dos pais.
Prazo: 8 meses
8 meses
2. Alterações no comportamento geral, comunicação, alimentação e habilidades motoras avaliadas pelo investigador (com base nos escores de gravidade validados por Kerr e Naidu) e registradas no diário dos pais.
Prazo: 8 meses
8 meses
Diminuição na frequência de convulsões conforme relatado no diário dos pais.
Prazo: 8 meses
8 meses
Melhoria no horário de sono conforme registrado em um diário de sono.
Prazo: 8 meses
8 meses
Mudança de altura e peso
Prazo: 8 meses
8 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sheba Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
  • Investigador principal: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
  • Diretor de estudo: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de setembro de 2014

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de fevereiro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de dezembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

30 de dezembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de fevereiro de 2014

Última verificação

1 de fevereiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

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