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Uno studio esplorativo in aperto per indagare l'effetto del trattamento del Glatiramer Acetato sulle ragazze con sindrome di Rett

3 febbraio 2014 aggiornato da: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Uno studio esplorativo in aperto per studiare l'effetto del trattamento con Glatiramer Acetate (Copaxone ®) sulle ragazze con sindrome di Rett

Obiettivo primario: verificare l'ipotesi che il trattamento di 6 mesi con glatiramer acetato (GA) riduca l'attività epilettiforme nelle ragazze con sindrome di Rett.

Obiettivo primario di sicurezza: valutare la sicurezza e la tollerabilità di 6 mesi di trattamento con GA in questi pazienti.

Obiettivi secondari:

  1. Testare l'ipotesi che il trattamento di 6 mesi con glatiramer acetato (GA) migliori la disfunzione respiratoria.
  2. Valutare l'effetto del trattamento GA sulla comunicazione comportamentale generale, sugli stereotipi della mano, sull'alimentazione, sul sonno e su altri sintomi autonomici: gastrointestinali e cardiaci.
  3. Per valutare l'effetto del trattamento GA sullo sviluppo corporeo.

Endpoint primario: miglioramento dell'attività epilettiforme registrato in un EEG di 24 ore.

Endpoint primario di sicurezza: frequenza e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento (inclusi i parametri di sicurezza del laboratorio).

Endpoint secondari:

  1. Miglioramento del punteggio di apnea e iperventilazione, misurato con pletismografia dell'induttanza respiratoria non invasiva (dispositivo NoxT3) e diari dei genitori.
  2. Cambiamenti nel comportamento generale, nella comunicazione, nell'alimentazione e nelle capacità motorie valutati dall'investigatore (sulla base dei punteggi di gravità convalidati da Kerr e Naidu) e registrati nel diario dei genitori.
  3. Diminuzione della frequenza delle crisi come riportato nel diario dei genitori.
  4. Miglioramento del programma del sonno come registrato in un diario del sonno.
  5. Variazione di altezza e peso. Popolazione: Dieci ragazze, dai 6 ai 15 anni, con diagnosi di sindrome di Rett (RTT) Disegno dello studio: Questo è uno studio monocentrico, esplorativo, in aperto, su 10 ragazze con diagnosi di RTT. Lo studio sarà composto da quattro parti: screening e valutazioni di base, periodo iniziale e finale di definizione della dose, periodo di trattamento e follow-up alla fine dello studio.

Prodotto sperimentale:Glatiramer acetato (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) Considerazione sulla dimensione del campione: la dimensione del campione pianificata di 10 pazienti è stata considerata adeguata dallo sperimentatore per questo studio esplorativo di fase I di proof-of-concept. Non si prevede che lo studio mostri significatività statistica o potenza statistica, ma solo una tendenza per gli endpoint dello studio. Ogni paziente fungerà da controllo di se stessa.

Durata dello studio: circa 8 mesi per paziente (comprese fino a 2 settimane di valutazione pre-trattamento, 6 mesi di dose iniziale e periodi di trattamento e visita di fine studio).

Durata complessiva dello studio: lo studio dovrebbe essere completato entro 12 mesi (a seconda del tasso di reclutamento).

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat Gan, Israele
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Sub-investigatore:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Femmine, età 6-15 anni (inclusi).
  2. Pazienti i cui genitori o tutori legali hanno fornito il consenso informato scritto a partecipare allo studio.
  3. Una diagnosi di RTT (classica o variante), definita secondo i criteri RetSearch del 2010 concordati a livello internazionale [4].
  4. Evidenza di un cambiamento patologico geneticamente definito nel gene MECP2 (mutazione puntiforme o delezione)
  5. Pazienti con attività epilettiforme nota registrata su EEG.
  6. Pressione sanguigna e frequenza cardiaca entro limiti normali (pressione sanguigna: sistolica 90-140 mmHg; diastolica 50-90 mmHg, frequenza cardiaca 40-120 battiti al minuto
  7. Un elettrocardiogramma (ECG) che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non controindica la partecipazione allo studio.
  8. Nessuna anomalia clinicamente significativa in ematologia, esami di laboratorio di chimica del sangue allo screening.
  9. I genitori devono essere in grado di comprendere i requisiti dello studio e devono essere disposti a rispettare i requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi problema medico o malattia cronica oltre a quelli noti per essere associati alla sindrome di Rett che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la somministrazione del farmaco in studio.
  2. Grave disfunzione respiratoria (definita come tracheostomia e/o ossigenoterapia cronica almeno 4 ore al giorno e/o polmonite ab ingestis ripetuta - almeno 4 nell'ultimo anno).
  3. Convulsioni intrattabili che sono iniziate negli ultimi 6 mesi prima dell'inizio dello studio.
  4. Ipersensibilità nota al glatiramer o al mannitolo.
  5. Partecipazione a un altro studio clinico.
  6. Genitori di un paziente che non sono in grado di comunicare bene con lo sperimentatore e il personale e rispettare le procedure dello studio e il follow-up
  7. Genitori di un paziente che non sono disposti a firmare il modulo di consenso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Copaxone
Glatiramer acetato (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg al giorno o in un intervallo determinato nel periodo di impostazione della dose. La somministrazione sarà sottocutanea in varie aree del corpo: parte posteriore della parte superiore delle braccia (2 aree), parte anteriore ed esterna delle cosce (2 aree), parte superiore dei glutei/parte posteriore dei fianchi (2 aree) e stomaco (l'addome).
Droga: Glatimer acetato (Copaxone®)
GA è un potente induttore delle cellule Th2 e modula queste cellule immunitarie per secernere alti livelli di fattori neurotrofici, in particolare BDNF. Le cellule indotte attraversano la barriera ematoencefalica (BBB), si accumulano nel SNC ed esprimono BDNF e altre sostanze regolatrici in situ.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento dell'attività epilettiforme come registrato in un EEG di 24 ore.
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
1. Miglioramento del punteggio di apnea e iperventilazione, misurato con pletismografia dell'induttanza respiratoria non invasiva (dispositivo NoxT3) e diari dei genitori.
Lasso di tempo: 8 mesi
8 mesi
2. Cambiamenti nel comportamento generale, nella comunicazione, nell'alimentazione e nelle capacità motorie valutati dall'investigatore (sulla base dei punteggi di gravità convalidati da Kerr e Naidu) e registrati nel diario dei genitori.
Lasso di tempo: 8 mesi
8 mesi
Diminuzione della frequenza delle crisi come riportato nel diario dei genitori.
Lasso di tempo: 8 mesi
8 mesi
Miglioramento del programma del sonno come registrato in un diario del sonno.
Lasso di tempo: 8 mesi
8 mesi
Variazione di altezza e peso
Lasso di tempo: 8 mesi
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sheba Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
  • Investigatore principale: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
  • Direttore dello studio: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

30 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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