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Une étude exploratoire ouverte pour étudier l'effet thérapeutique de l'acétate de glatiramère sur le syndrome de Rett chez les filles

3 février 2014 mis à jour par: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center

Une étude exploratoire ouverte pour étudier l'effet du traitement de l'acétate de glatiramère (Copaxone®) sur le syndrome de Woth Rett chez les filles

Objectif principal : Tester l'hypothèse selon laquelle un traitement de 6 mois avec de l'acétate de glatiramère (GA) diminue l'activité épileptiforme chez les jeunes filles atteintes du syndrome de Rett.

Objectif principal d'innocuité : Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement de 6 mois par GA chez ces patients.

Objectifs secondaires :

  1. Tester l'hypothèse selon laquelle un traitement de 6 mois avec de l'acétate de glatiramère (GA) améliore le dysfonctionnement respiratoire.
  2. Évaluer l'effet du traitement GA sur la communication comportementale générale, les stéréotypes des mains, l'alimentation, le sommeil et d'autres symptômes autonomes : gastro-intestinaux et cardiaques.
  3. Évaluer l'effet du traitement GA sur le développement corporel.

Critère d'évaluation principal : amélioration de l'activité épileptiforme telle qu'enregistrée dans un EEG de 24 heures.

Critère principal d'évaluation de l'innocuité : fréquence et gravité des EI liés au traitement (y compris les paramètres de laboratoire d'innocuité).

Critères d'évaluation secondaires :

  1. Amélioration de la notation des apnées et de l'hyperventilation, mesurée par la pléthysmographie par inductance respiratoire non invasive (appareil NoxT3) et les journaux des parents.
  2. Changements dans le comportement général, la communication, l'alimentation et les habiletés motrices évalués par l'investigateur (sur la base des scores de gravité validés par Kerr et Naidu) et consignés dans le journal des parents.
  3. Diminution de la fréquence des crises comme indiqué dans le journal des parents.
  4. Amélioration de l'horaire de sommeil tel qu'enregistré dans un journal du sommeil.
  5. Changement de taille et de poids. Population : dix filles âgées de 6 à 15 ans, diagnostiquées avec le syndrome de Rett (RTT) Conception de l'étude : il s'agit d'une étude monocentrique, exploratoire, ouverte, portant sur 10 filles diagnostiquées avec le RTT. L'étude comprendra quatre parties : dépistage et évaluations de base, période initiale et finale de détermination de la dose, période de traitement et suivi de fin d'étude.

Produit expérimental : acétate de glatiramère (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) On ne s'attend pas à ce que l'étude montre une signification statistique ou une puissance statistique, seulement une tendance pour les critères d'évaluation de l'étude. Chaque patient servira de son propre contrôle.

Durée de l'étude : environ 8 mois par patient (y compris jusqu'à 2 semaines d'évaluation avant le traitement, 6 mois de dose initiale et de périodes de traitement et la visite de fin d'étude).

Durée globale de l'étude : l'étude devrait être achevée dans les 12 mois (en fonction du taux de recrutement).

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Recrutement
        • Sheba Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bruria Ben Zeev, MD
        • Sous-enquêteur:
          • ANDREEA NISSENKORN, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  1. Femmes, âgées de 6 à 15 ans (inclus).
  2. Patients dont les parents ou les tuteurs légaux ont fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
  3. Un diagnostic de RTT (classique ou variant), défini selon les critères internationalement reconnus de RetSearch 2010 [4].
  4. Preuve d'un changement pathologique génétiquement défini dans le gène MECP2 (mutation ponctuelle ou délétion)
  5. Patients présentant une activité épileptiforme connue telle qu'enregistrée sur l'EEG.
  6. Tension artérielle et fréquence cardiaque dans les limites normales (pression artérielle : systolique 90-140 mmHg ; diastolique 50-90 mmHg, fréquence cardiaque 40-120 battements par minute
  7. Un électrocardiogramme (ECG) qui, selon le jugement de l'investigateur, ne contre-indique pas la participation à l'étude.
  8. Aucune anomalie cliniquement significative en hématologie, tests de laboratoire de chimie sanguine lors du dépistage.
  9. Les parents doivent être capables de comprendre les exigences de l'étude et doivent être disposés à se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Tout problème médical ou maladie chronique au-delà de ceux connus pour être associés au syndrome de Rett qui, selon le jugement de l'investigateur, contre-indique l'administration du médicament à l'étude.
  2. Dysfonctionnement respiratoire sévère (défini comme une trachéotomie et/ou une oxygénothérapie chronique au moins 4 heures par jour et/ou une pneumonie par aspiration répétée - au moins 4 au cours de la dernière année).
  3. Crises réfractaires qui ont commencé au cours des 6 derniers mois précédant le début de l'étude.
  4. Hypersensibilité connue au glatiramère ou au mannitol.
  5. Participation à une autre étude clinique.
  6. Parents d'un patient incapables de bien communiquer avec l'investigateur et le personnel et de se conformer aux procédures et au suivi de l'étude
  7. Parents d'un patient qui refusent de signer le formulaire de consentement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Copaxon
Acétate de glatiramère (Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 20 mg par jour ou à un intervalle déterminé dans la période de réglage de la dose. L'administration se fera par voie sous-cutanée dans différentes zones du corps : arrière des bras (2 zones), avant et extérieur des cuisses (2 zones), haut des fesses/arrière des hanches (2 zones) et estomac (l'abdomen).
Médicament: Acétate de glatiramère (Copaxone®)
GA est un puissant inducteur des cellules Th2 et module ces cellules immunitaires pour sécréter des niveaux élevés de facteurs neurotrophiques, en particulier le BDNF. Les cellules induites traversent la barrière hémato-encéphalique (BBB), s'accumulent dans le SNC et expriment le BDNF et d'autres substances régulatrices in situ.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Amélioration de l'activité épileptiforme enregistrée dans un EEG de 24 heures.
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
1.Amélioration de la notation des apnées et de l'hyperventilation, mesurée par la pléthysmographie par inductance respiratoire non invasive (appareil NoxT3) et les journaux des parents.
Délai: 8 mois
8 mois
2. Changements dans le comportement général, la communication, l'alimentation et les habiletés motrices évalués par l'investigateur (sur la base des scores de gravité validés par Kerr et Naidu) et consignés dans le journal des parents.
Délai: 8 mois
8 mois
Diminution de la fréquence des crises comme indiqué dans le journal des parents.
Délai: 8 mois
8 mois
Amélioration de l'horaire de sommeil tel qu'enregistré dans un journal du sommeil.
Délai: 8 mois
8 mois
Changement de taille et de poids
Délai: 8 mois
8 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sheba Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba Medical Center
  • Chercheur principal: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba Medical Center
  • Directeur d'études: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2014

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2013

Première publication (Estimation)

30 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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