레트 증후군 여아에 대한 글라티라머 아세테이트의 치료 효과를 조사하기 위한 오픈 라벨 탐색적 연구
2014년 2월 3일 업데이트: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
레트 증후군 여아에 대한 글라티라머 아세테이트(Copaxone ®)의 치료 효과를 조사하기 위한 오픈 라벨 탐색적 연구
1차 목적: 글라티라머 아세테이트(GA)로 6개월간 치료하면 레트 증후군이 있는 어린 소녀의 간질 활동이 감소한다는 가설을 테스트합니다.
1차 안전성 목표: 이 환자에서 GA로 6개월 치료의 안전성과 내약성을 평가합니다.
보조 목표:
- 글라티라머 아세테이트(GA)로 6개월간 치료하면 호흡 기능 장애가 개선된다는 가설을 테스트합니다.
- 일반적인 행동 의사 소통, 손 고정 관념, 수유, 수면 및 기타 자율 신경 증상: 위장 및 심장에 대한 GA 치료의 효과를 평가합니다.
- GA 치료가 신체 발달에 미치는 영향을 평가합니다.
1차 종점: 24시간 EEG에 기록된 간질 활동의 개선.
1차 안전성 종점: 치료 관련 AE의 빈도 및 중증도(안전 실험실 매개변수 포함).
보조 종점:
- 비침습성 호흡 유도 혈량 측정법(NoxT3 장치) 및 부모의 일기로 측정한 호흡 유지 및 과호흡 점수의 개선.
- 조사자가 평가하고(Kerr 및 Naidu의 검증된 심각도 점수에 기초함) 부모의 일기에 기록된 일반적인 행동, 의사소통, 수유 및 운동 기술의 변화.
- 부모의 일기에 보고된 발작 빈도 감소.
- 수면 일기에 기록되는 수면 일정 개선.
- 키와 몸무게의 변화. 모집단: RTT(레트 증후군) 진단을 받은 6~15세 소녀 10명 연구 설계: RTT 진단을 받은 소녀 10명을 대상으로 한 단일 센터, 탐색, 공개 라벨 연구입니다. 이 연구는 선별 및 기준선 평가, 초기 및 최종 용량 설정 기간, 치료 기간 및 연구 종료 후속 조치의 네 부분으로 구성됩니다.
조사 제품: 글라티라머 아세테이트(Copaxone® , Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 샘플 크기 고려 사항: 10명의 환자로 계획된 샘플 크기가 이 단계 I 탐색적 개념 증명 연구에 대해 연구자에 의해 적절하다고 간주되었습니다. 이 연구는 통계적 유의성이나 통계적 힘을 보여줄 것으로 예상되지 않으며 연구 종점에 대한 경향만 나타냅니다. 각 환자는 자신의 통제 역할을 할 것입니다.
연구 기간: 환자당 약 8개월(치료 전 평가 최대 2주, 초기 용량 및 치료 기간 6개월, 연구 종료 방문 포함).
전체 연구 기간: 연구는 12개월 이내에 완료될 것으로 예상됩니다(모집 비율에 따라 다름).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ramat Gan, 이스라엘
- 모병
- Sheba medical center
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연락하다:
- BRURIA BEN ZEEV, MD
- 전화번호: +972 3 5302687
- 이메일: Bruria.BenZeev@sheba.health.gov.il
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연락하다:
- Irit Avisar, R.N M.A
- 전화번호: +972544222786
- 이메일: irit.avisar@sheba.health.gov.il
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수석 연구원:
- Bruria Ben Zeev, MD
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부수사관:
- ANDREEA NISSENKORN, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 여성, 6-15세(포함).
- 부모 또는 법적 후견인이 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공한 환자.
- 국제적으로 합의된 2010 RetSearch 기준[4]에 따라 정의된 RTT(클래식 또는 변형) 진단.
- MECP2 유전자에서 유전적으로 정의된 병리학적 변화의 증거(점 돌연변이 또는 결실)
- EEG에 기록된 것으로 알려진 간질 활동이 있는 환자.
- 정상 범위 내의 혈압 및 심박수(혈압: 수축기 90-140mmHg, 이완기 50-90mmHg, 심박수 분당 40-120회
- 조사자의 판단에 따라 연구 참여를 금하지 않는 심전도(ECG).
- 스크리닝 시 혈액학, 혈액 화학 실험실 테스트에서 임상적으로 유의한 이상 없음.
- 부모는 연구의 요구 사항을 이해할 수 있어야 하며 연구의 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 조사자의 판단에 따라 연구 약물의 투여를 금하는 레트 증후군과 관련된 것으로 알려진 것 이외의 모든 의학적 문제 또는 만성 질환.
- 중증 호흡 부전(기관절개술 및/또는 하루 최소 4시간의 만성 산소 요법 및/또는 반복 흡인 폐렴으로 정의됨 - 작년에 최소 4회).
- 연구 시작 전 마지막 6개월 동안 시작된 난치성 발작.
- 글라티라머 또는 만니톨에 대해 알려진 과민성.
- 다른 임상 연구에 참여.
- 연구자 및 스태프와의 의사소통이 원활하지 않고 연구 절차 및 후속 조치를 준수할 수 없는 환자의 부모
- 동의서에 서명하기를 꺼리는 환자의 부모.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코팍손
글라티라머 아세테이트(Copaxone®, Teva Pharmaceutical Industries Ltd.) 매일 20mg 또는 용량 설정 기간에 결정된 간격으로.
투여는 신체의 여러 부위에 피하 투여합니다: 상완 후면(2개 영역), 허벅지 전면 및 외부(2개 영역), 엉덩이 위쪽/엉덩이 뒤쪽(2개 영역) 및 위(복부).
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GA는 Th2 세포의 강력한 유도제이며 이러한 면역 세포를 조절하여 높은 수준의 신경 영양 인자, 특히 BDNF를 분비합니다.
유도된 세포는 혈액 뇌 장벽(BBB)을 통과하고 CNS에 축적되며 BDNF 및 기타 조절 물질을 제자리에서 발현합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24시간 EEG에 기록된 간질 활동의 개선.
기간: 6 개월
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1. 비침습적 호흡 유도 혈량 측정법(NoxT3 장치) 및 부모의 일기로 측정한 호흡 유지 및 과호흡 점수의 개선.
기간: 8 개월
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8 개월
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2. 조사자가 평가하고(Kerr 및 Naidu의 검증된 심각도 점수를 기준으로) 부모의 일기에 기록된 일반적인 행동, 의사소통, 수유 및 운동 기술의 변화.
기간: 8 개월
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8 개월
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부모의 일기에 보고된 발작 빈도 감소.
기간: 8 개월
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8 개월
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수면 일기에 기록되는 수면 일정 개선.
기간: 8 개월
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8 개월
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키와 몸무게의 변화
기간: 8 개월
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8 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bruria Ben Zeev, prof., Sheba medical center
- 수석 연구원: Andreea Nissenkorn, Dr., Sheba medical center
- 연구 책임자: Irit Avisar, R.N M.A, Sheba medical center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 1월 1일
기본 완료 (예상)
2014년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2015년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 23일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 3일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHEBA-12-9855-BBZ-CTIL
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