乳児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における革新的な理学療法のパイロット研究 (ExerASI)
身体運動と神経筋疾患：乳児脊髄性筋萎縮症患者における革新的な理学療法のパイロット研究
この臨床試験は、プールでの身体トレーニングに基づいて、タイプ 2 およびタイプ 3 の脊髄性筋萎縮症患者に合わせた新しい理学療法的アプローチをテストすることを目的としています。 さまざまなマウス モデルで観察されているように、この特定の演習は、訓練を受けた患者の運動能力を促進するはずです。 患者の運動能力は、MFM やハマースミスなどのさまざまな尺度を使用して評価されます。
この臨床試験は、洗練された機器を使用した新しい非侵襲的運動スケールの開発を試みています。
このスケールは、現在利用可能なスケールの感度の欠如を考えると、SMA の将来の臨床試験で役立ちます。
さらに、この研究では、運動後の身体的健康に関するアンケートの検証を試みています。
調査の概要
詳細な説明
この多施設研究は、自然疾患の進行の縦断的評価と、プールでの運動プロトコルの効果に基づいています。 この研究では、12 か月間の運動能力と疾患の自然経過を判断した後、患者を自分自身と比較します。
この研究では、さまざまなスケール (MFM、ハマースミス) を、運動能力の非侵襲的分析に基づく新しい革新的なスケールと比較します。
30人の患者が登録され、病気の自然な進行が遅いため、6か月ごとに合計18〜36か月間、MFM、ハマースミス、および非侵襲的スケールでテストされます。
これらの30人の患者のうち、10人の患者が選択され、定義された再現可能な条件で、登録後12〜18か月または18〜24か月または24〜30か月のプールで6か月のトレーニングを実行します。
これらの訓練を受けた患者は、最終的に 18 か月と 24 か月、または 24 か月と 30 か月、または 30 か月と 36 か月で再評価され、自然な病気の進行の勾配やその他のパラメーターと比較して、トレーニングの治療効果をテストします。
水泳プールでトレーニングを受けた患者のみが、長期的な運動効果を評価するために、24、30、または 36 か月 (トレーニング後 6 か月) に再評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Hauts-de-Seine
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Garches、Hauts-de-Seine、フランス、92380
- Raymond Poincaré Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 整形外科用コルセットなしで座位を維持できるII型SMAまたはIII型SMAの患者で、疾患の遺伝的確認がある患者。
- 対象年齢は5歳から10歳。
- トレーニングの指示を理解して実行し、所定の動作を実行できる患者。
- 水泳プールで身体運動を行うことができる患者。
- MFM スコア > 35。
- -水泳プールでの身体的リハビリテーションに禁忌のある患者。
- -研究に参加する子供に対する保護者の責任の保有者によって署名された同意。
- 社会保障保険に加入している患者。
除外基準:
- 肺炎: 感染症の回復後、少なくとも 3 か月間は組み入れを遅らせる必要があります。
- 心不全、腎不全または肝不全。
- 研究中に大手術を受ける患者：脊椎固定術。
- 保護者の管理下にある患者。
- 協力できない。
- SMA に干渉する可能性のある薬剤 (すなわち、リルゾール、サルブタモール、フェニルブチレート、バルプロ酸ナトリウム) は、含める前に 6 か月以内に開始されました。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：プール研修会
定義された再現可能な条件で、M12 から M18、M18 から M24、または M24 から M36 のプールで 6 か月のトレーニングを行うために 10 人の患者が選択されます。
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10 人の患者が 6 か月間、週 3 日、スイミング プールで身体運動のトレーニング プログラムを受けます。
各セッションは 20 分間続きます。
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NO_INTERVENTION：対照群
M0、M6、M12、M18 で同じ評価を受けた 20 人の患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動機能測定（MFM）
時間枠：18か月（対照群）から最大36か月（プール群）
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すべての患者の運動能力を 18 か月または 24 か月間追跡し、6 か月ごとに 1 回、合計 4 回または 5 回の機能評価を行います。
各患者はMFMで評価されます。
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18か月（対照群）から最大36か月（プール群）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ハマースミススケール
時間枠：M18またはM24またはM30またはM36
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運動評価は同じ順序で実施されます。最初に MFM、次にハマースミス スケールです。
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M18またはM24またはM30またはM36
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運動後の身体的健康に関するアンケート
時間枠：M18またはM24またはM30またはM36
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6 か月間の各フィジカル トレーニング セッションの直前と直後のアンケートによる力と痛みの評価。
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M18またはM24またはM30またはM36
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非侵襲的運動能力評価
時間枠：M18またはM24またはM30またはM36
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パリデカルト大学のプラットフォームで動作する非侵襲性の洗練された機器を使用した運動容量の監視。
このモニタリングは 18 か月または 24 か月間実行され、6 か月ごとに 1 回、合計 4 回または 5 回の機能評価が行われます。
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M18またはM24またはM30またはM36
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD、Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P120124
- 2013-A01331-44 (他の：IDRCB)
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