Estudo Piloto de uma Fisioterapia Inovadora em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Infantil (AME) (ExerASI)
Exercício Físico e Doenças Neuromusculares: Estudo Piloto de uma Fisioterapia Inovadora em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Infantil
Este ensaio clínico visa testar uma nova abordagem fisioterapêutica adaptada a doentes com Atrofia Muscular Espinhal tipo 2 e 3, baseada no treino físico em piscina. Este exercício específico deve promover habilidades motoras de pacientes treinados, como observamos em diferentes modelos de camundongos. As habilidades motoras do paciente serão avaliadas usando diferentes escalas, incluindo MFM e Hammersmith.
Este ensaio clínico tenta desenvolver uma nova escala motora não invasiva com instrumentos sofisticados.
Essa escala será útil em futuros ensaios clínicos sobre AME, dada a falta de sensibilidade das escalas atualmente disponíveis.
Além disso, o estudo tenta validar um questionário sobre bem-estar físico pós-exercício.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo multicêntrico baseia-se na avaliação longitudinal da progressão natural da doença e nos efeitos do protocolo de exercícios em piscina. Este estudo comparará os pacientes a si mesmos após determinar as habilidades motoras e o curso natural da doença por 12 meses.
O estudo comparará diferentes escalas (MFM, Hammersmith) com nossa nova escala inovadora baseada na análise não invasiva de habilidades motoras.
30 pacientes serão inscritos e testados com MFM, Hammersmith e nossa escala não invasiva a cada 6 meses por um total de 18 a 36 meses devido à lenta progressão natural da doença.
Destes 30 pacientes, 10 pacientes serão selecionados para realizar um treinamento de 6 meses em piscina, de 12 a 18 meses ou 18 a 24 meses ou 24 a 30 meses após a inscrição, em condições definidas e reprodutíveis.
Esses pacientes treinados serão finalmente reavaliados aos 18 e 24 meses ou 24 e 30 meses ou 30 e 36 meses para testar o efeito terapêutico do treinamento em comparação com a inclinação da progressão natural da doença e outros parâmetros.
Somente os pacientes que realizaram treinamento na piscina serão reavaliados aos 24 ou 30 ou 36 meses (6 meses pós-treinamento) para avaliar os efeitos do exercício a longo prazo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, França, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com AME tipo II que consegue manter a posição sentada sem espartilho ortopédico ou AME tipo III, com confirmação genética da doença.
- Idade de 5 a 10 anos.
- Paciente capaz de entender e executar instruções de treinamento e realizar movimentos pré-determinados.
- Paciente capaz de realizar exercícios físicos em piscina.
- Pontuação MFM > 35.
- Paciente com alguma contraindicação para reabilitação física em piscina.
- Consentimento assinado pelos titulares das responsabilidades parentais das crianças participantes no estudo.
- Paciente com seguro social.
Critério de exclusão:
- Pneumonia: a inclusão deve ser adiada por pelo menos 3 meses após a recuperação da infecção.
- Insuficiência cardíaca, renal ou hepática.
- Paciente submetido a uma cirurgia de grande porte durante o estudo: fusão espinhal.
- Paciente sob os cuidados de um responsável.
- Incapacidade de cooperar.
- A medicação potencialmente interferente com a SMA (ou seja, riluzol, salbutamol, fenilbutirato, valproato de sódio) começou menos de 6 meses antes da inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de treino de piscina
Serão selecionados 10 pacientes para realizar um treinamento de 6 meses em piscina, de M12 a M18 ou M18 a M24 ou M24 a M36, em condições definidas e reprodutíveis.
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10 pacientes serão submetidos a um programa de treinamento de exercício físico em piscina, 3 dias por semana durante 6 meses.
Cada sessão terá a duração de 20 minutos.
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SEM_INTERVENÇÃO: Grupo de controle
20 pacientes com as mesmas avaliações em M0, M6, M12 e M18, mas:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medição da função motora (MFM)
Prazo: 18 meses (grupo controle) a 36 meses no máximo (grupo piscina)
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A capacidade motora de todos os pacientes será acompanhada por 18 ou 24 meses, totalizando quatro ou cinco avaliações funcionais, 1 a cada 6 meses.
Cada paciente será avaliado com o MFM.
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18 meses (grupo controle) a 36 meses no máximo (grupo piscina)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Hammersmith
Prazo: M18 ou M24 ou M30 ou M36
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As avaliações motoras serão realizadas na mesma ordem: MFM primeiro, depois a escala de Hammersmith.
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M18 ou M24 ou M30 ou M36
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Questionário de bem-estar físico pós-exercício
Prazo: M18 ou M24 ou M30 ou M36
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Avaliação da força e dor sentida por questionário imediatamente antes e após cada sessão de treinamento físico por 6 meses.
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M18 ou M24 ou M30 ou M36
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Avaliação não invasiva da capacidade motora
Prazo: M18 ou M24 ou M30 ou M36
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Monitoramento da capacidade motora com um sofisticado instrumento não invasivo operando na plataforma da Paris Descartes University.
Esse acompanhamento será realizado por 18 ou 24 meses, totalizando quatro ou cinco avaliações funcionais, 1 a cada 6 meses.
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M18 ou M24 ou M30 ou M36
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Doenças Neuromusculares
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
Outros números de identificação do estudo
- P120124
- 2013-A01331-44 (OUTRO: IDRCB)
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