Étude pilote d'une physiothérapie innovante chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (SMA) (ExerASI)
Exercice physique et maladies neuromusculaires : étude pilote d'une physiothérapie innovante chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile
Cet essai clinique vise à tester une nouvelle approche physiothérapeutique adaptée aux patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 et 3, basée sur un entraînement physique en piscine. Cet exercice spécifique devrait favoriser la motricité des patients formés, comme nous l'avons observé dans différents modèles de souris. Les capacités motrices du patient seront évaluées à l'aide de différentes échelles, notamment MFM et Hammersmith.
Cet essai clinique tente de développer une nouvelle échelle motrice non invasive avec des instruments sophistiqués.
Cette échelle sera utile dans les futurs essais cliniques sur la SMA, compte tenu du manque de sensibilité des échelles actuellement disponibles.
De plus, l'étude tente de valider un questionnaire sur le bien-être physique post-exercice.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude multicentrique est basée sur une évaluation longitudinale de la progression naturelle de la maladie et sur les effets d'un protocole d'exercice en piscine. Cette étude comparera les patients à eux-mêmes après avoir déterminé les habiletés motrices et l'évolution naturelle de la maladie pendant 12 mois.
L'étude comparera différentes échelles (MFM, Hammersmith) à notre nouvelle échelle innovante basée sur l'analyse non invasive des habiletés motrices.
30 patients seront inscrits et testés avec MFM, Hammersmith et notre échelle non invasive tous les 6 mois pendant un total de 18 à 36 mois en raison de la lente progression naturelle de la maladie.
Parmi ces 30 patients, 10 patients seront sélectionnés pour effectuer une formation de 6 mois en piscine, de 12 à 18 mois ou de 18 à 24 mois ou de 24 à 30 mois après l'inscription, dans des conditions définies et reproductibles.
Ces patients entraînés seront finalement réévalués à 18 et 24 mois ou 24 et 30 mois ou 30 et 36 mois pour tester l'effet thérapeutique de l'entraînement par rapport à la pente de progression naturelle de la maladie, et d'autres paramètres.
Seuls les patients ayant suivi un entraînement en piscine seront réévalués à 24 ou 30 ou 36 mois (6 mois post-entraînement) pour évaluer les effets à long terme de l'exercice.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, France, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patient atteint d'AMS de type II pouvant maintenir une position assise sans corset orthopédique ou d'AMS de type III, avec confirmation génétique de la maladie.
- Âge de 5 à 10 ans.
- Patient capable de comprendre et d'exécuter des instructions d'entraînement et d'effectuer des mouvements prédéterminés.
- Patient capable de réaliser des exercices physiques en piscine.
- Score MFM > 35.
- Patient présentant une contre-indication à la rééducation physique en piscine.
- Consentement signé par les titulaires de la responsabilité parentale pour les enfants participant à l'étude.
- Patient avec une assurance sociale.
Critère d'exclusion:
- Pneumonie : l'inscription est à différer d'au moins 3 mois après guérison de l'infection.
- Insuffisance cardiaque, rénale ou hépatique.
- Patient subissant une intervention chirurgicale majeure au cours de l'étude : fusion vertébrale.
- Patient sous la garde d'un tuteur.
- Incapacité à coopérer.
- Médicaments potentiellement interférant avec la SMA (c'est-à-dire riluzole, salbutamol, phénylbutyrate, valproate de sodium) débutés moins de 6 mois avant l'inclusion.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
EXPÉRIMENTAL: Groupe d'entraînement en piscine
10 patients seront sélectionnés pour effectuer une formation de 6 mois en piscine, de M12 à M18 ou M18 à M24 ou M24 à M36, dans des conditions définies et reproductibles.
|
10 patients suivront un programme d'entraînement d'exercices physiques en piscine, 3 jours par semaine pendant 6 mois.
Chaque séance durera 20 minutes.
|
|
AUCUNE_INTERVENTION: Groupe de contrôle
20 patients avec les mêmes bilans à M0, M6, M12 et M18, mais :
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: 18 mois (groupe témoin) à 36 mois maximum (groupe piscine)
|
La capacité motrice de tous les patients sera suivie pendant 18 ou 24 mois, pour un total de quatre ou cinq évaluations fonctionnelles, 1 tous les 6 mois.
Chaque patient sera évalué avec le MFM.
|
18 mois (groupe témoin) à 36 mois maximum (groupe piscine)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Échelle de forgeron
Délai: M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
Les Bilans Moteurs seront réalisés dans le même ordre : MFM d'abord, puis échelle de Hammersmith.
|
M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
|
Questionnaire sur le bien-être physique post-effort
Délai: M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
Évaluation de la force et de la douleur ressenties par questionnaire juste avant et après chaque séance d'entraînement physique pendant 6 mois.
|
M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
|
Évaluation de la capacité motrice non invasive
Délai: M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
Surveillance de la capacité motrice avec un instrument sophistiqué non invasif fonctionnant dans la plate-forme de l'Université Paris Descartes.
Ce suivi sera effectué pendant 18 ou 24 mois, pour un total de quatre ou cinq bilans fonctionnels, 1 tous les 6 mois.
|
M18 ou M24 ou M30 ou M36
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladie du motoneurone
- Atrophie musculaire
- Atrophie
- Atrophie musculaire, spinale
- Maladies neuromusculaires
- Amyotrophies spinales de l'enfance
Autres numéros d'identification d'étude
- P120124
- 2013-A01331-44 (AUTRE: IDRCB)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .