Pilotstudie einer innovativen Physiotherapie bei Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie (SMA) (ExerASI)
Körperliche Betätigung und neuromuskuläre Erkrankungen: Pilotstudie einer innovativen Physiotherapie bei Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie
Diese klinische Studie zielt darauf ab, einen neuen physiotherapeutischen Ansatz zu testen, der auf Patienten mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und 3 zugeschnitten ist und auf körperlichem Training im Schwimmbad basiert. Diese spezifische Übung soll die motorischen Fähigkeiten trainierter Patienten fördern, wie wir in verschiedenen Mausmodellen beobachtet haben. Die motorischen Fähigkeiten des Patienten werden anhand verschiedener Skalen einschließlich MFM und Hammersmith bewertet.
Diese klinische Studie versucht, eine neue nicht-invasive Motorwaage mit ausgeklügelten Instrumenten zu entwickeln.
Diese Skala wird angesichts der mangelnden Empfindlichkeit der derzeit verfügbaren Skalen in zukünftigen klinischen Studien zu SMA nützlich sein.
Darüber hinaus versucht die Studie, einen Fragebogen zum körperlichen Wohlbefinden nach dem Training zu validieren.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese multizentrische Studie basiert auf einer Längsschnittbewertung des natürlichen Krankheitsverlaufs und der Auswirkungen eines Trainingsprotokolls in einem Schwimmbad. In dieser Studie werden die Patienten mit sich selbst verglichen, nachdem die motorischen Fähigkeiten und der natürliche Krankheitsverlauf für 12 Monate bestimmt wurden.
Die Studie wird verschiedene Skalen (MFM, Hammersmith) mit unserer neuen innovativen Skala vergleichen, die auf einer nicht-invasiven Analyse der motorischen Fähigkeiten basiert.
30 Patienten werden aufgenommen und alle 6 Monate für insgesamt 18 bis 36 Monate aufgrund des langsamen natürlichen Fortschreitens der Krankheit mit MFM, Hammersmith und unserer nicht-invasiven Skala getestet.
Unter diesen 30 Patienten werden 10 Patienten ausgewählt, um ein 6-monatiges Training in einem Schwimmbad durchzuführen, von 12 bis 18 Monaten oder 18 bis 24 Monaten oder 24 bis 30 Monaten nach der Einschreibung, unter definierten und reproduzierbaren Bedingungen.
Diese trainierten Patienten werden schließlich nach 18 und 24 Monaten oder 24 und 30 Monaten oder 30 und 36 Monaten erneut untersucht, um die therapeutische Wirkung des Trainings im Vergleich zur Steigung des natürlichen Krankheitsverlaufs und anderen Parametern zu testen.
Nur Patienten, die im Schwimmbad trainiert haben, werden nach 24, 30 oder 36 Monaten (6 Monate nach dem Training) erneut untersucht, um die langfristigen Trainingseffekte zu beurteilen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Frankreich, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient mit SMA Typ II, der eine sitzende Position ohne orthopädisches Korsett aufrechterhalten kann, oder SMA Typ III, mit genetischer Bestätigung der Krankheit.
- Alter von 5 bis 10 Jahren.
- Der Patient ist in der Lage, Trainingsanweisungen zu verstehen und auszuführen und vorgegebene Bewegungen auszuführen.
- Patient kann in einem Schwimmbad körperliche Übungen machen.
- MFM-Score > 35.
- Patient mit Kontraindikationen für die körperliche Rehabilitation in einem Schwimmbad.
- Einverständniserklärung der Träger der elterlichen Verantwortung für die an der Studie teilnehmenden Kinder.
- Sozialversicherungspflichtiger Patient.
Ausschlusskriterien:
- Pneumonie: Der Einschluss ist um mindestens 3 Monate nach Genesung der Infektion aufzuschieben.
- Herz-, Nieren- oder Leberversagen.
- Patient, der sich während der Studie einer größeren Operation unterzieht: Wirbelsäulenversteifung.
- Patient unter der Obhut eines Vormunds.
- Unfähigkeit zu kooperieren.
- Medikamente, die möglicherweise die SMA beeinträchtigen (d. h. Riluzol, Salbutamol, Phenylbutyrat, Natriumvalproat), begannen weniger als 6 Monate vor der Aufnahme.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Schwimmtrainingsgruppe
10 Patienten werden ausgewählt, um ein 6-monatiges Training in einem Schwimmbad von M12 bis M18 oder M18 bis M24 oder M24 bis M36 unter definierten und reproduzierbaren Bedingungen durchzuführen.
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10 Patienten werden 6 Monate lang an 3 Tagen pro Woche einem Trainingsprogramm mit körperlicher Bewegung in einem Schwimmbad unterzogen.
Jede Sitzung dauert 20 Minuten.
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KEIN_EINGRIFF: Kontrollgruppe
20 Patienten mit gleichen Einschätzungen bei M0, M6, M12 und M18, aber:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Motorische Funktionsmessung (MFM)
Zeitfenster: 18 Monate (Kontrollgruppe) bis maximal 36 Monate (Schwimmbadgruppe)
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Die motorischen Fähigkeiten aller Patienten werden 18 oder 24 Monate lang für insgesamt vier oder fünf funktionelle Bewertungen, 1 alle 6 Monate, beobachtet.
Jeder Patient wird mit dem MFM bewertet.
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18 Monate (Kontrollgruppe) bis maximal 36 Monate (Schwimmbadgruppe)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Hammersmith-Skala
Zeitfenster: M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Motor Assessments werden in der gleichen Reihenfolge durchgeführt: MFM zuerst, dann Hammersmith Scale.
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M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Fragebogen zum körperlichen Wohlbefinden nach dem Training
Zeitfenster: M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Kraft- und Schmerzempfinden per Fragebogen unmittelbar vor und nach jeder körperlichen Trainingseinheit für 6 Monate.
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M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Nicht-invasive Beurteilung der motorischen Leistungsfähigkeit
Zeitfenster: M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Überwachung der motorischen Kapazität mit einem nicht-invasiven hochentwickelten Instrument, das auf der Plattform der Universität Paris Descartes betrieben wird.
Diese Überwachung wird für 18 oder 24 Monate durchgeführt, für insgesamt vier oder fünf Funktionsbewertungen, 1 alle 6 Monate.
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M18 oder M24 oder M30 oder M36
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Spinale Muskelatrophien der Kindheit
Andere Studien-ID-Nummern
- P120124
- 2013-A01331-44 (ANDERE: IDRCB)
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Klinische Studien zur Infantile spinale Muskelatrophie vom Typ 2 oder 3
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