Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av en innovativ fysioterapi hos pasienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)

30. april 2021 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fysisk trening og nevromuskulære sykdommer: Pilotstudie av en innovativ fysioterapi hos pasienter med infantil spinal muskelatrofi

Denne kliniske studien tar sikte på å teste en ny fysioterapeutisk tilnærming skreddersydd for type 2 og 3 spinal muskelatrofi pasienter, basert på fysisk trening i svømmebasseng. Denne spesifikke øvelsen skal fremme motoriske ferdigheter hos trente pasienter, som vi har observert i forskjellige musemodeller. Pasientens motoriske ferdigheter vil bli vurdert ved hjelp av forskjellige skalaer inkludert MFM og Hammersmith.

Denne kliniske studien forsøker å utvikle en ny ikke-invasiv motorskala med sofistikerte instrumenter.

Denne skalaen vil være nyttig i fremtidige kliniske studier på SMA, gitt mangelen på sensitivitet til tilgjengelige skalaer.

I tillegg forsøker studien å validere et spørreskjema om fysisk velvære etter trening.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenterstudien er basert på en longitudinell vurdering av den naturlige sykdomsprogresjonen og på effekten av treningsprotokollen i et svømmebasseng. Denne studien skal sammenligne pasienter med seg selv etter å ha bestemt motoriske ferdigheter og sykdommens naturlige forløp i 12 måneder.

Studien vil sammenligne ulike skalaer (MFM, Hammersmith) med vår nye innovative skala basert på ikke-invasiv analyse av motoriske ferdigheter.

30 pasienter vil bli registrert og testet med MFM, Hammersmith og vår ikke-invasive skala hver 6. måned i totalt 18 til 36 måneder på grunn av den langsomme naturlige progresjonen av sykdommen.

Blant disse 30 pasientene vil 10 pasienter bli valgt ut til å utføre en 6 måneders trening i et svømmebasseng, fra 12 til 18 måneder eller 18 til 24 måneder eller 24 til 30 måneder etter innrullering, under definerte og reproduserbare forhold.

Disse trente pasientene vil til slutt bli revurdert etter 18 og 24 måneder eller 24 og 30 måneder eller 30 og 36 måneder for å teste den terapeutiske effekten av treningen sammenlignet med helningen på den naturlige sykdomsprogresjonen, og andre parametere.

Kun pasienter som har gjennomgått trening i svømmebassenget vil bli revurdert etter 24 eller 30 eller 36 måneder (6 måneder etter trening) for å vurdere langsiktige treningseffekter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Frankrike, 92380
        • Raymond Poincaré Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 10 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient med type II SMA som kan opprettholde en sittestilling uten ortopedisk korsett eller type III SMA, med genetisk bekreftelse på sykdommen.
  2. Alder fra 5 til 10 år.
  3. Pasienten er i stand til å forstå og utføre treningsinstruksjoner, og utføre forhåndsbestemte bevegelser.
  4. Pasient i stand til å utføre fysiske øvelser i et svømmebasseng.
  5. MFM-score > 35.
  6. Pasient som har kontraindikasjoner for fysisk rehabilitering i svømmebasseng.
  7. Samtykke signert av innehavere av foreldreansvar for barn som deltar i studien.
  8. Pasient med trygd.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lungebetennelse: inkluderingen skal utsettes i minst 3 måneder etter gjenoppretting av infeksjon.
  2. Hjerte-, nyre- eller leversvikt.
  3. Pasient som gjennomgår en større operasjon under studien: spinal fusjon.
  4. Pasient under omsorg av en verge.
  5. Manglende evne til å samarbeide.
  6. Medisinering som potensielt forstyrrer SMA (dvs. riluzol, salbutamol, fenylbutyrat, natriumvalproat) startet mindre enn 6 måneder før inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Svømmebasseng treningsgruppe

10 pasienter vil bli valgt ut til å utføre en 6 måneders trening i et svømmebasseng, fra M12 til M18 eller M18 til M24 eller M24 til M36, under definerte og reproduserbare forhold.

  • M0, M6, M12 og M18 eller M0, M6, M12, M18 og M24 eller M0, M6, M12, M18, M24 og M30 vurderinger: Medisinsk undersøkelse + MFM + Hammersmith skala + Ikke-invasiv motorisk kapasitetsanalyse.
  • M12 til M18 eller M18 til M24 eller M24 til M30: Fysisk trening i svømmebasseng (3 ganger per uke).
  • M24 eller M30 eller M36: Medisinsk undersøkelse + MFM + Hammersmith-skala + Ikke-invasiv motorisk kapasitetsanalyse.
Annen: Fysisk trening i svømmebasseng i 6 måneder
10 pasienter vil gjennomgå et treningsprogram med fysisk trening i svømmebasseng, 3 dager i uken i løpet av 6 måneder. Hver økt vil vare i 20 minutter.
INGEN_INTERVENSJON: Kontrollgruppe

20 pasienter med samme vurderinger ved M0, M6, M12 og M18, men:

  • uten svømmebassengtrening.
  • uten M24 vurdering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorfunksjonsmåling (MFM)
Tidsramme: 18 måneder (kontrollgruppe) til maksimalt 36 måneder (svømmebassenggruppe)
Den motoriske evnen til alle pasienter vil bli fulgt i 18 eller 24 måneder, for totalt fire eller fem funksjonsvurderinger, 1 hver 6. måned. Hver pasient vil bli vurdert med MFM.
18 måneder (kontrollgruppe) til maksimalt 36 måneder (svømmebassenggruppe)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hammersmith-vekt
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
Motoriske vurderinger vil bli utført i samme rekkefølge: MFM først, deretter Hammersmith-skalaen.
M18 eller M24 eller M30 eller M36
Spørreskjema om fysisk velvære etter trening
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
Kraft og smertefølt vurdering med spørreskjema rett før og etter hver fysisk treningsøkt i 6 måneder.
M18 eller M24 eller M30 eller M36
Ikke-invasiv vurdering av motorisk kapasitet
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
Overvåking av motorkapasitet med et ikke-invasivt sofistikert instrument som opererer i Paris Descartes University-plattformen. Denne overvåkingen vil bli utført i 18 eller 24 måneder, for totalt fire eller fem funksjonsvurderinger, 1 hver 6. måned.
M18 eller M24 eller M30 eller M36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. mars 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

19. juni 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

19. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

12. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P120124
  • 2013-A01331-44 (ANNEN: IDRCB)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere