Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование инновационной физиотерапии у пациентов с детской спинальной мышечной атрофией (СМА) (ExerASI)

30 апреля 2021 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Физические упражнения и нервно-мышечные заболевания: пилотное исследование инновационной физиотерапии у пациентов с детской спинальной мышечной атрофией

Это клиническое исследование направлено на проверку нового физиотерапевтического подхода, адаптированного к пациентам со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типа, основанного на физических тренировках в бассейне. Это конкретное упражнение должно способствовать развитию двигательных навыков у тренированных пациентов, как мы наблюдали на разных моделях мышей. Двигательные навыки пациента будут оцениваться по различным шкалам, включая MFM и Hammersmith.

В этом клиническом испытании делается попытка разработать новые неинвазивные моторные весы с использованием сложных инструментов.

Эта шкала будет полезна в будущих клинических испытаниях СМА, учитывая недостаточную чувствительность доступных в настоящее время шкал.

Кроме того, в исследовании предпринимается попытка проверить вопросник о физическом самочувствии после тренировки.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование основано на лонгитюдной оценке естественного прогрессирования заболевания и влияния протокола упражнений в плавательном бассейне. Это исследование будет сравнивать пациентов с собой после определения двигательных навыков и естественного течения болезни в течение 12 месяцев.

В исследовании будут сравниваться различные шкалы (MFM, Hammersmith) с нашей новой инновационной шкалой, основанной на неинвазивном анализе двигательных навыков.

30 пациентов будут зачислены и протестированы с помощью MFM, Hammersmith и нашей неинвазивной шкалы каждые 6 месяцев в общей сложности от 18 до 36 месяцев из-за медленного естественного прогрессирования заболевания.

Среди этих 30 пациентов 10 будут отобраны для проведения 6-месячной тренировки в бассейне, от 12 до 18 месяцев, или от 18 до 24 месяцев, или от 24 до 30 месяцев после зачисления в определенные и воспроизводимые условия.

Эти обученные пациенты, наконец, будут повторно оценены через 18 и 24 месяца, или 24 и 30 месяцев, или 30 и 36 месяцев, чтобы проверить терапевтический эффект обучения по сравнению с наклоном естественного прогрессирования заболевания и другими параметрами.

Только пациенты, прошедшие тренировку в бассейне, будут повторно обследованы через 24, 30 или 36 месяцев (через 6 месяцев после тренировки) для оценки долгосрочных эффектов упражнений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Франция, 92380
        • Raymond Poincaré Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 10 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент со СМА II типа, который может поддерживать сидячее положение без ортопедического корсета или СМА III типа с генетическим подтверждением заболевания.
  2. Возраст от 5 до 10 лет.
  3. Пациент способен понимать и выполнять тренировочные инструкции, а также выполнять заданные движения.
  4. Пациент способен выполнять физические упражнения в бассейне.
  5. Оценка MFM > 35.
  6. Пациент, имеющий какие-либо противопоказания к физической реабилитации в бассейне.
  7. Согласие, подписанное лицами, осуществляющими родительскую ответственность за детей, участвующих в исследовании.
  8. Пациент с социальным страхованием.

Критерий исключения:

  1. Пневмония: включение должно быть отложено не менее чем на 3 месяца после выздоровления.
  2. Сердечная, почечная или печеночная недостаточность.
  3. Пациент, перенесший серьезную операцию во время исследования: спондилодез.
  4. Пациент под опекой опекуна.
  5. Неумение сотрудничать.
  6. Лекарства, потенциально влияющие на СМА (например, рилузол, сальбутамол, фенилбутират, вальпроат натрия), начали принимать менее чем за 6 месяцев до включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа тренировок в бассейне

10 пациентов будут отобраны для проведения 6-месячной тренировки в плавательном бассейне от M12 до M18 или от M18 до M24 или от M24 до M36 в определенных и воспроизводимых условиях.

  • Оценки M0, M6, M12 и M18 или M0, M6, M12, M18 и M24 или M0, M6, M12, M18, M24 и M30: медицинский осмотр + MFM + шкала Hammersmith + неинвазивный анализ двигательных возможностей.
  • M12 до M18 или M18 до M24 или M24 до M30: Физические упражнения в бассейне (3 раза в неделю).
  • M24 или M30 или M36: медицинский осмотр + MFM + шкала Хаммерсмита + неинвазивный анализ двигательных возможностей.
Другой: Физические нагрузки в бассейне в течение 6 мес.
10 пациентов пройдут тренировочную программу физических упражнений в бассейне 3 раза в неделю в течение 6 месяцев. Каждое занятие будет длиться 20 минут.
NO_INTERVENTION: Контрольная группа

20 пациентов с одинаковыми оценками на M0, M6, M12 и M18, но:

  • без тренировок в бассейне.
  • без оценки М24.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение двигательной функции (MFM)
Временное ограничение: От 18 месяцев (контрольная группа) до максимум 36 месяцев (группа с плавательным бассейном)
Двигательные способности всех пациентов будут отслеживаться в течение 18 или 24 месяцев, в общей сложности четыре или пять функциональных оценок, 1 каждые 6 месяцев. Каждый пациент будет оцениваться с помощью MFM.
От 18 месяцев (контрольная группа) до максимум 36 месяцев (группа с плавательным бассейном)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала Хаммерсмита
Временное ограничение: М18 или М24 или М30 или М36
Оценки моторики будут выполняться в том же порядке: сначала МСМ, затем шкала Хаммерсмита.
М18 или М24 или М30 или М36
Анкета о физическом самочувствии после тренировки
Временное ограничение: М18 или М24 или М30 или М36
Оценка силовых и болевых ощущений по опроснику непосредственно перед и после каждого занятия физической культурой в течение 6 мес.
М18 или М24 или М30 или М36
Неинвазивная оценка двигательных возможностей
Временное ограничение: М18 или М24 или М30 или М36
Мониторинг двигательной способности с помощью неинвазивного сложного прибора, работающего на платформе Парижского университета Декарта. Этот мониторинг будет проводиться в течение 18 или 24 месяцев, в общей сложности четыре или пять функциональных оценок, 1 каждые 6 месяцев.
М18 или М24 или М30 или М36

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 июня 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

12 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P120124
  • 2013-A01331-44 (ДРУГОЙ: IDRCB)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться