Estudio piloto de una fisioterapia innovadora en pacientes con atrofia muscular espinal infantil (AME) (ExerASI)
Ejercicio Físico y Enfermedades Neuromusculares: Estudio Piloto de una Fisioterapia Innovadora en Pacientes con Atrofia Muscular Espinal Infantil
Este ensayo clínico tiene como objetivo probar un nuevo enfoque fisioterapéutico adaptado a pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo 2 y 3, basado en el entrenamiento físico en piscina. Este ejercicio específico debería promover la motricidad de los pacientes entrenados, como hemos observado en diferentes modelos de ratones. Las habilidades motoras del paciente se evaluarán utilizando diferentes escalas, incluidas MFM y Hammersmith.
Este ensayo clínico intenta desarrollar una nueva escala motora no invasiva con instrumentos sofisticados.
Esta escala será útil en futuros ensayos clínicos sobre AME, dada la falta de sensibilidad de las escalas actualmente disponibles.
Además, el estudio intenta validar un cuestionario sobre el bienestar físico post-ejercicio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio multicéntrico se basa en una evaluación longitudinal de la progresión natural de la enfermedad y en los efectos del protocolo de ejercicio en una piscina. Este estudio comparará a los pacientes consigo mismos después de determinar las habilidades motoras y el curso natural de la enfermedad durante 12 meses.
El estudio comparará diferentes escalas (MFM, Hammersmith) con nuestra nueva escala innovadora basada en el análisis no invasivo de las habilidades motoras.
30 pacientes serán inscritos y evaluados con MFM, Hammersmith y nuestra escala no invasiva cada 6 meses por un total de 18 a 36 meses debido a la lenta progresión natural de la enfermedad.
Entre estos 30 pacientes, se seleccionarán 10 pacientes para realizar un entrenamiento de 6 meses en piscina, de 12 a 18 meses o de 18 a 24 meses o de 24 a 30 meses después de la inscripción, en condiciones definidas y reproducibles.
Estos pacientes entrenados finalmente serán reevaluados a los 18 y 24 meses o 24 y 30 meses o 30 y 36 meses para probar el efecto terapéutico del entrenamiento en comparación con la pendiente de la progresión natural de la enfermedad y otros parámetros.
Solo los pacientes que hayan realizado entrenamiento en la piscina serán reevaluados a los 24, 30 o 36 meses (6 meses después del entrenamiento) para evaluar los efectos del ejercicio a largo plazo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, Francia, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con AME tipo II que puede mantener una posición sentada sin corsé ortopédico o AME tipo III, con confirmación genética de la enfermedad.
- Edad de 5 a 10 años.
- Paciente capaz de comprender y ejecutar instrucciones de entrenamiento y realizar movimientos predeterminados.
- Paciente capaz de realizar ejercicios físicos en una piscina.
- Puntuación MFM > 35.
- Paciente que presente alguna contraindicación para la rehabilitación física en piscina.
- Consentimiento firmado por los titulares de la patria potestad de los niños participantes en el estudio.
- Paciente con seguro de seguridad social.
Criterio de exclusión:
- Neumonía: la inclusión debe retrasarse al menos 3 meses después de la recuperación de la infección.
- Insuficiencia cardíaca, renal o hepática.
- Paciente sometido a una cirugía mayor durante el estudio: fusión espinal.
- Paciente bajo el cuidado de un tutor.
- Incapacidad para cooperar.
- Los medicamentos que potencialmente interfieren con la SMA (es decir, riluzol, salbutamol, fenilbutirato, valproato de sodio) comenzaron menos de 6 meses antes de la inclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de entrenamiento en piscina
Se seleccionarán 10 pacientes para realizar un entrenamiento de 6 meses en piscina, de M12 a M18 o M18 a M24 o M24 a M36, en condiciones definidas y reproducibles.
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10 pacientes se someterán a un programa de entrenamiento de ejercicio físico en piscina, 3 días a la semana durante 6 meses.
Cada sesión tendrá una duración de 20 minutos.
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SIN INTERVENCIÓN: Grupo de control
20 pacientes con las mismas evaluaciones en M0, M6, M12 y M18, pero:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: 18 meses (grupo control) a 36 meses máximo (grupo piscina)
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Se seguirá la capacidad motora de todos los pacientes durante 18 o 24 meses, para un total de cuatro o cinco evaluaciones funcionales, 1 cada 6 meses.
Cada paciente será evaluado con el MFM.
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18 meses (grupo control) a 36 meses máximo (grupo piscina)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de martillo
Periodo de tiempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Las evaluaciones motoras se realizarán en el mismo orden: primero MFM, luego la escala de Hammersmith.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Cuestionario de bienestar físico post-ejercicio
Periodo de tiempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Valoración de la fuerza y del dolor sentido mediante cuestionario justo antes y después de cada sesión de entrenamiento físico durante 6 meses.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Evaluación de la capacidad motora no invasiva
Periodo de tiempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Monitoreo de la capacidad motora con un sofisticado instrumento no invasivo que opera en la plataforma de la Universidad Paris Descartes.
Este seguimiento se realizará durante 18 o 24 meses, para un total de cuatro o cinco valoraciones funcionales, 1 cada 6 meses.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
- Enfermedades Neuromusculares
- Atrofias musculares espinales de la infancia
Otros números de identificación del estudio
- P120124
- 2013-A01331-44 (OTRO: IDRCB)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .