Studio pilota di una fisioterapia innovativa in pazienti con atrofia muscolare spinale infantile (SMA) (ExerASI)
Esercizio fisico e malattie neuromuscolari: studio pilota di una fisioterapia innovativa in pazienti con atrofia muscolare spinale infantile
Questo studio clinico mira a testare un nuovo approccio fisioterapico su misura per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3, basato sull'allenamento fisico in piscina. Questo esercizio specifico dovrebbe promuovere le capacità motorie dei pazienti allenati, come abbiamo osservato in diversi modelli murini. Le capacità motorie del paziente saranno valutate utilizzando diverse scale tra cui MFM e Hammersmith.
Questa sperimentazione clinica tenta di sviluppare una nuova scala motoria non invasiva con strumenti sofisticati.
Questa scala sarà utile nei futuri studi clinici sulla SMA, data la mancanza di sensibilità delle scale attualmente disponibili.
Inoltre, lo studio tenta di convalidare un questionario sul benessere fisico post-esercizio.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio multicentrico si basa su una valutazione longitudinale della progressione naturale della malattia e sugli effetti del protocollo di esercizio in piscina. Questo studio confronterà i pazienti con se stessi dopo aver determinato le capacità motorie e il decorso naturale della malattia per 12 mesi.
Lo studio metterà a confronto diverse scale (MFM, Hammersmith) con la nostra nuova scala innovativa basata sull'analisi non invasiva delle capacità motorie.
30 pazienti saranno arruolati e testati con MFM, Hammersmith e la nostra scala non invasiva ogni 6 mesi per un totale da 18 a 36 mesi a causa della lenta progressione naturale della malattia.
Tra questi 30 pazienti, 10 pazienti saranno selezionati per eseguire un allenamento di 6 mesi in una piscina, da 12 a 18 mesi o da 18 a 24 mesi o da 24 a 30 mesi dopo l'arruolamento, in condizioni definite e riproducibili.
Questi pazienti formati saranno infine rivalutati a 18 e 24 mesi o 24 e 30 mesi o 30 e 36 mesi per testare l'effetto terapeutico dell'allenamento rispetto alla pendenza della progressione naturale della malattia e altri parametri.
Solo i pazienti che si sono sottoposti ad allenamento in piscina saranno rivalutati a 24 o 30 o 36 mesi (6 mesi dopo l'allenamento) per valutare gli effetti dell'esercizio a lungo termine.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, Francia, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente con SMA di tipo II che può sostenere una posizione seduta senza corsetto ortopedico o SMA di tipo III, con conferma genetica della malattia.
- Età dai 5 ai 10 anni.
- Paziente in grado di comprendere ed eseguire istruzioni di allenamento ed eseguire movimenti predeterminati.
- Paziente in grado di eseguire esercizi fisici in piscina.
- Punteggio MFM > 35.
- Paziente con qualche controindicazione alla riabilitazione fisica in piscina.
- Consenso firmato dai titolari della responsabilità genitoriale per i bambini che partecipano allo studio.
- Paziente con previdenza sociale.
Criteri di esclusione:
- Polmonite: l'inclusione deve essere ritardata di almeno 3 mesi dopo la guarigione dell'infezione.
- Insufficienza cardiaca, renale o epatica.
- Paziente sottoposto a un intervento chirurgico importante durante lo studio: fusione spinale.
- Paziente sotto la cura di un tutore.
- Incapacità di collaborare.
- I farmaci che potenzialmente interferiscono con la SMA (cioè riluzolo, salbutamolo, fenilbutirrato, valproato di sodio) sono iniziati meno di 6 mesi prima dell'inclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Gruppo di allenamento in piscina
Verranno selezionati 10 pazienti per svolgere un allenamento di 6 mesi in piscina, da M12 a M18 o da M18 a M24 o da M24 a M36, in condizioni definite e riproducibili.
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10 pazienti saranno sottoposti a un programma di allenamento di esercizio fisico in piscina, 3 giorni alla settimana per 6 mesi.
Ogni sessione avrà una durata di 20 minuti.
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NESSUN_INTERVENTO: Gruppo di controllo
20 pazienti con le stesse valutazioni a M0, M6, M12 e M18, ma:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misurazione della funzione motoria (MFM)
Lasso di tempo: Da 18 mesi (gruppo di controllo) a 36 mesi massimo (gruppo piscina)
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La capacità motoria di tutti i pazienti sarà seguita per 18 o 24 mesi, per un totale di quattro o cinque valutazioni funzionali, 1 ogni 6 mesi.
Ogni paziente sarà valutato con il MFM.
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Da 18 mesi (gruppo di controllo) a 36 mesi massimo (gruppo piscina)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala Hammersmith
Lasso di tempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Le valutazioni motorie verranno eseguite nello stesso ordine: prima MFM, poi scala Hammersmith.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Questionario sul benessere fisico post-esercizio
Lasso di tempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Valutazione della forza e del dolore tramite questionario appena prima e dopo ogni sessione di allenamento fisico per 6 mesi.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Valutazione della capacità motoria non invasiva
Lasso di tempo: M18 o M24 o M30 o M36
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Monitoraggio della capacità motoria con uno strumento sofisticato non invasivo operante nella piattaforma dell'Università Paris Descartes.
Questo monitoraggio verrà eseguito per 18 o 24 mesi, per un totale di quattro o cinque valutazioni funzionali, 1 ogni 6 mesi.
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M18 o M24 o M30 o M36
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
- Malattie neuromuscolari
- Atrofie muscolari spinali dell'infanzia
Altri numeri di identificazione dello studio
- P120124
- 2013-A01331-44 (ALTRO: IDRCB)
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