Pilottitutkimus innovatiivisesta fysioterapiasta potilailla, joilla on infantiili spinaalinen lihasatrofia (SMA) (ExerASI)
Fyysinen harjoittelu ja neuromuskulaariset sairaudet: pilottitutkimus innovatiivisesta fysioterapiasta potilailla, joilla on infantiili spinaalinen lihasatrofia
Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on testata uutta fysioterapeuttista lähestymistapaa, joka on räätälöity tyypin 2 ja 3 selkärangan lihasatrofiaa sairastaville potilaille, jotka perustuvat fyysiseen harjoitteluun uima-altaassa. Tämän erityisen harjoituksen pitäisi edistää koulutettujen potilaiden motorisia taitoja, kuten olemme havainneet eri hiirimalleissa. Potilaan motorisia taitoja arvioidaan erilaisilla asteikoilla, mukaan lukien MFM ja Hammersmith.
Tässä kliinisessä tutkimuksessa yritetään kehittää uusi ei-invasiivinen motorinen asteikko kehittyneillä instrumenteilla.
Tämä asteikko on hyödyllinen tulevissa SMA:n kliinisissä tutkimuksissa, koska tällä hetkellä saatavilla olevat asteikot eivät ole herkkiä.
Lisäksi tutkimuksessa pyritään validoimaan harjoituksen jälkeistä fyysistä hyvinvointia koskeva kyselylomake.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä monikeskustutkimus perustuu pitkittäiseen arvioon luonnollisen taudin etenemisestä ja uima-altaan harjoitusprotokollan vaikutuksista. Tässä tutkimuksessa verrataan potilaita itseensä motoristen taitojen ja taudin luonnollisen kulun määrittämisen jälkeen 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksessa verrataan erilaisia asteikkoja (MFM, Hammersmith) uuteen innovatiiviseen asteikkoon, joka perustuu ei-invasiiviseen motoristen taitojen analyysiin.
30 potilasta otetaan mukaan ja testataan MFM:llä, Hammersmithillä ja ei-invasiivisella asteikolla 6 kuukauden välein yhteensä 18-36 kuukauden ajan taudin hitaan luonnollisen etenemisen vuoksi.
Näistä 30 potilaasta valitaan 10 potilasta suorittamaan 6 kuukauden koulutus uima-altaassa, 12-18 kuukautta tai 18-24 kuukautta tai 24-30 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen määritellyissä ja toistettavissa olosuhteissa.
Nämä koulutetut potilaat arvioidaan lopulta uudelleen 18 ja 24 kuukauden iässä tai 24 ja 30 kuukauden iässä tai 30 ja 36 kuukauden iässä, jotta voidaan testata harjoittelun terapeuttista vaikutusta verrattuna sairauden luonnollisen etenemisen kaltevuuskulmaan ja muihin parametreihin.
Vain uimahalliharjoittelun suorittaneet potilaat arvioidaan uudelleen 24 tai 30 tai 36 kuukauden kuluttua (6 kuukautta harjoituksen jälkeen) pitkän aikavälin harjoittelun vaikutusten arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Ranska, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on tyypin II SMA ja joka pystyy pysymään istuma-asennossa ilman ortopedistä korsettia tai tyypin III SMA:ta, ja sairauden geneettinen vahvistus.
- Ikä 5-10 vuotta.
- Potilas pystyy ymmärtämään ja toteuttamaan harjoitusohjeet sekä suorittamaan ennalta määrättyjä liikkeitä.
- Potilas pystyy suorittamaan fyysisiä harjoituksia uima-altaassa.
- MFM-pisteet > 35.
- Potilaalla, jolla on jokin vasta-aihe fyysiseen kuntoutukseen uima-altaassa.
- Tutkimukseen osallistuvien lasten huoltajien allekirjoittama suostumus.
- Potilas, jolla on sosiaalivakuutus.
Poissulkemiskriteerit:
- Keuhkokuume: inkluusiota on lykättävä vähintään 3 kuukautta infektion toipumisen jälkeen.
- Sydämen, munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
- Potilas, jolle tehdään suuri leikkaus tutkimuksen aikana: selkärangan fuusio.
- Potilas huoltajan hoidossa.
- Kyvyttömyys tehdä yhteistyötä.
- SMA:ta mahdollisesti häiritsevät lääkkeet (eli rilutsoli, salbutamoli, fenyylibutyraatti, natriumvalproaatti) aloitettiin alle 6 kuukautta ennen sisällyttämistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Uimahallin koulutusryhmä
10 potilasta valitaan suorittamaan 6 kuukauden koulutus uima-altaassa, M12-M18 tai M18-M24 tai M24-M36 määritellyissä ja toistettavissa olosuhteissa.
|
10 potilasta käy läpi kuntoiluohjelman uima-altaassa 3 päivänä viikossa 6 kuukauden ajan.
Jokainen istunto kestää 20 minuuttia.
|
|
EI_INTERVENTIA: Kontrolliryhmä
20 potilasta, joilla oli samat arvioinnit kohdissa M0, M6, M12 ja M18, mutta:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Moottorin toiminnan mittaus (MFM)
Aikaikkuna: 18 kuukaudesta (kontrolliryhmä) enintään 36 kuukauteen (uima-allasryhmä)
|
Kaikkien potilaiden motorisia kykyjä seurataan 18 tai 24 kuukauden ajan, yhteensä neljä tai viisi toimintatutkimusta, yksi 6 kuukauden välein.
Jokainen potilas arvioidaan MFM:llä.
|
18 kuukaudesta (kontrolliryhmä) enintään 36 kuukauteen (uima-allasryhmä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hammersmithin vaaka
Aikaikkuna: M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
Moottorin arvioinnit suoritetaan samassa järjestyksessä: ensin MFM, sitten Hammersmithin asteikolla.
|
M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
|
Harjoituksen jälkeistä fyysistä hyvinvointia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
Voiman ja kivun arvio kyselylomakkeella juuri ennen ja jälkeen jokaisen fyysisen harjoittelun kuuden kuukauden ajan.
|
M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
|
Ei-invasiivinen motorisen kapasiteetin arviointi
Aikaikkuna: M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
Moottorin kapasiteetin valvonta ei-invasiivisella, kehittyneellä instrumentilla, joka toimii Pariisin Descartesin yliopiston alustalla.
Tätä seurantaa suoritetaan 18 tai 24 kuukauden ajan, yhteensä neljä tai viisi toiminnallista arviointia, yksi 6 kuukauden välein.
|
M18 tai M24 tai M30 tai M36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- P120124
- 2013-A01331-44 (MUUTA: IDRCB)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .