Pilotstudie van een innovatieve fysiotherapie bij patiënten met infantiele spinale musculaire atrofie (SMA) (ExerASI)
Lichaamsbeweging en neuromusculaire aandoeningen: pilootstudie van een innovatieve fysiotherapie bij patiënten met infantiele spinale musculaire atrofie
Deze klinische proef heeft tot doel een nieuwe fysiotherapeutische aanpak te testen die is toegesneden op patiënten met type 2 en 3 spinale spieratrofie, gebaseerd op fysieke training in het zwembad. Deze specifieke oefening zou de motorische vaardigheden van getrainde patiënten moeten bevorderen, zoals we hebben waargenomen in verschillende muismodellen. De motorische vaardigheden van de patiënt worden beoordeeld met behulp van verschillende schalen, waaronder MFM en Hammersmith.
Deze klinische proef probeert een nieuwe niet-invasieve motorische schaal te ontwikkelen met geavanceerde instrumenten.
Deze schaal zal nuttig zijn in toekomstige klinische onderzoeken naar SMA, gezien het gebrek aan gevoeligheid van de momenteel beschikbare schalen.
Daarnaast probeert de studie een vragenlijst over fysiek welzijn na het sporten te valideren.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze multicenter studie is gebaseerd op een longitudinale beoordeling van het natuurlijke ziekteverloop en op de effecten van het oefenprotocol in een zwembad. Deze studie zal patiënten met zichzelf vergelijken na het bepalen van motorische vaardigheden en het natuurlijke beloop van de ziekte gedurende 12 maanden.
De studie zal verschillende schalen (MFM, Hammersmith) vergelijken met onze nieuwe innovatieve schaal op basis van niet-invasieve analyse van motorische vaardigheden.
30 patiënten zullen worden ingeschreven en getest met MFM, Hammersmith en onze niet-invasieve schaal elke 6 maanden voor een totaal van 18 tot 36 maanden vanwege de langzame natuurlijke progressie van de ziekte.
Van deze 30 patiënten zullen 10 patiënten worden geselecteerd om een training van 6 maanden in een zwembad uit te voeren, van 12 tot 18 maanden of 18 tot 24 maanden of 24 tot 30 maanden na inschrijving, in gedefinieerde en reproduceerbare omstandigheden.
Deze getrainde patiënten zullen uiteindelijk opnieuw worden beoordeeld op 18 en 24 maanden of 24 en 30 maanden of 30 en 36 maanden om het therapeutische effect van de training te testen in vergelijking met de helling van de natuurlijke ziekteprogressie en andere parameters.
Alleen patiënten die een training in het zwembad hebben gevolgd, worden na 24, 30 of 36 maanden (6 maanden na de training) opnieuw geëvalueerd om de effecten van inspanning op de lange termijn te beoordelen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Frankrijk, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met type II SMA die een zittende houding kan volhouden zonder orthopedisch korset of type III SMA, met genetische bevestiging van de ziekte.
- Leeftijd van 5 tot 10 jaar.
- Patiënt is in staat trainingsinstructies te begrijpen en uit te voeren en vooraf bepaalde bewegingen uit te voeren.
- Patiënt in staat om fysieke oefeningen te doen in een zwembad.
- MFM-score > 35.
- Patiënt die enige contra-indicatie heeft voor fysieke revalidatie in een zwembad.
- Toestemming ondertekend door de houders van de ouderlijke verantwoordelijkheid voor kinderen die deelnemen aan het onderzoek.
- Patiënt met een sociale zekerheidsverzekering.
Uitsluitingscriteria:
- Longontsteking: de opname moet worden uitgesteld tot ten minste 3 maanden na het herstel van de infectie.
- Hart-, nier- of leverfalen.
- Patiënt die tijdens het onderzoek een grote operatie ondergaat: spinale fusie.
- Patiënt onder toezicht van een voogd.
- Onvermogen om samen te werken.
- Medicatie die mogelijk de SMA verstoort (d.w.z. riluzol, salbutamol, fenylbutyraat, natriumvalproaat) begon minder dan 6 maanden voor inclusie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Zwembad trainingsgroep
10 patiënten zullen worden geselecteerd om een training van 6 maanden uit te voeren in een zwembad, van M12 tot M18 of M18 tot M24 of M24 tot M36, in gedefinieerde en reproduceerbare omstandigheden.
|
10 patiënten ondergaan een trainingsprogramma van lichaamsbeweging in een zwembad, 3 dagen per week gedurende 6 maanden.
Elke sessie duurt 20 minuten.
|
|
GEEN_INTERVENTIE: Controlegroep
20 patiënten met dezelfde beoordelingen op M0, M6, M12 en M18, maar:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Motorische functiemeting (MFM)
Tijdsspanne: 18 maanden (controlegroep) tot maximaal 36 maanden (zwembadgroep)
|
Het motorische vermogen van alle patiënten wordt gedurende 18 of 24 maanden gevolgd, voor een totaal van vier of vijf functionele beoordelingen, één keer per zes maanden.
Elke patiënt wordt beoordeeld met de MFM.
|
18 maanden (controlegroep) tot maximaal 36 maanden (zwembadgroep)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hammersmith schaal
Tijdsspanne: M18 of M24 of M30 of M36
|
Motorische beoordelingen worden in dezelfde volgorde uitgevoerd: eerst MFM, dan de Hammersmith-schaal.
|
M18 of M24 of M30 of M36
|
|
Vragenlijst over fysiek welzijn na het sporten
Tijdsspanne: M18 of M24 of M30 of M36
|
Beoordeling van kracht en pijn door vragenlijst vlak voor en na elke fysieke trainingssessie gedurende 6 maanden.
|
M18 of M24 of M30 of M36
|
|
Niet-invasieve beoordeling van de motorische capaciteit
Tijdsspanne: M18 of M24 of M30 of M36
|
Bewaking van de motorcapaciteit met een niet-invasief geavanceerd instrument dat werkt op het Paris Descartes University-platform.
Deze monitoring wordt gedurende 18 of 24 maanden uitgevoerd, voor een totaal van vier of vijf functionele beoordelingen, één keer per zes maanden.
|
M18 of M24 of M30 of M36
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spieratrofie, Spinaal
- Neuromusculaire aandoeningen
- Spinale spieratrofie van de kindertijd
Andere studie-ID-nummers
- P120124
- 2013-A01331-44 (ANDER: IDRCB)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .