Pilotundersøgelse af en innovativ fysioterapi hos patienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)
Fysisk træning og neuromuskulære sygdomme: Pilotundersøgelse af en innovativ fysioterapi hos patienter med infantil spinal muskelatrofi
Dette kliniske forsøg har til formål at teste en ny fysioterapeutisk tilgang skræddersyet til type 2 og 3 spinal muskelatrofi patienter, baseret på fysisk træning i swimmingpool. Denne specifikke øvelse skal fremme motoriske færdigheder hos trænede patienter, som vi har observeret i forskellige musemodeller. Patientens motoriske færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af forskellige skalaer, herunder MFM og Hammersmith.
Dette kliniske forsøg forsøger at udvikle en ny ikke-invasiv motorisk skala med sofistikerede instrumenter.
Denne skala vil være nyttig i fremtidige kliniske forsøg med SMA på grund af manglen på følsomhed af aktuelt tilgængelige skalaer.
Derudover forsøger undersøgelsen at validere et spørgeskema om fysisk velvære efter træning.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette multicenterstudie er baseret på en longitudinel vurdering af den naturlige sygdomsprogression og på effekterne af træningsprotokol i en swimmingpool. Denne undersøgelse vil sammenligne patienter med sig selv efter at have bestemt motoriske færdigheder og sygdommens naturlige forløb i 12 måneder.
Undersøgelsen vil sammenligne forskellige skalaer (MFM, Hammersmith) med vores nye innovative skala baseret på ikke-invasiv analyse af motoriske færdigheder.
30 patienter vil blive indskrevet og testet med MFM, Hammersmith og vores ikke-invasive skala hver 6. måned i i alt 18 til 36 måneder på grund af sygdommens langsomme naturlige progression.
Blandt disse 30 patienter vil 10 patienter blive udvalgt til at udføre en 6 måneders træning i en swimmingpool, fra 12 til 18 måneder eller 18 til 24 måneder eller 24 til 30 måneder efter indskrivning, under definerede og reproducerbare forhold.
Disse trænede patienter vil endelig blive revurderet efter 18 og 24 måneder eller 24 og 30 måneder eller 30 og 36 måneder for at teste den terapeutiske effekt af træningen sammenlignet med hældningen af den naturlige sygdomsprogression og andre parametre.
Kun patienter, der har gennemgået træning i svømmehallen, vil blive revurderet efter 24 eller 30 eller 36 måneder (6 måneder efter træning) for at vurdere langsigtede træningseffekter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Frankrig, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med type II SMA, der kan opretholde en siddende stilling uden ortopædisk korset eller type III SMA, med genetisk bekræftelse af sygdommen.
- Alder fra 5 til 10 år.
- Patient i stand til at forstå og udføre træningsinstruktioner og udføre forudbestemte bevægelser.
- Patient i stand til at udføre fysiske øvelser i en swimmingpool.
- MFM-score > 35.
- Patient, der har nogen kontraindikation til fysisk genoptræning i en swimmingpool.
- Samtykke underskrevet af indehavere af forældreansvar for børn, der deltager i undersøgelsen.
- Patient med social sikring.
Ekskluderingskriterier:
- Lungebetændelse: Inklusionen skal forsinkes i mindst 3 måneder efter bedring af infektionen.
- Hjerte-, nyre- eller leversvigt.
- Patient, der gennemgår en større operation under undersøgelsen: spinal fusion.
- Patient under en værge.
- Manglende evne til at samarbejde.
- Medicin, der potentielt interfererer med SMA (dvs. riluzol, salbutamol, phenylbutyrat, natriumvalproat) startede mindre end 6 måneder før inklusion.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Svømmebassin træningsgruppe
10 patienter vil blive udvalgt til at udføre en 6 måneders træning i en swimmingpool, fra M12 til M18 eller M18 til M24 eller M24 til M36, under definerede og reproducerbare forhold.
|
10 patienter vil gennemgå et træningsprogram med fysisk træning i en svømmehal, 3 dage om ugen i løbet af 6 måneder.
Hver session varer 20 minutter.
|
|
NO_INTERVENTION: Kontrolgruppe
20 patienter med samme vurderinger ved M0, M6, M12 og M18, men:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Motorfunktionsmåling (MFM)
Tidsramme: 18 måneder (kontrolgruppe) til maksimalt 36 måneder (svømmebassingruppe)
|
Den motoriske evne hos alle patienter vil blive fulgt i 18 eller 24 måneder, i alt fire eller fem funktionelle vurderinger, 1 hver 6. måned.
Hver patient vil blive vurderet med MFM.
|
18 måneder (kontrolgruppe) til maksimalt 36 måneder (svømmebassingruppe)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hammersmith vægt
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
Motoriske vurderinger udføres i samme rækkefølge: MFM først, derefter Hammersmith-skalaen.
|
M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
|
Spørgeskema om fysisk velvære efter træning
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
Kraft- og smertefølt vurdering ved spørgeskema lige før og efter hver fysisk træningssession i 6 måneder.
|
M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
|
Ikke-invasiv vurdering af motorisk kapacitet
Tidsramme: M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
Overvågning af motorkapacitet med et ikke-invasivt sofistikeret instrument, der opererer i Paris Descartes University-platformen.
Denne overvågning vil blive udført i 18 eller 24 måneder, for i alt fire eller fem funktionelle vurderinger, 1 hver 6. måned.
|
M18 eller M24 eller M30 eller M36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Rygmarvssygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Motor neuron sygdom
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, Spinal
- Neuromuskulære sygdomme
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre undersøgelses-id-numre
- P120124
- 2013-A01331-44 (ANDET: IDRCB)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Infantil spinal muskelatrofi af type 2 eller 3
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForenede Stater, Australien