Badanie pilotażowe innowacyjnej fizjoterapii pacjentów z dziecięcym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (ExerASI)
Ćwiczenia fizyczne i choroby nerwowo-mięśniowe: badanie pilotażowe innowacyjnej fizjoterapii pacjentów z dziecięcym rdzeniowym zanikiem mięśni
To badanie kliniczne ma na celu przetestowanie nowego podejścia fizjoterapeutycznego dostosowanego do pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3, opartego na treningu fizycznym na basenie. To specyficzne ćwiczenie powinno promować zdolności motoryczne wyszkolonych pacjentów, jak zaobserwowaliśmy w różnych modelach myszy. Zdolności motoryczne pacjenta będą oceniane za pomocą różnych skal, w tym MFM i Hammersmith.
W ramach tego badania klinicznego podjęto próbę opracowania nowej, nieinwazyjnej skali motorycznej za pomocą zaawansowanych narzędzi.
Skala ta będzie przydatna w przyszłych badaniach klinicznych nad SMA, biorąc pod uwagę brak czułości obecnie dostępnych skal.
Ponadto w badaniu podjęto próbę walidacji kwestionariusza dotyczącego samopoczucia fizycznego po wysiłku.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe badanie opiera się na podłużnej ocenie naturalnego postępu choroby oraz na efektach protokołu ćwiczeń na basenie. Badanie to porównuje pacjentów ze sobą po określeniu zdolności motorycznych i naturalnego przebiegu choroby przez 12 miesięcy.
W badaniu zostaną porównane różne skale (MFM, Hammersmith) z naszą nową innowacyjną skalą opartą na nieinwazyjnej analizie umiejętności motorycznych.
30 pacjentów zostanie zapisanych i przebadanych za pomocą MFM, Hammersmith i naszej nieinwazyjnej skali co 6 miesięcy przez łącznie 18 do 36 miesięcy ze względu na powolny naturalny postęp choroby.
Spośród tych 30 pacjentów, 10 pacjentów zostanie wybranych do odbycia 6-miesięcznego treningu na basenie, od 12 do 18 miesięcy lub od 18 do 24 miesięcy lub od 24 do 30 miesięcy po przyjęciu, w określonych i powtarzalnych warunkach.
Ci przeszkoleni pacjenci zostaną ostatecznie poddani ponownej ocenie w wieku 18 i 24 miesięcy lub 24 i 30 miesięcy lub 30 i 36 miesięcy, aby przetestować efekt terapeutyczny treningu w porównaniu z nachyleniem naturalnego postępu choroby i innymi parametrami.
Tylko pacjenci, którzy przeszli trening na basenie, zostaną poddani ponownej ocenie po 24, 30 lub 36 miesiącach (6 miesięcy po treningu) w celu oceny długoterminowych efektów ćwiczeń.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Francja, 92380
- Raymond Poincaré Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z SMA typu II, który może utrzymać pozycję siedzącą bez gorsetu ortopedycznego lub SMA typu III, z genetycznym potwierdzeniem choroby.
- Wiek od 5 do 10 lat.
- Pacjent jest w stanie zrozumieć i wykonać instrukcje treningowe oraz wykonać określone ruchy.
- Pacjent zdolny do wykonywania ćwiczeń fizycznych na basenie.
- Wynik MFM > 35.
- Pacjent mający jakiekolwiek przeciwwskazania do rehabilitacji ruchowej na basenie.
- Zgoda podpisana przez osoby sprawujące władzę rodzicielską w stosunku do dzieci biorących udział w badaniu.
- Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym.
Kryteria wyłączenia:
- Zapalenie płuc: włączenie należy opóźnić o co najmniej 3 miesiące po wyleczeniu infekcji.
- Niewydolność serca, nerek lub wątroby.
- Pacjent poddawany poważnej operacji podczas badania: zespolenie kręgosłupa.
- Pacjent pod opieką opiekuna.
- Niezdolność do współpracy.
- Leki potencjalnie zakłócające SMA (tj. riluzol, salbutamol, fenylomaślan, walproinian sodu) rozpoczęto mniej niż 6 miesięcy przed włączeniem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Grupa szkoleniowa basenu
10 pacjentów zostanie wybranych do odbycia 6-miesięcznego treningu na basenie, od M12 do M18 lub od M18 do M24 lub od M24 do M36, w określonych i powtarzalnych warunkach.
|
10 pacjentów zostanie poddanych programowi ćwiczeń fizycznych na basenie, 3 dni w tygodniu przez 6 miesięcy.
Każda sesja będzie trwała 20 minut.
|
|
NIE_INTERWENCJA: Grupa kontrolna
20 pacjentów z takimi samymi ocenami w M0, M6, M12 i M18, ale:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar funkcji motorycznych (MFM)
Ramy czasowe: 18 miesięcy (grupa kontrolna) do maksymalnie 36 miesięcy (grupa pływacka)
|
Zdolność motoryczna wszystkich pacjentów będzie obserwowana przez 18 lub 24 miesiące, w sumie cztery lub pięć ocen czynnościowych, 1 raz na 6 miesięcy.
Każdy pacjent zostanie oceniony za pomocą MFM.
|
18 miesięcy (grupa kontrolna) do maksymalnie 36 miesięcy (grupa pływacka)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala Hammersmitha
Ramy czasowe: M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
Oceny motoryczne będą przeprowadzane w tej samej kolejności: najpierw MFM, potem skala Hammersmitha.
|
M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
|
Kwestionariusz dotyczący samopoczucia fizycznego po wysiłku fizycznym
Ramy czasowe: M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
Ocena siły i odczuwanego bólu za pomocą kwestionariusza tuż przed i po każdej sesji treningu fizycznego przez 6 miesięcy.
|
M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
|
Nieinwazyjna ocena zdolności motorycznych
Ramy czasowe: M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
Monitorowanie zdolności motorycznych za pomocą nieinwazyjnego, zaawansowanego instrumentu działającego na platformie Uniwersytetu Paris Descartes.
Ten monitoring będzie prowadzony przez 18 lub 24 miesiące, w sumie cztery lub pięć ocen funkcjonalnych, 1 co 6 miesięcy.
|
M18 lub M24 lub M30 lub M36
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Susana QUIJANO-ROY, MD, PhD, Raymond Poincaré Hospital, Garches, FRANCE
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroba neuronu ruchowego
- Zanik mięśni
- Zanik
- Zanik mięśni, kręgosłup
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Rdzeniowe zaniki mięśniowe wieku dziecięcego
Inne numery identyfikacyjne badania
- P120124
- 2013-A01331-44 (INNY: IDRCB)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .