MDS 患者における経口リゴセルチブの 3 つの投与スケジュール

包含基準:

• -世界保健機関（WHO）の基準またはフレンチアメリカンブリティッシュ（FAB）分類によるMDSの診断は、スクリーニング前6週間以内に骨髄（BM）吸引物および/または生検によって確認する必要があります。
• MDS は、国際予後スコアリングシステム (IPSS) 分類に従って、低リスクまたは Int-1 リスクまたは Int-2 リスクに分類されます。さらに、MDS が診断されて以来、患者は決して高リスクに分類されるべきではありませんでした。
• -スクリーニング前の8週間以内に少なくとも4単位のRBC（赤血球）の輸血によって定義される輸血依存;輸血前の Hgb (ヘモグロビン) 値が 9 g/dL 以下でなければなりません。
• -登録前の過去2年以内に投与されたESA（赤血球生成刺激剤）の8〜12週間のコースに難治性、またはエリスロポエチン（EPO）レベル> 500 mU / mLおよびスクリーニング前の少なくとも8週間のオフESA。
• -スクリーニングの少なくとも2週間前に、MDSの他のすべての治療を中止してください。
• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0、1、または2。
• -プロトコルで指定された禁止事項と制限を喜んで遵守します。
• 患者はインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名する必要があります。

除外基準:

• 鉄分、ビタミンB12、葉酸欠乏症、自己免疫または遺伝性溶血、消化管出血などの要因による進行中の臨床的に重大な貧血。
• 血清フェリチン < 50 ng/mL。
• 低形成性 MDS (細胞性 < 10%)。
• -基底細胞または扁平上皮細胞の皮膚がんまたは子宮頸部または乳房の上皮内がんを除く、過去1年間の活動中の悪性腫瘍。
• コントロールされていない併発疾患。
• 適切な治療に十分に反応しない活動性感染症。
• 総ビリルビン≧2.0mg/dLで、溶血やギルバート病とは関係ありません。
• -アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）が正常上限の2.5倍以上（ULN）。
• 血清クレアチニン≧2.0mg/dL。
• -腹腔穿刺を含む積極的な医学的管理を必要とする腹水。
• 低ナトリウム血症 (血清ナトリウム値 < 130 mEq/L と定義)。
• -出産の可能性のある女性患者、または出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者で、参加前および研究全体を通して、30日間の非治療フォローアップ期間まで、厳格な避妊要件に従うことを望まない。
• -スクリーニングで陰性の血液または尿の妊娠検査を受けていない、または授乳中の生殖能力のある女性患者。
• -完全に回復していない大手術、またはスクリーニングから3週間以内の大手術。
• -制御されていない高血圧（収縮期血圧≥160 mmHgおよび/または拡張期血圧≥110 mmHgとして定義）。
• 新たに発症した発作（リゴセルチブの初回投与前3か月以内）または制御不良の発作。
• -その他の同時化学療法、放射線療法、または免疫療法。
• -ベースライン/サイクル1の1日目の訪問から4週間以内のコルチコステロイド（˃ 10 mg / 24時間相当のプレドニゾン）の慢性使用（˃ 2週間）。
• -スクリーニングから4週間以内の調査治療。
• -患者の能力を制限する精神疾患または社会的状況 研究要件を許容および/または遵守する。