原発性骨髄異形成症候群（MDS）患者におけるINCB047986のランダム化非盲検試験
2018年1月15日 更新者：Incyte Corporation
赤血球生成刺激剤（ESA）に抵抗性または反応する可能性が低い原発性骨髄異形成症候群（MDS）の被験者にINCB047986を経口投与した無作為化非盲検2段階研究
研究デザインには、赤血球生成刺激薬（ESA）に難治性または反応する可能性が低い骨髄異形成症候群（MDS）患者におけるINCB047986の有効用量を決定するための3回の用量ランダム化段階と、それに続く延長段階が含まれています。
調査の概要
詳細な説明
被験者の50％が16週間の治療を完了した後（各用量グループに10人の被験者）、血液学的改善について少なくとも3つの反応を観察したことに基づいて、どの用量レベルがさらなる調査に値するかを決定するために計画された中間解析が実施されます。赤血球 (HI-E) および適切な安全性と忍容性。
赤血球改善の反応基準を満たさない被験者は、ESAとINCB047986を組み合わせてさらに16週間治療することができます。
研究内容は次のとおりです。
スクリーニング: 最長 4 週間。 治療フェーズ 1: INCB047986 を少なくとも 16 週間投与。 治療フェーズ 2: フェーズ 1 での治療が失敗した場合、ESA と INCB047986 を少なくとも 8 週間、最大 16 週間投与。
延長段階：いずれかの治療法から利益を得ている被験者は、無期限に、または研究が終了するまで継続することができます。
追跡調査: INCB047986 の最後の用量を摂取してから 30 (± 7) 日後。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Highland、California、アメリカ
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ
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Somerville、New Jersey、アメリカ
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、アメリカ
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 対象者は18歳以上。
- 対象は、世界保健機関（WHO）の新規または原発性MDSの分類に従ってMDSと診断されなければなりません（Vardiman et al 2009）。
赤血球輸血が必要な被験者、または ESA 療法に抵抗性がある、または応答する可能性が低い被験者は、以下の基準のいずれかを満たしている必要があります。
- ESA 不全は、1 週間あたり少なくとも 40,000 IU の EPO (または同等のもの) を 8 週間投与した後、Hgb が少なくとも 1.5 g/dL 改善しないことによって定義されます。
- 血清エリスロポエチン（EPO）が 500 IU 以上、Hgb レベルが 10.0 g/dL 未満である。
- 輸血依存は、スクリーニング前の 8 週間に Hgb 9 g/dL 未満の濃厚赤血球 (RBC) を少なくとも 4 単位必要とするものと定義されます。
- 被験者は、この研究の前にMDSに対する低メチル化剤または免疫抑制療法を受けていない可能性があります。
除外基準:
- 不良な核型または末梢血芽球が10%を超えることによって明らかな、急性白血病への移行リスクが高い被験者。
- 貧血を伴う三系統血球減少症（Hgb < 10 g/L、血小板 < 100 × 109/L、および好中球絶対数（ANC）< 1.8 × 109/L）によって証明されるように、骨髄機能が重度に損なわれている被験者。
- 5q欠失染色体異常を有する被験者。
- 慢性骨髄単球性白血病（CMML）の患者。
- 妊娠中または授乳中の女性、および出産または妊娠を避けるための要件を順守できない男性と女性。
- 肝機能障害、透析中の末期腎疾患、または治療を必要とする臨床的に重大な同時感染症を患っている対象。
- 心機能が不安定な方。
- 過去2年間の浸潤性悪性腫瘍（治療済みの皮膚の基底癌または扁平上皮癌、子宮頸部の完全切除上皮内癌、ステージ1または2の治療済み前立腺を除く）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INCB047986 4mg
参加者は、INCB047986 4 mgを1日1回、少なくとも16週間投与されます。
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INCB047986 はタブレットとして提供されます。
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実験的：INCB047986 6mg
参加者はINCB047986 6 mgを1日1回、少なくとも16週間投与されます。
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INCB047986 はタブレットとして提供されます。
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実験的：INCB047986 10mg
参加者は、INCB047986 10 mgを1日1回、少なくとも16週間投与されます。
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INCB047986 はタブレットとして提供されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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INCB047986単剤療法による最初の16週間の治療期間内の任意の8週間で、赤血球の血液学的改善(HI-E)に対する反応を達成した被験者の割合。
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
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ベースラインから 16 週目まで
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臨床検査室評価の概要および有害事象 (AE) の概要によって評価された INCB047986 の安全性と忍容性。
時間枠：最長16週間
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最長16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：William V. Williams, M.D.、Incyte Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年1月1日
一次修了 (実際)
2014年9月1日
研究の完了 (実際)
2014年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月20日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月15日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。