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Studio randomizzato in aperto di INCB047986 in soggetti con sindrome mielodisplastica primaria (MDS)

15 gennaio 2018 aggiornato da: Incyte Corporation

Uno studio randomizzato, in aperto, in 2 fasi su INCB047986 somministrato per via orale a soggetti con sindrome mielodisplastica primaria (MDS) refrattaria o improbabile che risponda agli agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA)

Il disegno dello studio include una fase di randomizzazione a 3 dosi per determinare le dosi efficaci di INCB047986 in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) che sono refrattari o che difficilmente rispondono agli agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), seguita da una fase di estensione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo che il 50% dei soggetti ha completato 16 settimane di trattamento (10 soggetti in ciascun gruppo di dose), verrà condotta un'analisi ad interim pianificata per determinare quali livelli di dose, se del caso, giustificano ulteriori indagini sulla base dell'osservazione di almeno 3 risposte per il miglioramento ematologico negli eritrociti (HI-E) e un'adeguata sicurezza e tollerabilità.

I soggetti che non soddisfano i criteri di risposta per il miglioramento dell'eritroide possono essere trattati con ESA in combinazione con INCB047986 per ulteriori 16 settimane.

Lo studio comprende:

Screening: fino a 4 settimane. Fase 1 del trattamento: almeno 16 settimane di INCB047986. Fase 2 del trattamento: almeno 8 e fino a 16 settimane di INCB047986 in combinazione con ESA se il trattamento non è riuscito nella Fase 1.

Fase di estensione: i soggetti che ricevono benefici da entrambe le terapie possono continuare a tempo indeterminato o fino al termine dello studio.

Follow-up: 30 (± 7) giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose di INCB047986.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Highland, California, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
      • Somerville, New Jersey, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età pari o superiore a 18 anni.
  • I soggetti devono essere diagnosticati con MDS secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per MDS de novo o primaria (Vardiman et al 2009).

  • I soggetti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi o sono refrattari o difficilmente rispondono alla terapia con ESA devono soddisfare uno dei seguenti criteri:

    • Fallimento dell'ESA come definito da nessun miglioramento di Hgb di almeno 1,5 g/dL dopo 8 settimane di almeno 40.000 UI a settimana di EPO (o equivalente).
    • Avere un'eritropoietina sierica (EPO) ≥ 500 UI e un livello di Hgb < 10,0 g/dL.
    • Dipendenza da trasfusione definita come la necessità di almeno 4 unità di globuli rossi concentrati (RBC) per un Hgb <9 g/dL nelle 8 settimane precedenti lo screening.
  • I soggetti potrebbero non aver ricevuto agenti ipometilanti o terapia immunosoppressiva per la loro MDS prima di questo studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti ad alto rischio di trasformazione in leucemia acuta come evidenziato da scarso cariotipo o blasti periferici > 10%.
  • Soggetti con funzione midollare gravemente compromessa come evidenziato da citopenia trilineare con anemia (Hgb < 10 g/L, piastrine < 100 × 109/L e conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,8 × 109/L).
  • Soggetti che presentano l'aberrazione cromosomica con delezione 5q.
  • Soggetti con leucemia mielomonocitica cronica (CMML).
  • Donne in gravidanza o in allattamento e uomini e donne che non possono soddisfare i requisiti per evitare rispettivamente la procreazione o la gravidanza.
  • Soggetti con funzionalità epatica compromessa, malattia renale allo stadio terminale in dialisi o infezioni concomitanti clinicamente significative che richiedono terapia.
  • Soggetti con funzione cardiaca instabile.
  • Tumori maligni invasivi nei 2 anni precedenti eccetto carcinomi cutanei basali o squamosi trattati, carcinoma intraepiteliale della cervice completamente resecato, prostata trattata in stadio 1 o 2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INCB047986 4mg
I partecipanti riceveranno INCB047986 4 mg una volta al giorno per almeno 16 settimane.
Droga: INCB047986
INCB047986 sarà fornito in compresse.
Sperimentale: INCB047986 6mg
I partecipanti riceveranno INCB047986 6 mg una volta al giorno per almeno 16 settimane.
Droga: INCB047986
INCB047986 sarà fornito in compresse.
Sperimentale: INCB047986 10mg
I partecipanti riceveranno INCB047986 10 mg una volta al giorno per almeno 16 settimane.
Droga: INCB047986
INCB047986 sarà fornito in compresse.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che ottengono una risposta per il miglioramento ematologico degli eritrociti (HI-E) durante qualsiasi periodo di 8 settimane entro il primo periodo di trattamento di 16 settimane con INCB047986 in monoterapia.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Dal basale alla settimana 16
Sicurezza e tollerabilità di INCB047986 come valutate dal riepilogo delle valutazioni cliniche di laboratorio e dal riepilogo degli eventi avversi (AE).
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Fino a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: William V. Williams, M.D., Incyte Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INCB 47986-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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