Estudo Aberto Randomizado de INCB047986 em Indivíduos com Síndrome Mielodisplásica Primária (SMD)
15 de janeiro de 2018 atualizado por: Incyte Corporation
Um estudo randomizado, aberto, em 2 estágios de INCB047986 administrado por via oral a indivíduos com síndrome mielodisplásica primária (SMD) refratária ou com pouca probabilidade de responder a agentes estimuladores da eritropoiese (AEEs)
O desenho do estudo inclui uma fase de randomização de 3 doses para determinar doses efetivas de INCB047986 em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) que são refratários ou improváveis de responder a agentes estimulantes da eritropoiese (AEEs), seguido por uma fase de extensão.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Após 50% dos indivíduos terem completado 16 semanas de tratamento (10 indivíduos em cada grupo de dose), uma análise intermediária planejada será realizada para determinar quais níveis de dose, se houver, justificam uma investigação mais aprofundada com base na observação de pelo menos 3 respostas para melhora hematológica em eritrócitos (HI-E) e segurança e tolerabilidade adequadas.
Indivíduos que não atendem aos critérios de resposta para melhora eritróide podem ser tratados com ESA em combinação com INCB047986 por mais 16 semanas.
O estudo compreende:
Triagem: até 4 semanas. Fase de tratamento 1: pelo menos 16 semanas de INCB047986. Tratamento Fase 2: pelo menos 8 e até 16 semanas de INCB047986 em combinação com ESA se o tratamento falhou na Fase 1.
Fase de Extensão: Os indivíduos que recebem benefícios de qualquer uma das terapias podem continuar indefinidamente ou até que o estudo seja encerrado.
Acompanhamento: 30 (± 7) dias após a administração da última dose de INCB047986.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Highland, California, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos
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Somerville, New Jersey, Estados Unidos
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com 18 anos de idade ou mais.
- Os indivíduos devem ser diagnosticados com SMD de acordo com a classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) para SMD de novo ou primária (Vardiman et al 2009).
Os indivíduos que necessitam de transfusões de hemácias ou são refratários ou improváveis de responder à terapia com ESA devem atender a um dos seguintes critérios:
- Falha do ESA definida por nenhuma melhora na Hgb de pelo menos 1,5 g/dL após 8 semanas de pelo menos 40.000 UI por semana de EPO (ou equivalente).
- Ter eritropoetina sérica (EPO) ≥ 500 UI e nível de Hgb < 10,0 g/dL.
- Dependência de transfusão definida como a necessidade de pelo menos 4 unidades de concentrado de hemácias (hemácias) para uma Hgb < 9 g/dL nas 8 semanas anteriores à triagem.
- Os indivíduos podem não ter recebido agentes hipometilantes ou terapia imunossupressora para sua SMD antes deste estudo.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com alto risco de transformação para leucemia aguda, conforme evidenciado por cariótipo ruim ou blastos sanguíneos periféricos > 10%.
- Indivíduos com função da medula óssea gravemente comprometida, conforme evidenciado por citopenias de três linhagens com anemia (Hgb < 10 g/L, plaquetas < 100 × 109/L e contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 1,8 × 109/L).
- Indivíduos que abrigam a aberração cromossômica de deleção 5q.
- Sujeitos com leucemia mielomonocítica crônica (CMML).
- Mulheres grávidas ou amamentando e homens e mulheres que não podem cumprir os requisitos para evitar a paternidade ou a gravidez, respectivamente.
- Indivíduos com função hepática prejudicada, doença renal terminal em diálise ou infecções concomitantes clinicamente significativas que requerem terapia.
- Indivíduos com função cardíaca instável.
- Malignidades invasivas nos últimos 2 anos, exceto carcinomas escamosos ou basais tratados da pele, carcinoma intraepitelial completamente ressecado do colo do útero, estágio 1 ou 2 tratado da próstata
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: INCB047986 4 mg
Os participantes receberão INCB047986 4 mg uma vez ao dia por pelo menos 16 semanas.
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INCB047986 será fornecido em comprimidos.
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Experimental: INCB047986 6 mg
Os participantes receberão INCB047986 6 mg uma vez ao dia por pelo menos 16 semanas.
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INCB047986 será fornecido em comprimidos.
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Experimental: INCB047986 10 mg
Os participantes receberão INCB047986 10 mg uma vez ao dia por pelo menos 16 semanas.
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INCB047986 será fornecido em comprimidos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de indivíduos que atingem uma resposta para melhora hematológica em eritrócitos (HI-E) durante qualquer período de 8 semanas dentro do primeiro período de tratamento de 16 semanas com monoterapia INCB047986.
Prazo: Linha de base até a semana 16
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Linha de base até a semana 16
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Segurança e tolerabilidade de INCB047986 conforme avaliado pelo resumo das avaliações laboratoriais clínicas e pelo resumo dos eventos adversos (EAs).
Prazo: Até 16 semanas
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Até 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: William V. Williams, M.D., Incyte Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de março de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
21 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2018
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INCB 47986-201
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