Рандомизированное открытое исследование INCB047986 у субъектов с первичным миелодиспластическим синдромом (МДС)
15 января 2018 г. обновлено: Incyte Corporation
Рандомизированное открытое двухэтапное исследование INCB047986, вводимого перорально субъектам с первичным миелодиспластическим синдромом (МДС), рефрактерным или маловероятным ответом на эритропоэз-стимулирующие агенты (ESA)
Дизайн исследования включает фазу рандомизации с 3 дозами для определения эффективных доз INCB047986 у пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС), которые рефрактерны или вряд ли реагируют на стимуляторы эритропоэза (ESA), после чего следует дополнительная фаза.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После того, как 50% субъектов завершили 16 недель лечения (по 10 субъектов в каждой дозовой группе), будет проведен запланированный промежуточный анализ, чтобы определить, какие уровни доз, если таковые имеются, требуют дальнейшего исследования на основе наблюдения не менее 3 ответов на гематологическое улучшение. в эритроцитах (HI-E) и адекватной безопасности и переносимости.
Субъекты, которые не соответствуют критериям ответа на улучшение эритроцитов, могут лечиться ESA в сочетании с INCB047986 в течение дополнительных 16 недель.
Исследование включает в себя:
Скрининг: до 4 недель. Фаза лечения 1: не менее 16 недель INCB047986. Фаза лечения 2: не менее 8 и до 16 недель INCB047986 в сочетании с ЭСС, если лечение в фазе 1 было неэффективным.
Фаза продления: Субъекты, получающие пользу от любой терапии, могут продолжать в течение неопределенного времени или до тех пор, пока исследование не будет прекращено.
Последующее наблюдение: через 30 (± 7) дней после приема последней дозы INCB047986.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Highland, California, Соединенные Штаты
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты
-
Somerville, New Jersey, Соединенные Штаты
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Соединенные Штаты
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты в возрасте 18 лет и старше.
- Субъектам должен быть поставлен диагноз МДС в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) для de novo или первичного МДС (Vardiman et al 2009).
Субъекты, которым требуется переливание эритроцитов или которые либо невосприимчивы к терапии ЭСС, либо вряд ли ответят на нее, должны соответствовать одному из следующих критериев:
- Неэффективность ЭСС, определяемая отсутствием улучшения уровня Hgb не менее чем на 1,5 г/дл после 8 недель приема не менее 40 000 МЕ в неделю эритропоэтина (или эквивалента).
- Иметь сывороточный эритропоэтин (ЭПО) ≥ 500 МЕ и уровень Hgb < 10,0 г/дл.
- Зависимость от трансфузии определяется как необходимость введения не менее 4 единиц эритроцитарной массы (эритроцитов) для уровня Hgb < 9 г/дл в течение 8 недель до скрининга.
- Субъекты, возможно, не получали гипометилирующие агенты или иммуносупрессивную терапию по поводу МДС до этого исследования.
Критерий исключения:
- Субъекты с высоким риском трансформации в острый лейкоз, о чем свидетельствует плохой кариотип или бласты периферической крови > 10%.
- Субъекты с серьезно нарушенной функцией костного мозга, о чем свидетельствует трехлинейная цитопения с анемией (Hgb < 10 г/л, тромбоциты < 100 × 109/л и абсолютное число нейтрофилов (ANC) < 1,8 × 109/л).
- Субъекты с хромосомной аберрацией с делецией 5q.
- Субъекты с хроническим миеломоноцитарным лейкозом (CMML).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью, а также мужчины и женщины, которые не могут выполнить требования, чтобы избежать рождения ребенка или беременности соответственно.
- Субъекты с нарушением функции печени, терминальной стадией почечной недостаточности на диализе или клинически значимыми сопутствующими инфекциями, требующими терапии.
- Субъекты с нестабильной сердечной функцией.
- Инвазивные злокачественные новообразования в течение предыдущих 2 лет, за исключением пролеченных базальных или плоскоклеточных карцином кожи, полностью резецированной интраэпителиальной карциномы шейки матки, пролеченной стадии 1 или 2 предстательной железы
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: INCB047986 4 мг
Участники будут получать INCB047986 по 4 мг один раз в день в течение не менее 16 недель.
|
INCB047986 будет поставляться в виде планшетов.
|
|
Экспериментальный: INCB047986 6 мг
Участники будут получать INCB047986 по 6 мг один раз в день в течение не менее 16 недель.
|
INCB047986 будет поставляться в виде планшетов.
|
|
Экспериментальный: INCB047986 10 мг
Участники будут получать INCB047986 по 10 мг один раз в день в течение не менее 16 недель.
|
INCB047986 будет поставляться в виде планшетов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля субъектов, достигших ответа на гематологическое улучшение эритроцитов (HI-E) в течение любого 8-недельного периода в течение первого 16-недельного периода лечения монотерапией INCB047986.
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
|
Исходный уровень до 16 недели
|
|
Безопасность и переносимость INCB047986 оценивались по сводке клинических лабораторных исследований и сводке нежелательных явлений (НЯ).
Временное ограничение: До 16 недель
|
До 16 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: William V. Williams, M.D., Incyte Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 января 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 марта 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
21 марта 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 января 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2018 г.
Последняя проверка
1 января 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- INCB 47986-201
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .