Randomisert åpen studie av INCB047986 hos personer med primært myelodysplastisk syndrom (MDS)
En randomisert, åpen 2-trinns studie av INCB047986 administrert oralt til forsøkspersoner med primært myelodysplastisk syndrom (MDS) som er refraktært mot eller neppe reagerer på erytropoesestimulerende midler (ESA)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etter at 50 % av forsøkspersonene har fullført 16 ukers behandling (10 forsøkspersoner i hver dosegruppe), vil en planlagt interimsanalyse bli utført for å bestemme hvilke, om noen, dosenivåer som krever ytterligere undersøkelse basert på observasjon av minst 3 responser for hematologisk forbedring i erytrocytter (HI-E) og tilstrekkelig sikkerhet og toleranse.
Pasienter som ikke oppfyller responskriteriene for forbedring av erytroider kan behandles med ESA i kombinasjon med INCB047986 i ytterligere 16 uker.
Studiet omfatter:
Screening: opptil 4 uker. Behandlingsfase 1: minst 16 uker med INCB047986. Behandlingsfase 2: minst 8 og opptil 16 uker med INCB047986 i kombinasjon med ESA hvis behandling i fase 1 mislykkes.
Forlengelsesfase: Forsøkspersoner som mottar nytte av enten behandling kan fortsette på ubestemt tid eller til studien er avsluttet.
Oppfølging: 30 (± 7) dager etter siste dose av INCB047986 er tatt.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Highland, California, Forente stater
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater
-
Somerville, New Jersey, Forente stater
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forente stater
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner 18 år eller eldre.
- Personer må diagnostiseres med MDS i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) klassifisering for de novo eller primær MDS (Vardiman et al 2009).
Personer som trenger RBC-transfusjoner eller som enten er refraktære eller usannsynlige vil reagere på ESA-behandling, bør oppfylle ett av følgende kriterier:
- ESA-svikt som definert ved ingen forbedring i Hgb på minst 1,5 g/dL etter 8 uker med minst 40 000 IE per uke med EPO (eller tilsvarende).
- Har et serum erytropoietin (EPO) på ≥ 500 IE og Hgb-nivå < 10,0 g/dL.
- Transfusjonsavhengighet definert som å kreve minst 4 enheter pakkede røde blodlegemer (RBC) for en Hgb på < 9 g/dL i løpet av de 8 ukene før screening.
- Forsøkspersoner kan ikke ha mottatt hypometylerende midler eller immunsuppressiv behandling for MDS før denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med høy risiko for transformasjon til akutt leukemi, noe som fremgår av dårlig karyotype eller perifere blodeksplosjoner > 10 %.
- Pasienter med alvorlig kompromittert benmargsfunksjon som vist ved trilineage cytopenier med anemi (Hgb < 10 g/L, blodplater < 100 × 109/L og absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1,8 × 109/L).
- Personer som har 5q-delesjonskromosomavvik.
- Personer med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML).
- Kvinner som er gravide eller ammer, og menn og kvinner som ikke kan overholde henholdsvis krav om å unngå å bli far til barn eller bli gravid.
- Personer med nedsatt leverfunksjon, nyresykdom i sluttstadiet i dialyse eller klinisk signifikante samtidige infeksjoner som krever behandling.
- Personer med ustabil hjertefunksjon.
- Invasive maligniteter de siste 2 årene unntatt behandlede basal- eller plateepitelkarsinomer i huden, fullstendig resekert intraepitelialt karsinom i livmorhalsen, stadium 1 eller 2 behandlet prostata
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: INCB047986 4 mg
Deltakerne vil motta INCB047986 4 mg én gang daglig i minst 16 uker.
|
INCB047986 vil bli levert som nettbrett.
|
|
Eksperimentell: INCB047986 6 mg
Deltakerne vil motta INCB047986 6 mg én gang daglig i minst 16 uker.
|
INCB047986 vil bli levert som nettbrett.
|
|
Eksperimentell: INCB047986 10 mg
Deltakerne vil motta INCB047986 10 mg én gang daglig i minst 16 uker.
|
INCB047986 vil bli levert som nettbrett.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel av forsøkspersoner som oppnår respons for hematologisk forbedring i erytrocytter (HI-E) i løpet av en 8-ukers periode innen den første 16-ukers behandlingsperioden med INCB047986 Monoterapi.
Tidsramme: Baseline til uke 16
|
Baseline til uke 16
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet for INCB047986 vurdert ved sammendrag av kliniske laboratorievurderinger og sammendrag av bivirkninger (AE).
Tidsramme: Inntil 16 uker
|
Inntil 16 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: William V. Williams, M.D., Incyte Corporation
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INCB 47986-201
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .