Randomiseret åbent studie af INCB047986 i forsøgspersoner med primært myelodysplastisk syndrom (MDS)

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner 18 år eller ældre.
• Forsøgspersoner skal diagnosticeres med MDS i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation for de novo eller primær MDS (Vardiman et al 2009).

• Forsøgspersoner, der har behov for RBC-transfusioner eller enten er modstandsdygtige over for eller sandsynligvis ikke vil reagere på ESA-behandling, skal opfylde et af følgende kriterier:

  • ESA-fejl som defineret ved ingen forbedring i Hgb på mindst 1,5 g/dL efter 8 uger med mindst 40.000 IE pr. uge af EPO (eller tilsvarende).
  • Har et serum erythropoietin (EPO) på ≥ 500 IE og Hgb-niveau < 10,0 g/dL.
  • Transfusionsafhængighed defineret som at kræve mindst 4 enheder pakkede røde blodlegemer (RBC'er) for et Hgb på < 9 g/dL i løbet af de 8 uger før screening.
• Forsøgspersoner har muligvis ikke modtaget hypomethylerende midler eller immunsuppressiv behandling for deres MDS før denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med høj risiko for transformation til akut leukæmi som påvist ved dårlig karyotype eller perifere blodblaster > 10 %.
• Personer med alvorligt kompromitteret knoglemarvsfunktion, som det fremgår af trilineage cytopenier med anæmi (Hgb < 10 g/L, blodplader < 100 × 109/L og absolut neutrofiltal (ANC) < 1,8 × 109/L).
• Forsøgspersoner, der rummer 5q deletions kromosomafvigelse.
• Personer med kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML).
• Kvinder, der er henholdsvis gravide eller ammer, og mænd og kvinder, der ikke kan overholde krav om at undgå at blive far til barn eller blive gravide.
• Personer med nedsat leverfunktion, nyresygdom i slutstadiet i dialyse eller klinisk signifikante samtidige infektioner, der kræver behandling.
• Personer med ustabil hjertefunktion.
• Invasive maligniteter over de foregående 2 år undtagen behandlede basal- eller pladecellekarcinomer i huden, fuldstændigt resekeret intraepitelialt karcinom i livmoderhalsen, trin 1 eller 2 behandlet prostata