Gerandomiseerde open-label studie van INCB047986 bij proefpersonen met primair myelodysplastisch syndroom (MDS)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen van 18 jaar of ouder.
• Proefpersonen moeten gediagnosticeerd zijn met MDS volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de novo of primaire MDS (Vardiman et al 2009).

• Proefpersonen die RBC-transfusies nodig hebben of ongevoelig zijn voor of waarschijnlijk niet reageren op ESA-therapie, moeten aan een van de volgende criteria voldoen:

  • ESA-falen zoals gedefinieerd door geen verbetering in Hgb van ten minste 1,5 g/dl na 8 weken van ten minste 40.000 IE per week EPO (of equivalent).
  • Heb een serum erytropoëtine (EPO) van ≥ 500 IE en een Hgb-waarde < 10,0 g/dL.
  • Transfusieafhankelijkheid gedefinieerd als het nodig hebben van ten minste 4 eenheden verpakte rode bloedcellen (RBC's) voor een Hgb van < 9 g/dL gedurende de 8 weken voorafgaand aan de screening.
• Het is mogelijk dat proefpersonen voorafgaand aan dit onderzoek geen hypomethylerende middelen of immunosuppressieve therapie voor hun MDS hebben gekregen.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen met een hoog risico op transformatie naar acute leukemie, zoals blijkt uit een slecht karyotype of perifere bloedblasten > 10%.
• Proefpersonen met een ernstig gecompromitteerde beenmergfunctie zoals blijkt uit trilineaire cytopenie met bloedarmoede (Hgb < 10 g/L, bloedplaatjes < 100 × 109/L en absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,8 × 109/L).
• Onderwerpen die de 5q deletie chromosomale aberratie herbergen.
• Proefpersonen met chronische myelomonocytische leukemie (CMML).
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en mannen en vrouwen die niet kunnen voldoen aan de eisen om te voorkomen dat ze respectievelijk een kind verwekken of zwanger worden.
• Proefpersonen met een verminderde leverfunctie, nierziekte in het eindstadium die dialyse ondergaan, of klinisch significante gelijktijdige infecties die therapie vereisen.
• Proefpersonen met een instabiele hartfunctie.
• Invasieve maligniteiten in de afgelopen 2 jaar behalve behandelde basale of plaveiselcarcinomen van de huid, volledig gereseceerd intra-epitheliaal carcinoom van de cervix, stadium 1 of 2 behandelde prostaat