Randomiserad öppen studie av INCB047986 i försökspersoner med primärt myelodysplastiskt syndrom (MDS)

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner 18 år eller äldre.
• Försökspersoner måste diagnostiseras med MDS enligt Världshälsoorganisationens (WHO) klassificering för de novo eller primär MDS (Vardiman et al 2009).

• Patienter som behöver RBC-transfusioner eller som antingen är motståndskraftiga mot eller sannolikt inte kommer att svara på ESA-behandling bör uppfylla något av följande kriterier:

  • ESA-fel enligt definitionen av ingen förbättring av Hgb på minst 1,5 g/dL efter 8 veckor med minst 40 000 IE per vecka av EPO (eller motsvarande).
  • Har ett erytropoietin i serum (EPO) på ≥ 500 IE och Hgb-nivå < 10,0 g/dL.
  • Transfusionsberoende definieras som att det krävs minst 4 enheter packade röda blodkroppar (RBC) för ett Hgb på < 9 g/dL under de 8 veckorna före screening.
• Försökspersoner kanske inte har fått hypometylerande medel eller immunsuppressiv terapi för sin MDS före denna studie.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner med hög risk för transformation till akut leukemi, vilket framgår av dålig karyotyp eller perifera blodblaster > 10 %.
• Patienter med allvarligt nedsatt benmärgsfunktion, vilket framgår av trilineage-cytopenier med anemi (Hgb < 10 g/L, trombocyter < 100 × 109/L och absolut neutrofilantal (ANC) < 1,8 × 109/L).
• Försökspersoner som hyser 5q deletion kromosomavvikelse.
• Patienter med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML).
• Kvinnor som är gravida eller ammar, respektive män och kvinnor som inte kan uppfylla kraven på att undvika att skaffa barn eller bli gravida.
• Patienter med nedsatt leverfunktion, njursjukdom i slutstadiet under dialys eller kliniskt signifikanta samtidiga infektioner som kräver behandling.
• Personer med instabil hjärtfunktion.
• Invasiva maligniteter under de senaste 2 åren förutom behandlade basala eller skivepitelcancer i huden, fullständigt resekerat intraepitelialt karcinom i livmoderhalsen, stadium 1 eller 2 behandlad prostata