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ALLの小児および青年における高用量メトトレキサートの排泄および毒性の予測

2021年7月26日 更新者:Amy Walz, MD、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

急性リンパ芽球性白血病およびリンパ腫の小児および青年における高用量メトトレキサートの排泄および毒性の予測

米国では毎年、約 2,900 人の 20 歳未満の小児および青年が、急性リンパ芽球性白血病または急性リンパ芽球性リンパ腫と診断されています。 (このプロトコルの目的上、患者は同じ方法で治療されるため、ALLは急性リンパ芽球性白血病または急性リンパ芽球性リンパ腫のいずれかの患者を指すために使用されます。) 高用量メトトレキサート (HDMTX; 5 g/m2) は、依然としてほとんどの ALL 患者に対する標準治療の重要な要素です。 ただし、血漿および細胞内 MTX 濃度が高い場合 (MTX レベルが 42 時間で >1 µmol/L、48 時間で > 0.40 µmol/L と定義) は、急速に急性腎臓、骨髄、肝臓、皮膚、中枢神経系につながる可能性があります。 、および入院の延長とその後の化学療法治療の遅延を必要とする胃腸毒性。

この研究は、HDMTX の遅延排泄および/または毒性のより良い予測因子として役立つ可能性がある、腎障害のより感度の高いマーカーを特定しようとしています。 この調査は、パイロット反復測定の実現可能性調査です。

仮説 1: HDMTX の前に得られたイオヘキソール クリアランスによって直接測定された GFR (mGFR、腎臓のろ過速度を測定するための検査の一種) は、ALL の小児および青年における遅延 MTX 排泄および/または毒性の予測に対して、より高い感度と特異性を示します。血清クレアチニン (sCr) 単独または eGFR 計算に使用される sCr よりも優れています。 この研究が、mGFR が遅延 MTX 排泄および/または毒性のより良い予測因子であることが証明された場合、mGFR に基づいて HDMTX 用量を変更するか支持療法を調整することが、影響を与えることなく遅延クリアランスと毒性を防ぐかどうかを決定するために、別の研究が将来開発されます。患者の生存。

仮説 2: MTX 排泄の遅延または毒性を前向きに示す参加者は、化学療法前の測定値と比較して、HDMTX 注入の開始後 24 時間以内に腎障害バイオマーカーの上昇を示します。 これらのバイオマーカーは、測定可能なsCr上昇の前に増加します。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

このアプローチを使用して、私たちの患者集団からのレトロスペクティブな臨床データは、MTX 排泄の遅延に関連するかなりの数の HDMTX 治療を特定しました (42 時間で >1 µmol/L および 48 時間で > 0.40 µmol/L の MTX レベルとして定義されます)。二次毒性。 2012 年 1 月から 2013 年 5 月まで、16 人の ALL 患者が合計 64 回の HDMTX 投与を受けました (各 4 サイクル)。 HDMTX 注入後 48 時間で、27 用量 (42%) で MTX クリアランスの遅延 [血漿 MTX レベルの中央値 0.41 µmol/L (範囲、0.01-1.6 µmol/L) 0.40 µmol/L の 48 時間クリアランス レベルを超える]。 粘膜炎、血球減少症、皮膚発疹、およびその後の化学療法の遅延は、それぞれ投与量の 31%、31%、6%、および 34% で認められました。 遅延 MTX クリアランスを伴う毒性は 17 回の投与 (27%) で発生し、遅延クリアランスを伴わない毒性は 18 回の投与 (28%) で発生しました。 また、17% の sCr の平均増加 (範囲 0-57.6%) プレHDMTXベースラインを超えることが観察されました。 sCr の測定値は、腎障害の間接的なマーカーとして標準治療に使用されますが、腎毒性 (薬物誘発性) 腎障害 (KI) 後の sCr 上昇の遅延が知られているため、腎毒性のポイント オブ ケア 代理マーカーとしての使用が排除されます。 . したがって、この研究は、HDMTX の遅延排泄および/または毒性のより良い予測因子として役立つ可能性がある、腎障害のより感度の高いマーカーを特定しようとしています。 この調査は、パイロット反復測定の実現可能性調査です。

実質的な証拠は、sCr を単独で、または糸球体濾過率 (eGFR) の推定に使用すると、GFR の直接測定と比較した場合、腎臓の濾過機能を過大評価することを示しています [3]。 GFR を推定するために一般的に使用される新しい方程式では、sCr、血中尿素窒素 (BUN)、およびシスタチン C の値が使用されます。 ) iohexol (Omnipaque300、GE Healthcare) のクリアランス率 (イオヘキソールが腎臓によって体から除去される速度) を 300 分間にわたって測定し、腎濾過機能の高感度で正確な測定値として文書化されています [4]。 イオヘキソールの血漿クリアランスは、放射性がなく、非イオン性で、浸透圧が低く、安全で非毒性の X 線造影剤であることが証明されているため、特に子供の mGFR を決定する最適な方法です。腎臓によって独占的に血漿から排泄される[5]。 イオヘキソールはよく知られた造影剤であり、泌尿器造影処置、血管造影処置、および GFR の測定での使用がすでに FDA に承認されています (GFR 測定でのイオヘキソール使用の歴史と安全性に関する詳細については、付録 I を参照してください)。 血漿からのイオヘキソールクリアランスは、いくつかの研究で、成人 [6] および子供 [7、8、9] の GFR を決定する適切な方法であることが示されています。

標準的な腫瘍治療がsCr値とeGFRに依存していることを考えると、腎臓のフィルタリング機能はしばしば過大評価される可能性があり、MTX排泄の遅延とその後の毒性の発生率が増加する可能性があります. したがって、mGFR は、腎臓のフィルタリング機能をより正確に決定するための最適な方法を提供し、それによって、どの ALL 患者が遅延 MTX 排泄および/または毒性を発症するかを予測できる可能性があります。 MTX 排泄遅延および/または毒性の予測における mGFR の有用性は、これまで研究されていません。

さらに、HDMTX投与後の腎障害の早期認識も、血液と尿中のバイオマーカーを使用して評価できます。 これらのバイオマーカーが早期腎障害の診断に有用であることが判明した場合、これらの検査は、ALL 患者へのより早期のより効果的な臨床介入を可能にする将来の新しい臨床的ポイントになる可能性があります。 これらの介入には、静脈内水分補給の増加が含まれます。これにより、関連する末端器官の毒性が減少します。

尿中腎障害分子-1 (KIM-1) およびクラステリン、血清シスタチン C、および血漿線維芽細胞増殖因子 23 (pFGF23) は、腎障害の設定において sCr よりも早く出現し、感度が高いバイオマーカーです。 実際、sCr の検出可能な増加は、一次腎損傷の 24 ~ 48 時間後まで発生しません [2]。 1 型膜貫通型糖タンパク質である KIM-1 は、正常な腎臓では発現されませんが、近位尿細管上皮細胞で高レベルで発現し、中毒または虚血性損傷後 6 ~ 12 時間以内に尿中に排泄されます [10、11、12 ]。 同様に、クラステリンの発現は、糸球体、尿細管、または乳頭状の腎臓損傷によって誘導され、毒性暴露後 8、24、および 48 時間で尿中濃度が上昇します [12、13]。 システインプロテアーゼ阻害剤であるシスタチン C は、年齢、性別、人種、または全体的な筋肉量の影響を受けないため、初期の KI における有用な糸球体濾過マーカーになります。 ある前向き研究では、シスタチン C の上昇は sCr の上昇に 1 ~ 2 日先行していました [14]。 FGF23 は、マウスの急性 KI 誘導から 1 時間以内に増加し、慢性的に損なわれた GFR で上昇したままであるため、急性および慢性 KI の両方で有用なバイオマーカーとして機能します [15]。 さらに、血漿 FGF23 は最近、急性腎障害 (AKI) の成人における有害転帰のリスクの強力な予測因子であることが示されました。腎障害のないICU患者を「コントロール」し、通常の上限よりもほぼ20倍高い[16]。 したがって、KIM-1、クラステリン、シスタチン C、および FGF23 は、sCr 測定と比較した場合、HDMTX に関連する腎障害を早期に検出できます。 HDMTX による治療後の早期腎障害の特定におけるこれらのバイオマーカーの有用性は、これまで研究されていません。 この研究では、これらのバイオマーカーを HDMTX 治療前、治療中、治療後の sCr と比較して、早期腎障害の検出における有用性を判断します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hosptial of Chicago

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~21年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 組織学的に確認された急性リンパ芽球性白血病または急性リンパ芽球性リンパ腫 (ALL) は、暫定維持 I の開始時に最初の寛解状態にある患者です。HDMTX は、「暫定維持 I」と呼ばれる化学療法の段階で投与されます。 中間維持 I は導入と強化の後に行われ、期間は約 64 日間で、約 2 週間ごとに 1 回投与される HDMTX の 4 回の投与が含まれます。
  • 年齢 2~21 歳、体重 13.2 ポンド以上。 およびヘモグロビン≧7.0
  • Karnofsky/Lansky パフォーマンス スコアが 50 以上(付録 II を参照)。
  • -患者は、標準またはCOG研究化学療法の一部として、高用量メトトレキサート(HDMTX; 5g / m2)を受け取る必要があります。 HDMTX を含む現在の COG プロトコルには、AALL0232、AALL0434、および AALL1131 が含まれます。
  • -患者は、登録前に尿妊娠検査が陰性でなければならず、授乳中であってはなりません。
  • すべての被験者は、研究に登録する前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する必要があります。

除外基準:

  • イオヘキソール、ヨウ素、その他の造影剤に対する過敏症
  • 甲殻類に対する過敏症
  • HDMTXによる前治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:診断
  • 割り当て:NA
  • 介入モデル:SINGLE_GROUP
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:イオヘキソール
すべての患者は、HDMTX のサイクル 1 および 4 の前に、毎回 5 mL のイオヘキソール クリアランス テストを 2 回受けます。
患者は HDMTX のサイクル 1 および 4 の前にイオヘキソール 5 mL を投与されます。
他の名前:
  • イオヘキソール、オムニパーク300

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イオヘキソールクリアランス結果の変化
時間枠:2回のイオヘキソールクリアランスの間に予想される平均6週間以上
ベースラインのイオヘキソールクリアランスからの変化は、約 6 週間後の結果です
2回のイオヘキソールクリアランスの間に予想される平均6週間以上

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清クレアチニンの変化
時間枠:措置間の予想平均約6週間
ベースラインの血清クレアチニンからの変化は、約 6 週間後の結果です
措置間の予想平均約6週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディチェア:Amy Walz, MD、Ann & Robert H. Lurie Children's Hosptial of Chicago

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年7月24日

一次修了 (実際)

2019年2月26日

研究の完了 (実際)

2019年2月27日

試験登録日

最初に提出

2014年5月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年5月6日

最初の投稿 (見積もり)

2014年5月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月26日

最終確認日

2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • CMH 14CC06

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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