鎌状赤血球症患者におけるアピキサバン

SCD患者に関連する重大な罹患率だけでなく、多数の入院に関連する費用もあります。 小規模な研究では、サンプルサイズが限られているか、非常に特殊な集団が含まれているため、SCD での低用量抗凝固療法の使用による明確な利点を示すことができませんでした。 しかし、研究では、抗凝固療法により上昇したプロトロンビンマーカーのレベルが低下することが示されており、一般的に軽度の形態の SCD (高い保護ヘモグロビンを伴う) 患者にフル用量の抗凝固療法を使用した 1 つの研究では、抗凝固療法の使用により臨床的疼痛がより急速に減少することが示されました。 、そのような治療の可能な利点を示唆しています。 米国で見られるより重篤な形態の SCD における治療用量 LMWH を裏付けるデータが不足しているため、予防用量の抗凝固療法を選択しました。 この研究提案は、新規の経口抗凝固薬を使用することにより、外来患者としての毎日の痛みのスコアと痛みの発症を減らすことにより、入院を決定的に回避しようとします。

経口直接第 Xa 因子 (FXa) 阻害剤などの新規抗凝固薬の開発により、外来患者としての毎日の予防投薬の現実的な使用が可能になります。 以前に詳述した過去の研究は、アセノクマロール治療のために皮下注射や頻繁で綿密なモニタリングを使用する試みによって制限されており、どちらも慢性的な毎日の使用には理想的ではありません. さらに、キャリブレーションされた自動トロンボグラフィー (CAT) などのグローバル アッセイの使用により、ベースラインで過凝固性である集団におけるトロンビン生成に関する詳細が示されました。

これは、25 人の患者 (アームあたり 12 人) の登録目標を持つ、二重盲検、並行グループ、プラセボ対照の実現可能性研究です。 外来患者として選択基準を満たすすべての被験者は、1か月の観察後、無作為に経口予防用量の第Xa因子阻害剤（アピキサバン2.5mg、経口、1日2回）またはプラセボを6か月間投与されます。 被験者は、治療終了（EOT）の訪問後、30日（+/- 5日）のフォローアップ訪問に戻ります。 最初の無作為化は、デューク大学医療センターの治験薬サービス (IDS) によるコンピュータ化された無作為化技術によって行われます。