Apiksaban u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Z pacjentami z SCD wiąże się nie tylko znaczna chorobowość, ale także koszty związane z licznymi hospitalizacjami. Małe badania nie były w stanie wykazać wyraźnych korzyści ze stosowania małych dawek antykoagulacji w SCD ze względu na ograniczoną wielkość próby lub włączenie bardzo specyficznych populacji. Jednak badania wykazały zmniejszenie poziomu podwyższonych wskaźników prozakrzepowych przy antykoagulacji, a jedno badanie z zastosowaniem pełnej dawki antykoagulacji u pacjentów z ogólnie łagodniejszą postacią SCD (z wysoką hemoglobiną ochronną) wykazało szybszy spadek klinicznego bólu po zastosowaniu antykoagulacji , sugerując możliwą korzyść z takiej terapii. Ze względu na niedostatek danych potwierdzających terapeutyczną dawkę LMWH w cięższych postaciach SCD obserwowanych w Stanach Zjednoczonych wybraliśmy profilaktyczną dawkę antykoagulacji. Ta propozycja badania ma na celu krytyczne uniknięcie przyjęć do szpitala poprzez zmniejszenie codziennych ocen bólu i przełomów bólowych u pacjentów ambulatoryjnych dzięki zastosowaniu nowego doustnego antykoagulantu.

Opracowanie nowych antykoagulantów, takich jak doustne bezpośrednie inhibitory czynnika Xa (FXa), umożliwia realistyczne stosowanie codziennego dawkowania profilaktycznego w warunkach ambulatoryjnych. Wcześniejsze badania, jak wyszczególniono wcześniej, były ograniczone przez próby zastosowania zastrzyków podskórnych lub częstego, ścisłego monitorowania leczenia acenokumarolem, które nie są idealne do przewlekłego codziennego stosowania. Ponadto zastosowanie globalnych testów, takich jak skalibrowana automatyczna trombografia (CAT), ujawniło dalsze szczegóły dotyczące wytwarzania trombiny w populacji, która jest nadkrzepliwa na początku badania.

Jest to badanie wykonalności z podwójnie ślepą próbą, w grupach równoległych, kontrolowane placebo, z docelową liczbą 25 pacjentów (12 na ramię). Wszyscy pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia jako pacjenci ambulatoryjni, po 1-miesięcznej obserwacji, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej profilaktycznie doustny inhibitor czynnika Xa w dawce (Apiksaban 2,5 mg doustnie dwa razy na dobę) lub placebo przez 6 miesięcy. Pacjenci wrócą na 30-dniową (+/- 5 dni) wizytę kontrolną po wizycie na zakończenie leczenia (EOT). Początkowa randomizacja zostanie przeprowadzona za pomocą skomputeryzowanej techniki randomizacji przez służby badawcze ds. leków (IDS) w Centrum Medycznym Uniwersytetu Duke'a.