Apixaban bij patiënten met sikkelcelziekte

Er is niet alleen een significante morbiditeit geassocieerd met patiënten met SCZ, maar ook kosten verbonden aan de talrijke ziekenhuisopnames. Kleine onderzoeken hebben geen duidelijk voordeel kunnen aantonen van het gebruik van een lage dosis anticoagulantia bij plotselinge hartdood vanwege de beperkte steekproefomvang of de opname van zeer specifieke populaties. Studies hebben echter een afname van het niveau van verhoogde protrombotische markers met antistolling aangetoond, en één studie met volledige dosis antistolling bij patiënten met een over het algemeen mildere vorm van plotselinge hartdood (met hoog beschermend hemoglobine) toonde een snellere afname van klinische pijn met gebruik van antistolling. , wat een mogelijk voordeel van een dergelijke therapie suggereert. Vanwege het gebrek aan gegevens ter ondersteuning van therapeutische dosis LMWH bij de meer ernstige vormen van plotselinge hartdood die in de Verenigde Staten worden gezien, hebben we gekozen voor profylactische dosis-antistolling. Dit onderzoeksvoorstel probeert opnames kritisch te vermijden door de dagelijkse pijnscores en pijncrisis als poliklinische patiënt te verminderen door het gebruik van een nieuw oraal antistollingsmiddel.

De ontwikkeling van nieuwe anticoagulantia, zoals orale directe factor Xa (FXa)-remmers, maakt het realistisch gebruik van dagelijkse profylactische dosering als poliklinische patiënt mogelijk. Eerdere onderzoeken, zoals eerder beschreven, werden beperkt door pogingen om subcutane injecties te gebruiken of frequente, nauwlettende monitoring voor behandeling met acenocoumarol, die beide niet ideaal zijn voor chronisch dagelijks gebruik. Bovendien heeft het gebruik van globale assays zoals gekalibreerde geautomatiseerde trombografie (CAT) verdere details opgeleverd over trombinevorming in een populatie die bij aanvang hypercoaguleerbaar is.

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde haalbaarheidsstudie met parallelle groepen met een inschrijvingsdoel van 25 patiënten (12 per arm). Alle proefpersonen die als poliklinische patiënt aan de inclusiecriteria voldoen, zullen na een observatie van 1 maand gerandomiseerd worden om gedurende 6 maanden een orale profylactische dosis factor Xa-remmer (Apixaban 2,5 mg po bid) of placebo te krijgen. De proefpersonen komen terug voor een follow-upbezoek van 30 dagen (+/- 5 dagen) na het bezoek aan het einde van de behandeling (EOT). Initiële randomisatie zal plaatsvinden door middel van een geautomatiseerde randomisatietechniek door de experimentele drugsdiensten (IDS) van het Duke University Medical Center.