Апиксабан у пациентов с серповидноклеточной анемией

Существует не только значительная заболеваемость, связанная с пациентами с ВСС, но и затраты, связанные с многочисленными госпитализациями. Небольшие исследования не смогли показать явной пользы от использования низких доз антикоагулянтов при ВСС из-за ограниченного размера выборки или включения очень специфических популяций. Однако исследования показали снижение уровня повышенных протромботических маркеров на фоне антикоагулянтной терапии, а одно исследование с использованием полных доз антикоагулянтов у пациентов с более легкой формой ВСС (с высоким защитным гемоглобином) показало более быстрое уменьшение клинической боли при применении антикоагулянтов. , предполагая возможную пользу такой терапии. Из-за нехватки данных, подтверждающих терапевтическую дозу НМГ при более тяжелых формах ВСС, наблюдаемых в США, мы выбрали профилактическую дозу антикоагулянтов. В этом исследовательском предложении делается попытка критически избежать госпитализаций за счет снижения ежедневных показателей боли и болевого кризиса в амбулаторных условиях за счет использования нового перорального антикоагулянта.

Разработка новых антикоагулянтов, таких как пероральные ингибиторы прямого фактора Ха (FXa), позволяет реалистично использовать ежедневное профилактическое дозирование в амбулаторных условиях. Прошлые исследования, как описано ранее, были ограничены попытками использования подкожных инъекций или частым тщательным мониторингом лечения аценокумаролом, которые не идеальны для постоянного ежедневного использования. Кроме того, использование глобальных анализов, таких как калиброванная автоматическая тромбография (КАТ), показало дополнительные подробности образования тромбина в популяции с гиперкоагуляцией на исходном уровне.

Это двойное слепое плацебо-контролируемое технико-экономическое обоснование в параллельных группах с целевым набором 25 пациентов (по 12 в каждой группе). Все субъекты, которые соответствуют критериям включения в качестве амбулаторных пациентов, после 1-месячного наблюдения будут рандомизированы для получения пероральной профилактической дозы ингибитора фактора Ха (апиксабан 2,5 мг перорально два раза в день) или плацебо в течение 6 месяцев. Субъекты вернутся на 30-дневный (+/- 5 дней) последующий визит после визита в конце лечения (EOT). Первоначальная рандомизация будет проводиться с помощью компьютеризированной методики рандомизации службами по исследованию лекарственных средств (IDS) в Медицинском центре Университета Дьюка.