Apixaban hos pasienter med sigdcellesykdom

Det er ikke bare betydelig sykelighet forbundet med pasienter med SCD, men også kostnader forbundet med de mange sykehusinnleggelsene. Små studier har ikke vært i stand til å vise klar fordel ved bruk av lavdose antikoagulasjon ved SCD på grunn av begrenset prøvestørrelse eller inkludering av svært spesifikke populasjoner. Studier har imidlertid vist en reduksjon i nivået av forhøyede protrombotiske markører med antikoagulasjon, og en studie med full dose antikoagulasjon hos pasienter med en generelt mildere form for SCD (med høyt beskyttende hemoglobin) viste raskere reduksjon i klinisk smerte ved bruk av antikoagulasjon. , som antyder en mulig fordel med slik terapi. På grunn av mangel på data for å støtte terapeutisk dose LMWH i de mer alvorlige formene for SCD sett i USA, har vi valgt profylaktisk dose antikoagulasjon. Dette studieforslaget forsøker å kritisk unngå innleggelser ved å redusere daglige smertescore og smertekrise som poliklinisk ved bruk av et nytt oralt antikoagulant.

Utviklingen av nye antikoagulanter som orale direkte faktor Xa (FXa)-hemmere tillater realistisk bruk av daglig profylaktisk dosering som poliklinisk. Tidligere studier som beskrevet tidligere har vært begrenset av forsøk på å bruke subkutane injeksjoner eller hyppig, tett overvåking for behandling med acenocoumarol, begge som ikke er ideelle for kronisk daglig bruk. Videre har bruken av globale analyser som kalibrert automatisert trombografi (CAT) vist ytterligere detaljer om trombingenerering i en populasjon som er hyperkoagulerbar ved baseline.

Dette er en dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert mulighetsstudie med et registreringsmål på 25 pasienter (12 per arm). Alle forsøkspersoner som oppfyller inklusjonskriteriene som poliklinisk, etter en 1 måneds observasjon, vil randomiseres til å motta en oral profylaktisk dose faktor Xa-hemmer (Apixaban 2,5 mg po bidd) eller placebo i 6 måneder. Forsøkspersonene vil returnere for et 30 dagers (+/- 5 dager) oppfølgingsbesøk etter avsluttet behandlingsbesøk (EOT). Innledende randomisering vil skje ved hjelp av datastyrt randomiseringsteknikk av undersøkelsesmedisintjenester (IDS) ved Duke University Medical Center.