脊髄小脳失調症の治療における静脈内免疫グロブリン（IVIG）の非盲検試験
2016年6月6日 更新者：University of South Florida
この研究の目的は、静脈内免疫グロブリン (IVIG) が脊髄小脳失調症 (SCA) の症状にどのように影響するか、および参加者の運動および神経系機能にどのように影響するかを学習することです。 検査される SCA のサブタイプには、SCA タイプ 1、2、3 が含まれます。 、6、10、11。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- University of South Florida
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コンタクト：
- Mary Freeman, LPN
- 電話番号：813-974-5909
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コンタクト：
- Tanya Aranca, BS
- 電話番号：813-974-5909
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -運動障害の専門家によって診断されたSCAタイプ1、2、3、6、10、または11の外来患者。
- 年齢は18歳から80歳まで。
- 補助の有無にかかわらず、30 フィート移動できます。
- 出産の可能性のある女性は、信頼できる避妊方法を使用しなければならず、研究への参加時に妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 血清クレアチンキナーゼ、完全な代謝パネル、完全な血球計算、肝機能検査、腎機能検査、血小板および心電図は、臨床的に重大な異常を明らかにしません (主治医から得られ、過去 6 か月以内に日付が付けられた結果、またはスクリーニング来院時に得られた結果)。
- 研究登録前の30日間および研究期間中、すべての薬物の安定した用量。
- 末梢神経障害の診断。 除外される特定の種類の末梢神経障害については、除外基準 3 を参照してください。
- 研究を通して、被験者の活動、運動、または理学療法のレベルを維持するために可能な限りの努力が払われます。
- 被験者の許可 (インフォームド コンセント)。
除外基準:
- -研究者の意見では、この研究への参加を妨げる不安定な病気。
- -過去30日以内の治験薬の使用。
- 糖尿病の存在 (過去 6 か月以内に血糖検査室によって決定)、神経障害を引き起こす栄養不足 (ビタミン B1、3、6、および 12 またはビタミン E)、怪我、自己免疫疾患 (HIV、狼瘡、小児ギランバレー症候群) 、神経サルコイドーシス、モノクローナル免疫グロブリン血症)、腫瘍、感染症 (ハンセン病)、毒素 (アルコール、ヒ素、水銀) への曝露、甲状腺疾患または遺伝的原因 (脳アミロイド血管障害) は、末梢神経障害の存在をもたらすことが知られています。
- -被験者がインフォームドコンセントを与えることを妨げる認知症またはその他の精神疾患（MMSEが25未満）。
- 法的能力の欠如または制限された法的能力。
- -重度の腎疾患（推定クレアチニンクリアランス<50 mL /分）または肝疾患（過去6か月以内に報告されたラボで証明されている）の存在。
- -臨床的に有意に異常な白血球数、ヘモグロビン数または血小板数（過去6か月以内に報告されたラボで証明されているように）.
- 免疫グロブリンA、ビタミンB（1、3、6、または12）、ビタミンEまたは葉酸欠乏症（検査室評価のスクリーニングによって証明されます）.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：静脈内免疫グロブリン (IVIG)
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ＩＶＩＧは、Ｂａｘｔｅｒから入手可能なＧＡＭＭＡＧＡＲＤ ＬＩＱＵＩＤ １０％溶液の形で５日間にわたって注入される。 神経疾患および自己免疫疾患の場合、体重 1 キログラムあたり 2 グラムが、月に 1 回、5 日間のコースで 3 か月間実施されます。 あらゆる状態の治療における IVIG の信頼できる用量範囲データは非常に限られており、ほとんどの用量は経験に基づいています。 私たちの経験では、1 gm/kg の「ブースター用量」維持用量よりも、毎月継続した「導入用量」IVIG (2 g/kg) によるより強力な免疫調節効果が経験的に観察されています。 この慣行を支持するカテゴリ 1 の証拠はありませんが、反論するような証拠もありません。 さらに、SCA における IVIG の以前の試験の結果は、この投与量がこの注入速度で比較的安全で効果的であることを示しています。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アセスメントおよびレーティング運動失調症 (SARA) のスケールの変化
時間枠：アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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主な結果は、患者の SARA 合計スコアと有害事象の頻度と重症度の変化です。
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アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床医と患者の全体的な改善の印象 (CGI と PGI)
時間枠：アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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副次的結果の測定には、ベースラインと研究のエンドポイントの間の次のスケールの変化が含まれます。臨床医と患者の全体的な改善の印象 (CGI と PGI)。 STANDスコアによって評価される神経学的機能障害; 9 穴ペグのテスト時間。
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アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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STAND スコアによって評価される神経学的機能障害
時間枠：アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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副次的結果の測定には、ベースラインと研究のエンドポイントの間の次のスケールの変化が含まれます。臨床医と患者の全体的な改善の印象 (CGI と PGI)。 STANDスコアによって評価される神経学的機能障害; 9 穴ペグのテスト時間。
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アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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9ホールペグテスト
時間枠：アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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副次的結果の測定には、ベースラインと研究のエンドポイントの間の次のスケールの変化が含まれます。臨床医と患者の全体的な改善の印象 (CGI と PGI)。 STANDスコアによって評価される神経学的機能障害; 9 穴ペグのテスト時間。
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アブセライン、14 日目、28 日目、56 日目に評価されます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年4月1日
一次修了 (予想される)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月7日
最初の投稿 (見積もり)
2014年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年6月6日
最終確認日
2016年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。