Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie intravenózního imunitního globulinu (IVIG) v léčbě spinocerebelárních ataxií

6. června 2016 aktualizováno: University of South Florida
Účelem této studie je zjistit, jak intravenózní imunitní globulin (IVIG) ovlivní symptomy spinocerebelární ataxie (SCA) a jak ovlivní funkci motorického a nervového systému u účastníků Subtypy SCA, které mají být vyšetřeny, budou zahrnovat SCA typy 1, 2, 3 , 6, 10 a 11.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Mary Freeman, LPN
          • Telefonní číslo: 813-974-5909
        • Kontakt:
          • Tanya Aranca, BS
          • Telefonní číslo: 813-974-5909

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti s SCA typu 1, 2, 3, 6, 10 nebo 11, diagnostikovaní specialistou na poruchy hybnosti.
  • Věk od 18 let do 80 let.
  • Schopný chodit s pomocí nebo bez pomoci na 30 stop.
  • Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a musí předložit negativní těhotenský test při vstupu do studie.
  • Sérová kreatinkináza, kompletní metabolický panel, kompletní krevní obraz, testy jaterních funkcí, testy renálních funkcí, krevní destičky a EKG neodhalily klinicky významné abnormality (výsledky získané od lékaře primární péče a datované během posledních 6 měsíců nebo získané při screeningové návštěvě).
  • Stabilní dávky všech léků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie.
  • Diagnostika periferní neuropatie. Viz vylučovací kritéria 3 pro specifické typy periferní neuropatie, které mají být vyloučeny.
  • V průběhu studie bude vynaloženo veškeré možné úsilí k udržení úrovně aktivity, cvičení nebo fyzikální terapie.
  • Povolení subjektu (informovaný souhlas).

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli nestabilní onemocnění, které podle názoru výzkumníka vylučuje účast v této studii.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během posledních 30 dnů.
  • Přítomnost diabetu (jak bylo stanoveno laboratořemi pro stanovení hladiny glukózy v krvi během posledních 6 měsíců), nedostatek výživy způsobující neuropatii (vitamín B1, 3, 6 a 12 nebo vitamín E), zranění, autoimunitní poruchy (HIV, lupus, dětský syndrom Guillain-Barre , neurosarkoidóza, monoklonální gamapatie), nádory, infekce (lepra), expozice toxinům (alkohol, arsen, rtuť), onemocnění štítné žlázy nebo dědičné příčiny (cerebrální amyloidní angiopatie), o kterých je známo, že vedou k přítomnosti periferní neuropatie.
  • Demence nebo jiné psychiatrické onemocnění, které subjektu brání dát informovaný souhlas (MMSE méně než 25).
  • Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům.
  • Přítomnost závažného onemocnění ledvin (odhadovaná clearance kreatininu < 50 ml/min) nebo onemocnění jater (jak dokládají laboratoře hlášené během posledních 6 měsíců).
  • Klinicky významně abnormální počet bílých krvinek, hemoglobin nebo počet krevních destiček (jak dokládají laboratoře hlášené během posledních 6 měsíců).
  • Nedostatky imunoglobulinu A, vitaminu B (1, 3, 6 nebo 12), vitaminu E nebo folátu (prokázané screeningovými laboratorními hodnoceními).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intravenózní imunitní globulin (IVIG)
Lék: Intravenózní imunitní globulin (IVIG)

IVIG bude podáván infuzí po dobu pěti dnů ve formě 10% roztoku GAMMAGARD LIQUID, dostupného od společnosti Baxter. U neurologických a autoimunitních onemocnění se zavádějí 2 gramy na kilogram tělesné hmotnosti po dobu tří měsíců v pětidenní kúře jednou měsíčně.

Existují velmi omezené spolehlivé údaje o rozmezí dávek pro IVIG při léčbě jakéhokoli stavu a většina dávkování byla empirická. Podle našich zkušeností jsme empiricky pozorovali silnější imunomodulační účinek z „indukční dávky“ IVIG (2 g/kg) pokračující každý měsíc než s udržovací dávkou „posilovací dávky“ 1 g/kg. Ačkoli neexistuje žádný důkaz kategorie jedna, který by tuto praxi podporoval, neexistují ani důkazy, které by ji vyvracely. Navíc výsledky předchozích studií IVIG u SCA ukazují, že toto dávkování je relativně bezpečné a účinné při této rychlosti infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA)
Časové okno: Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
Primárními výsledky budou změny v pacientově celkovém skóre SARA a frekvence a závažnost nežádoucích účinků.
Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
klinický a pacientský celkový dojem zlepšení (CGI a PGI)
Časové okno: Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
Sekundární výsledná měření budou zahrnovat změny v následujících škálách mezi výchozím stavem a koncovým bodem studie: klinický a pacientský celkový dojem zlepšení (CGI a PGI); neurologická dysfunkce hodnocená STAND skóre; 9-ti jamkové testovací časy kolíků.
Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
Neurologická dysfunkce hodnocená pomocí STAND skóre
Časové okno: Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
Sekundární výsledná měření budou zahrnovat změny v následujících škálách mezi výchozím stavem a koncovým bodem studie: klinický a pacientský celkový dojem zlepšení (CGI a PGI); neurologická dysfunkce hodnocená STAND skóre; 9-ti jamkové testovací časy kolíků.
Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
9jamkový test kolíkem
Časové okno: Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.
Sekundární výsledná měření budou zahrnovat změny v následujících škálách mezi výchozím stavem a koncovým bodem studie: klinický a pacientský celkový dojem zlepšení (CGI a PGI); neurologická dysfunkce hodnocená STAND skóre; 9-ti jamkové testovací časy kolíků.
Bude posuzováno v abseline, den 14, den 28 a den 56.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of South Florida

Spolupracovníci

Baxter Healthcare Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

10. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2016

Naposledy ověřeno

1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA IVIG 2014

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit