Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et åpent forsøk med intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) for behandling av spinocerebellar ataksier

6. juni 2016 oppdatert av: University of South Florida
Formålet med denne studien er å lære hvordan intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) vil påvirke spinocerebellar ataksi (SCA) symptomer og hvordan det vil påvirke motor- og nervesystemfunksjonen hos deltakerne. Subtyper av SCA som skal undersøkes vil inkludere SCA type 1, 2, 3 , 6, 10 og 11.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Ta kontakt med:
          • Mary Freeman, LPN
          • Telefonnummer: 813-974-5909
        • Ta kontakt med:
          • Tanya Aranca, BS
          • Telefonnummer: 813-974-5909

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Polikliniske pasienter med SCA type 1, 2, 3, 6, 10 eller 11, diagnostisert av en spesialist i bevegelsesforstyrrelser.
  • Alder 18 år til 80 år.
  • Kan ambulere med eller uten assistanse i 30 fot.
  • Kvinner i fertil alder må bruke en pålitelig prevensjonsmetode og må gi en negativ graviditetstest ved innføring i studien.
  • Serumkreatinkinase, komplett metabolsk panel, fullstendig blodtelling, leverfunksjonstester, nyrefunksjonstester, blodplater og EKG avslører ikke klinisk signifikante abnormiteter (resultater hentet fra primærlege og datert innen de siste 6 månedene eller oppnådd ved screeningbesøk).
  • Stabile doser av alle medisiner i 30 dager før studiestart og under studiens varighet.
  • Diagnose av perifer nevropati. Se eksklusjonskriterier 3 for spesifikke typer perifer nevropati som skal ekskluderes.
  • Gjennom hele studiet vil alle mulige anstrengelser bli gjort for å opprettholde fagets aktivitetsnivå, trening eller fysioterapi.
  • Subjektstillatelse (informert samtykke).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sykdom som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse i denne studien.
  • Bruk av et undersøkelsesprodukt i løpet av de siste 30 dagene.
  • Tilstedeværelse av diabetes (som bestemt av blodsukkerlaboratorier i løpet av de siste 6 månedene), ernæringsmangel som forårsaker nevropati (vitamin B1, 3, 6 og 12 eller vitamin E), skader, autoimmune lidelser (HIV, lupus, pediatrisk Guillain-Barre syndrom nevrosarkoidose, monoklonal gammopati), svulster, infeksjoner (spedalskhet), eksponering for toksiner (alkohol, arsen, kvikksølv), skjoldbruskkjertelsykdom eller arvelige årsaker (cerebral amyloid angiopati) kjent for å resultere i tilstedeværelse av perifer nevropati.
  • Demens eller annen psykiatrisk sykdom som hindrer forsøkspersonen i å gi informert samtykke (MMSE mindre enn 25).
  • Juridisk inhabilitet eller begrenset rettslig handleevne.
  • Tilstedeværelse av alvorlig nyresykdom (estimert kreatininclearance <50 ml/min) eller leversykdom (som dokumentert av laboratorier rapportert i løpet av de siste 6 månedene).
  • Klinisk signifikant unormalt antall hvite blodlegemer, hemoglobin eller blodplatetall (som dokumentert av laboratorier rapportert i løpet av de siste 6 månedene).
  • Immunoglobulin A, vitamin B (1, 3, 6 eller 12), vitamin E eller folatmangel (bevist av screeninglaboratorieevalueringer).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
Legemiddel: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)

IVIG vil bli infundert over en kur på fem dager i form av GAMMAGARD LIQUID 10% løsning, tilgjengelig fra Baxter. For nevrologiske og autoimmune sykdommer implementeres 2 gram per kilo kroppsvekt i tre måneder over et femdagers kurs en gang i måneden.

Det er svært begrensede pålitelige dosedata for IVIG i behandlingen av enhver tilstand, og mesteparten av doseringen har vært empirisk. I vår erfaring har vi empirisk observert en mer potent immunmodulerende effekt fra "induksjonsdose" IVIG (2 g/kg) fortsatte hver måned, enn med "booster dose" vedlikeholdsdose på 1gm/kg. Selv om det ikke er noen kategori én-bevis som støtter denne praksisen, er det heller ikke slike bevis for å motbevise den. I tillegg viser resultater fra tidligere studier av IVIG i SCA at denne dosen er relativt trygg og effektiv ved denne infusjonshastigheten

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i skala for Assessment and Rating Ataxia (SARA)
Tidsramme: Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
De primære resultatene vil være endringene i pasientens SARA-totalskåre og frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser.
Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
kliniker og pasient globalt inntrykk av forbedring (CGI og PGI)
Tidsramme: Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære utfallsmål vil inkludere endringer i følgende skalaer mellom baseline og studieendepunkt: kliniker og pasient globalt inntrykk av forbedring (CGI og PGI); nevrologisk dysfunksjon vurdert av STAND-skåre; 9-hulls knaggtesttider.
Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Nevrologisk dysfunksjon vurdert av STAND-score
Tidsramme: Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære utfallsmål vil inkludere endringer i følgende skalaer mellom baseline og studieendepunkt: kliniker og pasient globalt inntrykk av forbedring (CGI og PGI); nevrologisk dysfunksjon vurdert av STAND-skåre; 9-hulls knaggtesttider.
Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
9-hulls pinnetest
Tidsramme: Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære utfallsmål vil inkludere endringer i følgende skalaer mellom baseline og studieendepunkt: kliniker og pasient globalt inntrykk av forbedring (CGI og PGI); nevrologisk dysfunksjon vurdert av STAND-skåre; 9-hulls knaggtesttider.
Vil bli vurdert ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of South Florida

Samarbeidspartnere

Baxter Healthcare Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

10. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2016

Sist bekreftet

1. juni 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCA IVIG 2014

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere