Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba dożylnej immunoglobuliny (IVIG) w leczeniu ataksji rdzeniowo-móżdżkowych

6 czerwca 2016 zaktualizowane przez: University of South Florida
Celem tego badania jest poznanie, w jaki sposób podanie dożylnej globuliny immunologicznej (IVIG) wpłynie na objawy ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (NZK) oraz w jaki sposób wpłynie ona na funkcje ruchowe i układ nerwowy uczestników. , 6, 10 i 11.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Mary Freeman, LPN
          • Numer telefonu: 813-974-5909
        • Kontakt:
          • Tanya Aranca, BS
          • Numer telefonu: 813-974-5909

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni z NZK typu 1, 2, 3, 6, 10 lub 11 zdiagnozowanym przez specjalistę od zaburzeń ruchowych.
  • Wiek od 18 lat do 80 lat.
  • Potrafi poruszać się z pomocą lub bez pomocy przez 30 stóp.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji i przed przystąpieniem do badania przedstawić negatywny wynik testu ciążowego.
  • Kinaza kreatynowa w surowicy, pełny panel metaboliczny, morfologia krwi, próby wątrobowe, nerkowe, płytki krwi i EKG nie wykazują klinicznie istotnych nieprawidłowości (wyniki uzyskane od lekarza pierwszego kontaktu i datowane w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub uzyskane podczas wizyty przesiewowej).
  • Stałe dawki wszystkich leków przez 30 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania.
  • Diagnostyka neuropatii obwodowej. Patrz kryteria wykluczenia 3, aby wykluczyć określone typy neuropatii obwodowej.
  • W trakcie badania zostaną podjęte wszelkie możliwe wysiłki w celu utrzymania poziomu aktywności, ćwiczeń lub fizjoterapii.
  • Zgoda podmiotu (świadoma zgoda).

Kryteria wyłączenia:

  • Każda niestabilna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu.
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Obecność cukrzycy (określona przez laboratoria glukozy we krwi w ciągu ostatnich 6 miesięcy), niedobór żywieniowy powodujący neuropatię (witaminy B1, 3, 6 i 12 lub witamina E), urazy, choroby autoimmunologiczne (HIV, toczeń, dziecięcy zespół Guillain-Barre) neurosarkoidoza, gammapatia monoklonalna), nowotwory, zakażenia (trąd), narażenie na toksyny (alkohol, arsen, rtęć), choroby tarczycy lub przyczyny dziedziczne (mózgowa angiopatia amyloidowa), o których wiadomo, że powodują neuropatię obwodową.
  • Demencja lub inna choroba psychiczna, która uniemożliwia pacjentowi wyrażenie świadomej zgody (MMSE mniej niż 25).
  • Niezdolność do czynności prawnych lub ograniczona zdolność do czynności prawnych.
  • Obecność ciężkiej choroby nerek (szacowany klirens kreatyniny <50 ml/min) lub choroby wątroby (potwierdzone badaniami laboratoryjnymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  • Klinicznie znacząco nieprawidłowa liczba białych krwinek, hemoglobina lub liczba płytek krwi (o czym świadczą wyniki badań laboratoryjnych zgłoszone w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  • Niedobory immunoglobuliny A, witaminy B (1, 3, 6 lub 12), witaminy E lub kwasu foliowego (potwierdzone badaniami przesiewowymi w laboratorium).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dożylna immunoglobulina (IVIG)
Lek: Dożylna immunoglobulina (IVIG)

IVIG będzie podawany we wlewie przez pięć dni w postaci 10% roztworu GAMMAGARD LIQUID, dostępnego w firmie Baxter. W przypadku chorób neurologicznych i autoimmunologicznych stosuje się 2 gramy na kilogram masy ciała przez trzy miesiące w ciągu pięciu dni raz w miesiącu.

Istnieją bardzo ograniczone wiarygodne dane dotyczące zakresu dawek dla IVIG w leczeniu dowolnego stanu, a większość dawkowania była empiryczna. Z naszego doświadczenia wynika, że ​​zaobserwowaliśmy empirycznie silniejszy efekt immunomodulacyjny „dawki indukcyjnej” IVIG (2 g/kg) kontynuowanej co miesiąc niż dawki podtrzymującej „dawki przypominającej” wynoszącej 1 g/kg. Chociaż nie ma dowodów kategorii pierwszej na poparcie tej praktyki, nie ma też takich dowodów, które by ją obaliły. Ponadto wyniki poprzednich badań IVIG w NZK pokazują, że ta dawka jest stosunkowo bezpieczna i skuteczna przy tej szybkości infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w skali oceny i oceny ataksji (SARA)
Ramy czasowe: Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Głównymi wynikami będą zmiany w całkowitym wyniku SARA pacjenta oraz częstości i ciężkości zdarzeń niepożądanych.
Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólne wrażenie poprawy u klinicysty i pacjenta (CGI i PGI)
Ramy czasowe: Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Drugorzędowe miary wyników będą obejmować zmiany w następujących skalach między punktem wyjściowym a punktem końcowym badania: ogólne wrażenie poprawy u klinicysty i pacjenta (CGI i PGI); dysfunkcja neurologiczna oceniana w skali STAND; Czasy testu kołków z 9 dołkami.
Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Dysfunkcja neurologiczna oceniana w skali STAND
Ramy czasowe: Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Drugorzędowe miary wyników będą obejmować zmiany w następujących skalach między punktem wyjściowym a punktem końcowym badania: ogólne wrażenie poprawy u klinicysty i pacjenta (CGI i PGI); dysfunkcja neurologiczna oceniana w skali STAND; Czasy testu kołków z 9 dołkami.
Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Test kołków z 9 dołkami
Ramy czasowe: Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.
Drugorzędowe miary wyników będą obejmować zmiany w następujących skalach między punktem wyjściowym a punktem końcowym badania: ogólne wrażenie poprawy u klinicysty i pacjenta (CGI i PGI); dysfunkcja neurologiczna oceniana w skali STAND; Czasy testu kołków z 9 dołkami.
Zostanie oceniony w abseline, dniu 14, dniu 28 i dniu 56.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of South Florida

Współpracownicy

Baxter Healthcare Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCA IVIG 2014

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj