Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek naar intraveneus immunoglobuline (IVIG) bij de behandeling van spinocerebellaire ataxie

6 juni 2016 bijgewerkt door: University of South Florida
Het doel van deze studie is om te leren hoe intraveneuze immuunglobuline (IVIG) de symptomen van spinocerebellaire ataxie (SCA) zal beïnvloeden en hoe het de motorische en zenuwstelselfunctie bij deelnemers zal beïnvloeden. , 6, 10 en 11.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
          • Mary Freeman, LPN
          • Telefoonnummer: 813-974-5909
        • Contact:
          • Tanya Aranca, BS
          • Telefoonnummer: 813-974-5909

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Poliklinische patiënten met SCA type 1, 2, 3, 6, 10 of 11, gediagnosticeerd door een specialist in bewegingsstoornissen.
  • Leeftijd 18 jaar tot 80 jaar.
  • In staat om 30 voet met of zonder hulp te lopen.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten bij deelname aan het onderzoek een negatieve zwangerschapstest overleggen.
  • Serumcreatinekinase, volledig metabool panel, volledig bloedbeeld, leverfunctietesten, nierfunctietesten, bloedplaatjes en ECG laten geen klinisch significante afwijkingen zien (resultaten verkregen van huisarts en gedateerd binnen de afgelopen 6 maanden of verkregen bij screeningbezoek).
  • Stabiele doses van alle medicijnen gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek.
  • Diagnose van perifere neuropathie. Zie uitsluitingscriteria 3 voor specifieke typen perifere neuropathie die moeten worden uitgesloten.
  • Gedurende het hele onderzoek zullen alle mogelijke inspanningen worden geleverd om het niveau van activiteit, lichaamsbeweging of fysiotherapie van de proefpersonen op peil te houden.
  • Toestemming onderwerp (geïnformeerde toestemming).

Uitsluitingscriteria:

  • Elke onstabiele ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan dit onderzoek verhindert.
  • Gebruik van een onderzoeksproduct in de afgelopen 30 dagen.
  • Aanwezigheid van diabetes (zoals bepaald door bloedglucose-laboratoria in de afgelopen 6 maanden), voedingstekorten die neuropathie veroorzaken (vitamine B1, 3, 6 en 12 of vitamine E), verwondingen, auto-immuunziekten (HIV, lupus, pediatrisch Guillain-Barre-syndroom , neurosarcoïdose, monoklonale gammopathie), tumoren, infecties (lepra), blootstelling aan toxines (alcohol, arseen, kwik), schildklieraandoeningen of erfelijke oorzaken (cerebrale amyloïde angiopathie) waarvan bekend is dat ze leiden tot de aanwezigheid van perifere neuropathie.
  • Dementie of andere psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon geen geïnformeerde toestemming kan geven (MMSE minder dan 25).
  • Wettelijke onbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid.
  • Aanwezigheid van ernstige nierziekte (geschatte creatinineklaring < 50 ml/min) of leverziekte (zoals aangetoond door labo's gerapporteerd in de afgelopen 6 maanden).
  • Klinisch significant abnormaal aantal witte bloedcellen, hemoglobine of bloedplaatjes (zoals aangetoond door laboratoriumrapporten in de afgelopen 6 maanden).
  • Immunoglobuline A, vitamine B (1, 3, 6 of 12), vitamine E of foliumzuurdeficiënties (aangetoond door screeningslaboratoriumevaluaties).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intraveneuze immunoglobuline (IVIG)
Geneesmiddel: Intraveneuze immunoglobuline (IVIG)

IVIG wordt gedurende een periode van vijf dagen toegediend in de vorm van GAMMAGARD LIQUID 10%-oplossing, verkrijgbaar bij Baxter. Voor neurologische en auto-immuunziekten wordt 2 gram per kilogram lichaamsgewicht gedurende drie maanden gedurende een vijfdaagse kuur één keer per maand toegepast.

Er zijn zeer beperkte betrouwbare gegevens over het dosisbereik voor IVIG bij de behandeling van welke aandoening dan ook, en de meeste doseringen waren empirisch. In onze ervaring hebben we empirisch een krachtiger immunomodulerend effect waargenomen van de "inductiedosis" IVIG (2 g/kg) die elke maand werd voortgezet, dan met de "boosterdosis" onderhoudsdosis van 1 gm/kg. Hoewel er geen categorie één bewijs is om deze praktijk te ondersteunen, is er ook geen dergelijk bewijs om het te weerleggen. Bovendien tonen resultaten van eerdere onderzoeken met IVIG bij SCA's aan dat deze dosering relatief veilig en effectief is bij deze infusiesnelheid

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
De primaire uitkomsten zijn de veranderingen in de SARA-totaalscore van de patiënt en de frequentie en ernst van bijwerkingen.
Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
clinicus en patiënt globale indruk van verbetering (CGI en PGI)
Tijdsspanne: Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
Secundaire uitkomstmaten omvatten veranderingen in de volgende schalen tussen baseline en studie-eindpunt: globale indruk van verbetering door arts en patiënt (CGI en PGI); neurologische disfunctie zoals beoordeeld door STAND-scores; Testtijden met 9 holes.
Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
Neurologische disfunctie zoals beoordeeld door STAND-scores
Tijdsspanne: Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
Secundaire uitkomstmaten omvatten veranderingen in de volgende schalen tussen baseline en studie-eindpunt: globale indruk van verbetering door arts en patiënt (CGI en PGI); neurologische disfunctie zoals beoordeeld door STAND-scores; Testtijden met 9 holes.
Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
9-holes peg-test
Tijdsspanne: Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.
Secundaire uitkomstmaten omvatten veranderingen in de volgende schalen tussen baseline en studie-eindpunt: globale indruk van verbetering door arts en patiënt (CGI en PGI); neurologische disfunctie zoals beoordeeld door STAND-scores; Testtijden met 9 holes.
Wordt beoordeeld bij abseline, dag 14, dag 28 en dag 56.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of South Florida

Medewerkers

Baxter Healthcare Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

10 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCA IVIG 2014

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren