Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent forsøg med intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) til behandling af spinocerebellære ataksier

6. juni 2016 opdateret af: University of South Florida
Formålet med denne undersøgelse er at lære, hvordan intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) vil påvirke symptomer på spinocerebellar ataksi (SCA), og hvordan det vil påvirke motor- og nervesystemets funktion hos deltagere. Undertyper af SCA, der skal undersøges, vil omfatte SCA type 1, 2, 3 , 6, 10 og 11.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Mary Freeman, LPN
          • Telefonnummer: 813-974-5909
        • Kontakt:
          • Tanya Aranca, BS
          • Telefonnummer: 813-974-5909

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulante patienter med SCA type 1, 2, 3, 6, 10 eller 11, diagnosticeret af en specialist i bevægelsesforstyrrelser.
  • Alder 18 år til 80 år.
  • I stand til at ambulere med eller uden assistance i 30 fod.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode og skal give en negativ graviditetstest ved indgangen til undersøgelsen.
  • Serumkreatinkinase, komplet metabolisk panel, komplet blodtælling, leverfunktionstest, nyrefunktionstest, blodplader og EKG afslører ikke klinisk signifikante abnormiteter (resultater opnået fra primærlæge og dateret inden for de seneste 6 måneder eller opnået ved screeningsbesøg).
  • Stabile doser af al medicin i 30 dage før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
  • Diagnose af perifer neuropati. Se eksklusionskriterier 3 for specifikke typer af perifer neuropati, der skal udelukkes.
  • Gennem hele studiet vil der blive gjort alt for at opretholde fagets aktivitetsniveau, motion eller fysioterapi.
  • Genstandstilladelse (informeret samtykke).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ustabil sygdom, der efter investigatorens mening udelukker deltagelse i denne undersøgelse.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for de seneste 30 dage.
  • Tilstedeværelse af diabetes (som bestemt af blodsukkerlaboratorier inden for de seneste 6 måneder), ernæringsmangel, der forårsager neuropati (vitamin B1, 3, 6 og 12 eller vitamin E), skader, autoimmune lidelser (HIV, lupus, pædiatrisk Guillain-Barre syndrom , neurosarkoidose, monoklonal gammopati), tumorer, infektioner (spedalskhed), eksponeringer for toksiner (alkohol, arsen, kviksølv), skjoldbruskkirtelsygdom eller arvelige årsager (cerebral amyloid angiopati), der vides at resultere i tilstedeværelsen af ​​perifer neuropati.
  • Demens eller anden psykiatrisk sygdom, der forhindrer forsøgspersonen i at give informeret samtykke (MMSE mindre end 25).
  • Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne.
  • Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom (estimeret kreatininclearance <50 ml/min) eller leversygdom (som påvist af laboratorier rapporteret inden for de seneste 6 måneder).
  • Klinisk signifikant abnormt antal hvide blodlegemer, hæmoglobin eller blodpladetal (som påvist af laboratorier rapporteret inden for de seneste 6 måneder).
  • Immunoglobulin A, vitamin B (1, 3, 6 eller 12), vitamin E eller folatmangel (vist ved screeningslaboratorieevalueringer).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)
Medicin: Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)

IVIG vil blive infunderet over et forløb på fem dage i form af GAMMAGARD LIQUID 10% opløsning, tilgængelig fra Baxter. For neurologiske og autoimmune sygdomme implementeres 2 gram pr. kilogram kropsvægt i tre måneder over et femdages kursus en gang om måneden.

Der er meget begrænsede pålidelige dosisintervaldata for IVIG i behandlingen af ​​enhver tilstand, og det meste af doseringen har været empirisk. I vores erfaring har vi empirisk observeret en mere potent immunmodulerende effekt fra "induktionsdosis" IVIG (2 g/kg) fortsatte hver måned end med "booster dosis" vedligeholdelsesdosis på 1gm/kg. Selvom der ikke er noget kategori 1-bevis, der understøtter denne praksis, er der heller ikke sådanne beviser, der modbeviser det. Derudover viser resultater fra tidligere forsøg med IVIG i SCA'er, at denne dosis er relativt sikker og effektiv ved denne infusionshastighed

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i skala for Assessment and Rating Ataxia (SARA)
Tidsramme: Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
De primære resultater vil være ændringerne i patientens samlede SARA-score og hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger.
Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kliniker og patient globalt indtryk af forbedring (CGI og PGI)
Tidsramme: Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære resultatmål vil omfatte ændringer i følgende skalaer mellem baseline og undersøgelsens endepunkt: klinikerens og patientens globale indtryk af forbedring (CGI og PGI); neurologisk dysfunktion vurderet ved STAND-score; 9-hullers pinde testtider.
Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Neurologisk dysfunktion vurderet ved STAND-score
Tidsramme: Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære resultatmål vil omfatte ændringer i følgende skalaer mellem baseline og undersøgelsens endepunkt: klinikerens og patientens globale indtryk af forbedring (CGI og PGI); neurologisk dysfunktion vurderet ved STAND-score; 9-hullers pinde testtider.
Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
9-hullers pindetest
Tidsramme: Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.
Sekundære resultatmål vil omfatte ændringer i følgende skalaer mellem baseline og undersøgelsens endepunkt: klinikerens og patientens globale indtryk af forbedring (CGI og PGI); neurologisk dysfunktion vurderet ved STAND-score; 9-hullers pinde testtider.
Vil blive vurderet ved abseline, dag 14, dag 28 og dag 56.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of South Florida

Samarbejdspartnere

Baxter Healthcare Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2014

Først opslået (Skøn)

10. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCA IVIG 2014

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner